바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[MDA 2026]작년 10월 주요 바이오마커 등 “기대치 뛰어넘는 결과” 달성후 추가 중간분석도 ‘인상적 데이터’ 업계 평가..희귀질환 ‘고군분투’ 브릿지, 후속 제품 상업화 가능성↑

미국 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)가 리비톨(ribitol) 보충요법으로 진행한 지대근이영양증(LGMD) 임상3상의 추가 분석결과에서도 인상적인 효능결과를 내놨다.

브릿지는 지난해 10월 이번 임상3상의 첫 중간분석 결과, 핵심 바이오마커 등에서 업계의 기대치를 뛰어넘는 데이터를 선보이며 블록버스터 잠재력을 보였다는 평가를 받은 바 있다. 그리고 이번에 추가적인 효능 데이터에서도 긍정적인 결과를 이어가는데 성공했다.

특히 이번에 환자의 38.3%에서 근손상 마커인 크레아틴 키나아제(CK)의 양이 정상범위에 도달한 결과와, 투약 3개월차만에 보행기능에서 위약군과 차이를 타나낸 데이터 등에 대해 인상적인 결과라는 업계의 평가를 또다시 이끌어냈다.

브릿지는 리비톨 물질인 ‘BBP-418’의 미국 정식승인(traditional approval) 신청을 준비중이며 이르면 올해말 제품 출시를 목표로 하고 있다. 향후 BBP-418이 시판허가를 받게 되면 지난 2024년 출시한 ATTR 심근병증 치료제 ‘아코라미디스(acoramidis)’를 잇는 주요 후속제품의 상업화에 성공하게 된다. 브릿지는 지난 2015년 설립이래 희귀질환 분야에서 고군분투해온 결과 최근 후속 파이프라인들의 3상에 연이어 성공을 거두고 있다.... <계속>