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리젠엑스, ‘DMD AAV’ 3상 탑라인 "안전성 이슈"유료
리젠엑스바이오(Regenxbio)가 차세대 AAV 기반 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제로 진행한 임상3상에서 경쟁력 있는 효능 데이터를 확인했으나, 간독성 등 안전성 문제가 불거지며 주가가 40% 이상 급락했다. 리젠엑스바이오의 DMD AAV 에셋인 ‘RGX-202’의 이번 임상3상 결과 93%의 환자가 10% 이상의 마이크로디스트로핀 단백질 발현 수준을 보이며 1차종결점을 충족했다. 또한 외부 대조군 데이터와 비교해 운동기능을 개선하는 추세를 나타냈다. 그러나 이번 긍정적인 효능 데이터에도 불구하고, 1명의 환자에서 DMD

신창민 기자 2026-05-15 13:49
바이오젠, ‘타우 ASO’ AD 2상 “혼재 불구, 3상 진행”유료
바이오젠(Biogen)은 알츠하이머병(AD)을 적응증으로 타우(tau) 생성을 저해하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 임상2상 탑라인 결과를 공개했다. 바이오젠의 타우 ASO ‘디라너센(diranersen, BIIB080)’은 앞서 지난 2019년 12월 바이오젠이 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)에 4500만달러를 지급하며 라이선스 옵션을 행사해 확보한 에셋이다. 회사에 따르면 이번 임상2상 결과 디라너센의 타우병리 감소 및 인지기능 개선효과를 확인했다. 다만 치매평가척도의 용량반응을 평가하

이주연 기자 2026-05-15 12:01
Vetter파마, 獨 자를루이 '新주사제 생산시설' 기공식
글로벌 위탁생산(CDMO) 기업 베터파마(Vetter Pharma International GmbH)는 독일 자를란트주 자를루이(Saarlouis)에 위치한 신규 부지의 착공을 기념하는 기공식을 개최했다고 지난 13일(현지시간) 밝혔다. 회사는 먼저 1차 시공단계에서 95에이커(약 38만4400㎡) 규모의 산업 부지에 주사제 상업생산을 위한 최첨단 시설을 건설할 예정이다. 베터파마는 오는 2031년 가동을 시작할 것으로 예상하며 해당 시점까지 약 5억 유로를 투자할 계획이다. 시설이 가동되면 400~500개의 신규 일자리가 창출될

이주연 기자 2026-05-14 16:08
엔터프라이즈, 버텍스 실패 ‘ENaC 차단제’ CF 2상 “효능”유료
영국의 엔터프라즈 테라퓨틱스(Enterprise Therapeutics)가 ENaC 채널 차단제(blocker)로 진행한 낭포성섬유증(CF) 임상2상에서 처음으로 효능 개선을 확인한 긍정적인 결과를 내놨다. ENaC는 현재 낭포성섬유증 치료제 시장을 장악하고 있는 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 CFTR 조절제가 타깃하지 못하는, 남은 10%의 환자까지 커버하기 위한 전략으로 시도되고 있는 표적이다. ENaC(epithelial sodium channel)의 타깃 잠재력으로 인해 30여년 이상 치료제

신창민 기자 2026-05-14 14:07
베링거, 이뮤니타스 ‘염증세포 사멸’ 항체 "4억€ 딜"유료
베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 이뮤니타스 테라퓨틱스(Immunitas Therapeutics)로부터 염증세포를 타깃하는 신규 접근법의 전임상 개발단계 항체를 총 4억750만유로(4억7800만달러) 규모로 사들였다. 계약금과 약물 타깃은 공개하지 않았다. 이번 이뮤니타스의 항체는 개별적인 염증신호를 차단하는 기존의 약물과 달리, 염증을 일으키는 핵심적인 세포를 타깃하는 차별점이 있다고 베링거는 강조했다. 베링거는 이번 발표에서 구체적인 약물 타깃에 대해서는 공개하지 않았으나, 이뮤니타스의 홈페이지 파이프라인

신창민 기자 2026-05-14 09:06
마카리 FDA 국장 사임..대행에 '디아만타스' 부국장유료
마티 마카리(Marty Makary) 미국 식품의약국(FDA) 국장도 결국 사임한다. 앞서 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령이 마카리 FDA 국장을 해임하는 서류에 서명했다고 보도된 지 4일만이다. 이로써 FDA 산하 바이오의약품평가연구센터(CBER) 및 약물평가연구센터(CDER) 소장직을 모두 소장 대행(acting)이 맡고있는 가운데, FDA 국장 자리도 대행이 맡게 됐다. 트럼프 대통령은 지난 12일(현지시간) 마카리 국장이 사임했다고 밝혔다. 해당 소식은 SNS 계정인 트루스소셜(Truth Social)에

이주연 기자 2026-05-13 14:18
"머크, 할로자임 'MDASE 특허' 심판(PGR)서 무효 판단"
알테오젠(Alteogen)은 파트너사 미국 머크(MSD)가 할로자임(Halozyme)의 ‘MDASE 특허’를 상대로 제기한 특허무효심판(PGR)에서 할로자임의 특허가 무효하다는 결과가 나왔다고 13일 밝혔다. MDASE™는 약물의 SC전달에 적용하기 위한 변형된 인간히알루로니다제(modified human hyaluronidase)에 대한 기술이다. 알테오젠에 따르면 미국 특허심판원(patent trial and appeal board, PTAB)은 12일(현지시간) 할로자임의 미국 등록특허(제11,952,600호)에 대해 진행된

김성민 기자 2026-05-13 12:26
키베르나, ‘CD19 CAR-T’ 자가면역 첫 美허가신청 “시작”유료
키베르나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)가 자가면역질환에 대해 CD19 CAR-T의 미국 허가신청서 제출을 시작했다. 자가면역질환에서 CAR-T의 첫 허가신청 사례이다. 키베르나는 지난 12일(현지시간) 강직인간증후군(stiff person syndrome, SPS) 적응증에 대한 자가유래(autologous) CD19 CAR-T인 ‘미브셀(miv-cel, mivocabtagene autoleucel)’의 바이오의약품 허가신청서(BLA) 롤링제출(rolling submission)을 시작했다고 밝혔다. 키베르나는

신창민 기자 2026-05-13 12:07
‘세포치료제 철수’ 노보노, 파킨슨병 줄기세포도 “매각”유료
노보노디스크(Novo Nordisk)가 파킨슨병 줄기세포치료제 후보물질을 셀룰러인텔리전스(Cellular Intelligence)에 매각했다. 노보노디스크가 지난해 10월 세포치료제 부문을 완전히 중단하기로 결정한 이후 추가적인 에셋에 대한 매각 딜이다. 노보노디스크는 앞서 올해초 기존의 파트너사였던 애스펙트 바이오시스템즈(Aspect biosystems)에 제1형 당뇨병 췌도세포치료제 등의 권리를 넘긴 바 있다. 그리고 이번에는 파킨슨병 에셋도 정리하게 됐다. 노보노디스크가 이번에 파킨슨병 에셋을 매각한 셀룰러인텔리전스(前 So

신창민 기자 2026-05-13 11:21
'최초 PROTAC' 리겔 품으로..계약금 불과 8500만弗유료
화이자와 아비나스(Arvinas)가 상업화를 포기한 첫 PROTAC 약물 ‘베파누(Veppanu, vepdegestrant)’의 행선지가 리겔 파마슈티컬(Rigel Pharmaceuticals)로 정해졌다. 두 회사는 지난해 9월부터 에스트로겐수용체(ER) PROTAC 베파누의 파트너를 물색해 왔다. 이러한 가운데 이번달 1일 미국 식품의약국(FDA)이 ESR1 변이 ER 양성, HER2- 음성(ER+ HER2-) 유방암 2차 치료제로 베파누의 시판허가 결정을 내렸고, 곧이어 12일(현지시간) 아비나스와 화이자는 리겔에 베파누의

김성민 기자 2026-05-13 09:46
BMS, 中항서와 ‘13개 파이프라인’ 152억弗 “빅딜”유료
BMS(Bristol-Myers Squibb)는 중국 항서제약(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals)과 총 152억달러에 달하는 공동개발 계약을 체결했다. 최근들어 글로벌 빅파마에서는 중국 회사와의 대규모 딜을 통해 파이프라인을 확충해왔으며, 이번 BMS와 항서의 딜은 올해 두번째로 큰 규모다. 가장 큰 규모는 지난 1월 아스트라제네카(AstraZeneca)가 중국 CSPC 파마슈티컬(CSPC Pharmaceuticals)로부터 비만에셋 8가지를 계약금 12억달러, 총 185억달러 규모로 라이선스인(L/I)한

이주연 기자 2026-05-13 08:34
프랙틸, 첫 'GLP-1 AAV' 네덜란드서 당뇨병 “임상 승인”유료
프랙틸헬스(Fractyl Health)의 AAV 기반 GLP-1 유전자치료제가 네덜란드에서 임상시험을 승인받으며, GLP-1 유전자치료제가 처음으로 임상에 진입할 수 있게 됐다. 프랙틸은 지난 11일(현지시간) GLP-1 유전자치료제 에셋인 ‘RJVA-001’의 첫 임상1/2상 허가신청(clinical trial application, CTA)을 네덜란드에서 승인받았닫고 밝혔다. 프랙틸은 이번 임상1/2상에서 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 RJVA-001을 평가하게 된다. RJVA-001은 내시경 초음파시술을 통해 췌장의 베타세포

신창민 기자 2026-05-12 19:39
인히브릭스, ‘OX40+키트루다’ 직접비교 2상 “히트”유료
인히브릭스 바이오사이언스(Inhibrx Biosciences)가 OX40 작용제(agonist) 항체와 ‘키트루다(Keytruda)’ 병용요법을 키트루다 단독요법과 직접비교한 두경부암 1차치료제 세팅 임상2상에서, 전체반응률(ORR)을 개선한 긍정적인 초기 결과를 내놨다. 인히브릭스는 지난 11일(현지시간) OX40 항체 ‘INBRX-106’과 키트루다 병용요법을 키트루다 단독요법과 비교평가한 두경부편평세포암(HNSCC) 임상2상 파트 결과, 병용요법에서 ORR 44%, 키트루다 단독은 ORR 21.4%를 확인했다고 밝혔다. 병용

신창민 기자 2026-05-12 13:48
엔트라다, ‘펩타이드 접합 ASO’ DMD 1/2상 “기대 이하”유료
엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)가 펩타이드 접합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물로 진행한 뒤센근이영양증(DMD) 임상1/2상에서, 기대 이하의 바이오마커 데이터를 확인하면서 주가가 60% 이상 급락했다. 엔트라다는 ASO에 세포침투펩타이드(CPP)를 연결해 근육세포로의 전달력을 높이는 접근법을 시도하고 있다. 특히 이전 세대의 선형(linear) CPP와 달리 고리형(cyclic) 펩타이드를 이용해 안정성, 소포체내 방출(endosomal escape) 등을 개선해 효능을 높일 수 있을 것으로

신창민 기자 2026-05-12 10:52
'나스닥 재도전' 오디세이, 2.79억弗 IPO.."RIPK2 임상"유료
오디세이 테라퓨틱스(Odyssey Therapeutics)는 두번째 시도 끝에 나스닥 기업공개(IPO)를 성공적으로 완료하며 2억7900만달러를 조달했다. 앞서 오디세이는 지난해 1월 나스닥 상장 계획을 발표했으나, 회사측은 나스닥 상장이 회사의 이익에 부합하지 않는다고 언급하며 5개월만에 상장 철회를 결정한 바 있다. 당시 업계는 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령의 관세 정책에 따라 IPO 시장 위축 가능성이 예상되면서, 같은 시기에 오디세이와 함께 메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics), 멧세라(

이효빈 기자 2026-05-12 09:00
마카리 FDA 국장 '해임계획'에 "트럼프 서명" 보도유료
미국 정부와 계속해서 갈등을 빚어온 마티 마카리(Marty Makary) 미국 식품의약국(FDA) 국장을 해임하는 서류에 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령이 지난 8일(현지시간) 서명한 것으로 여러 언론이 일제히 보도했다. 다만 마카리 국장 해임건은 최종적으로 결정(finalized)된 것은 아니며 변경될 수 있다고 덧붙였다. 존스홉킨스 외과의사 출신으로 지난해 3월 제 27대 FDA 국장으로 인준받은 마카리 국장은 최근까지 전자담배, 낙태약, 의약품 정책 등 일련의 이슈와 관련하여 정부와 갈등을 빚어왔다. 가장

이주연 기자 2026-05-11 16:05

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