바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

매출 ‘핵심 제품’ CNP 유사체, 희귀골질환 연구자 임상 2건서 ‘고관절질환(SCFE) 발생’, 바이오마린 자체 진행 2상서 해당 적응증 3건 “투약·모집 중단 결정”, 자체 임상선 “발생사례 없어”

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 회사의 핵심제품인 ‘복스조고(Voxzogo, vosoritide)’로 진행되고 있던 연구자주도(IIT) 임상에서, 고관절질환 부작용이 발생해 자체 진행중인 임상2상 중 3건의 적응증에 대한 환자 모집을 중단했다.

바이오마린이 지난 16일(현지시간) 밝힌 입장문에 따르면, 2건의 연구자주도 임상에서 몇건의(several) 대퇴골두골단 분리증(slipped capital femoral epiphysis, SCFE)이 발생했다. 회사는 해당 연구자주도 임상의 정보나 구체적으로 몇건의 SCFE가 발생했는지에 대해서는 따로 언급하지 않았다.

해당 부작용이 발생한 것에 따라, 바이오마린은 복스조고로 자체적인 평가를 진행중이던 CANOPY 임상2상 프로그램에서, 터너증후군(Turner syndrome), SHOX 결핍증, ACAN 결핍증 등 3가지 적응증에 해당하는 환자의 약물투여와 모집을 중단하기로 결정했다.

대퇴골두골단 분리증(SCFE)은 주로 청소년기에 발생하는 고관절질환으로 있으며, 고관절 부위에 있는 대퇴골(허벅지뼈)과 대퇴골 성장판이 분리돼 점차 어긋나며 관절손상과 통증을 일으키게 된다. SCFE 교정을 위해서는 수술이 필요한 것으로 알려져 있다.... <계속>