본문 바로가기
캐롤린 베르토지(Carolyn Bertozzi) 스탠포드대 교수가 새롭게 설립한 밸로라 테라퓨틱스(Valora Therapeutics)가 지난 20일(현지시간) 시드투자로 3000만달러를 유치하며 출범했다. 베르토지 교수는 지난 2022년 생물직교화학(bioorthogonal chemistry) 개발을 통해 클릭화학을 생체내에서 이용할 수 있도록 한 공로로 노벨화학상을 수상했다. 베르토지 교수는 여러 바이오텍을 설립한 연쇄창업자로도 알려져 있으며 신규 TPD 모달리티로 잘 알려진 라이탁(LYTAC)을 개발했다. 최근에는 항체-분해
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)이 승부를 걸고 있는 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR) 질환 영역에서, 치열한 경쟁속에서 갈수록 높아지는 기준을 돌파하기 위해 온 힘을 쏟고 있다. 이번에는 두 시판 제품에 이어 3번째 차세대 TTR RNAi 에셋에 대한 윤곽이 드러났으며, 지난 17일(현지시간) 미국 심장학회(AHA 2024)에서 구두발표를 통해 긍정적인 임상1상 데이터를 업데이트했다. 일단은 의미있는 수치 개선을 확인했으며, 약물을 1회 투여하자 15일차부터 TTR이 90% 이상 감소하는
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 21일 비만약으로 개발하고 있는 주1회 투여 ‘에페글레나타이드(efpeglenatide)’의 국내 임상3상 환자등록을 완료했다고 밝혔다. 한미약품은 당초 예정했던 개발 타임라인과 비교해 임상개발 기간을 6개월 정도 단축할 것으로 예상하며, 이에 따라 상용화 목표 시점을 기존의 2027년에서 오는 2026년 하반기로 앞당겨 재조정했다. 한미약품은 에페글레나타이드를 국내에서 연간 1000억원 이상 매출을 내는 블록버스터 품목으로 성장시키겠다는 중장기 목표를 세웠다. 에페글레나타이드는
노바티스(Novartis)도 비리어드(Vyriad)와 파트너십 딜을 체결하며, 점차 개발이 늘어나고 있는 인비보(in vivo) CAR-T 대열에 합류했다. 현재 애브비(AbbVie), 아스텔라스파마(Astellas Pharma), 모더나(Moderna) 등이 인비보 기반 세포치료제 개발을 시도하고 있는 상황으로, CAR-T의 투약편의성 및 제조절차를 개선할 수 있는 인비보 접근법에 점차 관심이 높아지는 모습이다. 노바티스는 꾸준히 CAR-T에 투자를 이어오고 있으며, 지난해 11월에는 고형암 CAR-T 확보를 위해 중국 레전드
GSK가 원발성 담즙성담관염(PBC)으로 인한 소양증(pruritus)을 적응증으로 진행한 IBAT 저해제의 임상3상에서 결국 긍정적인 결과를 거뒀다. GSK가 개발중인 IBAT 저해제인 ‘리네릭시배트(linerixibat, GSK2330672)’는 지난 2020년 임상2b상에서 1차종결점 달성에 실패했던 에셋으로, 당시 GSK는 리네릭시배트의 개발을 포기하지 않고 임상3상에서 중등도 이상의 환자군에 포커싱해 개발을 이어나가 성공을 거두게 됐다. PBC의 소양증은 치료제로 타깃이 어려운 증상으로 알려져 있으며, 최근에서야 지난 8
일라이 릴리(Eli Lilly)가 경구용 Lp(a) 저해제(disruptor) 후보물질 ‘무발라플린(muvalaplin)’의 임상2상에서 혈중 Lp(a) 수치를 유의미하게 감소시키며 1차종결점을 충족했다. 릴리는 이번 임상2상에서 혈중 Lp(a)가 최대 85.8% 감소한 것을 확인했다. 이 수치는 지난해 9월 발표한 무발라플린 임상1상에서 Lp(a)를 최대 65% 감소시킨 것보다 더 높은 수치다. 이번 임상2상에 성공하며 릴리는 경구용 Lp(a) 저해제 개발에서 경쟁사와 한발 더 격차를 벌리게 됐다. 심혈관질환대사 분야에서 Lp(
리젠엑스바이오(Regenxbio)가 차세대 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제의 임상1/2상에서 긍정적인 데이터를 확보했으며, 이와함께 허가임상에서 첫 환자투약을 시작했다. 리젠엑스는 AAV 기반 유전자치료제로 진행한 이번 DMD 1/2상에서 5명의 모든 소아 환자를 대상으로 운동기능 개선효능을 확인했다. 또한 9명의 환자군을 대상으로 평가한 바이오마커 테스트결과 디스트로핀 발현을 확인했으며, 특히 8세이상 환자군의 경우 경쟁사와 간접비교했을 때 가장 높은 수치를 보였다고 회사는 강조했다. 리젠엑스는 1세이상 환자를 대상으로 DM
J&J(Johnson & Johnson)가 경구용 IL-23 수용체 저해제의 판상건선 임상3상에서 1차종결점을 충족한 긍정적인 결과를 거뒀다. J&J는 이번 IL-23 저해제인 ‘이코트로킨라(icotrokinra, JNJ-2113)’에 높은 기대를 걸고 있으며, 기존 주사제형 IL-23 저해제보다 투약편의성을 개선해 한해 최대 50억달러 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 보고 있다. 이번에 후기 임상에서 성공하며 약물의 상업화 성공에 더 가까워질 수 있게 됐다. 이번 임상결과 이코트로킨라는 지난 2b상 결과 때보다 효능이 조금
오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)의 리드 프로그램인 GSPT1 항체-분해약물접합체(DAC) ‘ORM-5029’의 임상1상에서 1명의 환자에게서 심각한 부작용(SAE)가 발생하면서, 환자 모집이 중단됐다. ORM-5029는 HER2 항체 ‘퍼투주맙(pertuzumab)’에 페이로드(payload)로 GSPT1 분해약물(degrader)을 결합시킨 약물이며, HER2 발현 진행성 고형암 환자를 대상으로 지난 2022년 10월부터 임상을 진행하고 있다(NCT05511844). 아직까지 ORM-5029의 임상1상 중간 결과는
노바티스(Novartis)가 래시오 테라퓨틱스(Ratio Therapeutics)와 차세대 SSTR2 타깃 방사성리간드치료제(RLT) 개발을 위해 계약금을 포함 총 7억4500만달러 규모의 딜을 체결했다. 노바티스는 이번 딜을 통해 베타방사체(β-emitter) 기반의 SSTR RLT인 ‘루타테라(Lutathera)’의 뒤를 이은 알파(α) 방사체 기반 약물개발에 투자하는 움직임이다. 래시오는 알파 동위원소인 악티늄-225(225Ac)를 탑재한 방사성의약품치료제를 전문으로 개발하는 바이오텍으로, 바이엘(Bayer)과도 PSMA 타
GSK가 상업화에 재도전하고 있는 BCMA 항체-약물접합체(ADC) ‘블렌렙(Blenrep, belantamab mafodotin)’이 마침내 다발성골수종(MM) 임상3상에서 전체생존기간(OS)을 개선하는데 성공했다. GSK는 미국과 유럽(EU) 등에서 시판허가가 철회된 블렌렙을 다시금 시장에 진출시키기 위해 다발성골수종 임상3상을 진행해 왔으며, 무진행생존기간(PFS)을 유의미하게 개선한 데이터 등에 기반해 올해 중반부터 허가검토를 받아왔다. 그러나 GSK는 블렌렙이 시판허가에 다시 성공하기 위해서는 OS 개선에 성공하는 게 중
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 CRISPR/Cas9 기반 in vivo 유전자편집 치료제 후보물질 ‘NTLA-2001(nexiguran ziclumeran, nex-z)’을 평가한 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR) 임상1상에서 혈중 TTR 농도를 90%가량 감소시키는 긍정적인 결과를 내놨다. NTLA-2001은 1회 정맥주사(IV)만으로 영구적으로 TTR 단백질을 암호화하고 있는 유전자를 녹아웃(knock-out)시켜 TTR 단백질 발현을 감소시키는 방식의 in vivo 유전자편집 약물이
미국 머크(MSD)가 마침내 기다려왔던 PD-1 블록버스터 ‘키트루다’의 피하투여(SC) 제형을 손에 쥐게 됐다. 머크는 키트루다를 첫 시판한지 10년만에 새로운 활력을 불어넣고 있다. 250억달러 어치로 세계에서 가장 많이 팔리는 의약품의 새로운 제형이다. 머크는 19일(현지시간) 비소세포폐암 1차치료제로 키트루다SC와 기존의 정맥투여(IV) 제형을 비교한 임상3상에서 비열등성(noninferiority)을 확인해 1차 종결점에 도달했다고 밝혔다. 해당 키트루다SC는 펨브롤리주맙(pembrolizumab)에 알테오젠(Alteog
인사이트(Incyte)가 회사의 모습을 탈바꿈하려는 시도가 쉽지 않아 보인다. 인사이트가 지난 4월말 GPCR을 타깃하는 경구용 면역질환 후보물질을 확보하기 위해 7억5000만달러를 주고 에시언트 파마슈티컬(Escient Pharmaceuticals)을 인수한 딜에서, 벌써 차질이 생겨버렸다. 당시 인사이트가 에시언트를 인수하면서 비만세포(mast cell)의 GPCR인 MRGPR을 타깃하는 2가지 경구 에셋인 MRGPRX2 길항제(antagonist) ‘EP262’와 MRGPRX4 길항제 ‘EP547’를 확보했었다. 모두 임상2
어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)가 3달전 첫 육종 TCR-T 치료제의 시판허가에 성공한 이후, 더 넓은 범위의 육종을 대상으로 한 후속 TCR-T 에셋의 허가(pivotal) 임상2상에서도 긍정적인 효능결과를 업데이트했다. 어댑티뮨은 이번에 NY-ESO-1 타깃 TCR-T인 ‘레테셀(lete-cel)’의 활막육종(synovial sarcoma) 및 지방육종(MRCLS) 임상2상에서 전체반응률(ORR) 42%를 나타냈으며, 두 암종그룹 모두에서 유사한 효능데이터를 확인했다. 지난 8월 첫 TCR-T
PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 초희귀 유전질환인 방향족 L-아미노산 탈카복실화효소(AADC) 결핍증 치료제 ‘케빌리디(Kebilidi, eladocagene exuparvovec-tneq)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다. 이번에 시판허가를 받은 케빌리디는 AAV(adeno-associated virus) 기반 유전자치료제로 FDA의 승인을 받은 첫번째 AADC 결핍증 치료제다. 특히 케빌리디는 뇌에 직접 투여하는 방식의 AAV 유전자치료제로, 아직까지 이같은 투여방식을 가진 AAV 유전자치료
리가켐, 이노보와 '新페이로드 ADC' 공동연구+옵션딜
'엔허투 성공'서 본 'ADC 독성' 경험 "배울점 4가지는?"
[인사]SK바이오팜, 2025년 조직개편 및 임원인사
[인사]HLB그룹, 2025년 정기 임원인사 단행
메루스, ‘HER2xHER3’ NRG1+ 고형암 “FDA 첫 승인”
미쓰비시, 듀포인트와 ALS 개발 "4.8억弗 옵션딜"
‘DAC 잇단 딜’ 오름테라퓨틱, 앞으로 “3가지 과제는?”
유바이오, '新플랫폼 PoC 기반' 프리미엄백신 "본격화"
[인사]SK케미칼, 박현선 파마사업 대표 등 임원인사
[새책]『좋은 바이오텍에서 위대한 바이오텍으로』
J&J “마침내”, 유한 '레이저티닙' 병용 폐암 "FDA 허가"
CJ바사, CJ제일제당 배정 "400억 유상증자 결정"
SK바팜, ‘세노바메이트’ 한·중·일 3상 “1차 효능 충족”
한미약품, ‘주1회 글루카곤’ 2상 중간결과 “ESPE 발표”
GC녹십자, 동아ST와 ‘mRNA-LNP’ 염증질환 “연구 확대”
아이진, 'mRNA 백신' 개발 5개社 공동연구 "계약"