바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

시판 DMD ‘엘레비디스’ 잇따른 환자 사망속, 지난달 ‘동일 AAV’ 적용 희귀근육질환 1상서 1명 사망 “뒤늦게 알려져”, 업계서 “투명성 비판” 파장..사렙타, FDA 엘레비디스 출하 전면중단 권고 “거부”

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’를 투여받은 환자가 사망하면서 업계의 우려가 이어지고 있는 가운데, 엘레비디스와 동일한 AAV 벡터를 적용한 희귀근육질환의 임상1상에서 1명의 환자가 사망했다는 소식이 뒤늦게 알려지며 논란이 가중되고 있다.

지난 18일(현지시간) 업계에 따르면, 지난달 사렙타가 지대근이영양증(limb-girdle muscular dystrophy, LGMD) 유전자치료제로 개발하고 있는 ‘SRP-9004’의 임상1상에서 1명의 환자가 간부전(liver failure)으로 인해 사망했다는 것을 확인했다. 앞서 SRP-9004와 동일한 AAVrh74 벡터를 사용하고 있는 엘레비디스에서 2명의 환자가 간부전으로 인해 사망했었기 때문에, 안전성 문제가 사렙타의 플랫폼 기술 자체로 번져가고 있는 상황이다.

더욱이 사렙타는 이번 환자사망 소식이 알려지기 전, 지난 16일 투자자를 대상으로 한 회사의 우선순위 조정전략 발표 자리에서 SRP-9004의 사망소식을 밝히지 않고 SRP-9004를 포함한 지대근이영양증 프로그램을 중단한다고 설명했었기 때문에, 사렙타의 투명성과 신뢰성에 대해 업계의 비판이 가중되고 있는 상황이다.

이번 소식이 알려진 이후 사렙타의 주가는 40% 이상 급락했다.... <계속>