바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

'주1회 투여' 약물, PK결과서 타 CNP 대비 “AUC 3배↑”..내년 상반기 “2/3상 환자등록” 계획

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 지난 4일(현지시간) 올해 2분기 실적발표에서 연골무형성증(achondroplasia) 치료를 위한 장기지속 CNP(long-acting C-type natriuretic peptide) 약물 ‘BMN333’이 임상1상에서 긍정적인 약동학(PK) 결과를 얻었다고 밝혔다.

BMN333는 바이오마린의 시판 연골무형성증 치료제 ‘복스조고(Voxzogo, vosoritide)’ 보다 투여간격을 늘린 장기지속형 CNP이다. 연골무형성증은 FGFR3 유전자 돌연변이로 인해 정상적인 뼈성장이 불가능한 질병으로, CNP는 RAF를 저해해 과활성화된 FGFR3 신호전달경로를 억제해 연골세포의 증식, 분화 등 뼈의 성장을 촉진하는 기전이다. 기존의 복스조고가 매일 투여해야한다면 BMN333은 1주1회 투여한다.

이번 임상1상은 건강한 참가자를 대상으로 진행했다. 해당 임상의 초기결과, BMN333는 다른 장기지속 CNP 연구결과와 간접비교 했을 떄 3배 이상 높은 생체이용률(AUC)을 확인했으며, 안전성과 관련해서도 새로운 부작용(safety signal)은 관찰되지 않았다고 회사는 설명했다.

바이오마린은 이번 발표에서 구체적인 임상데이터를 공개하지 않았다. 지난 1월 JP모건 헬스케어컨퍼런스(JPM2025) 발표내용에 따르면 바이오마린은 내년 1분기에 세부적인 BMN333의 PK데이터를 발표할 예정이다.... <계속>