바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

3개월만에 추가 환자 사망건 발생 "촉각", 두 건 모두 보행불가능한 DMD 환자서 발생..사렙타 보행불가능한 DMD 대상 임상중단 및 공긍중단 조치..블록버스터 기대주 '엘리비디스' 이점-위험 프로파일 "우려 가중"

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 3개월만에, 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidy)’ 투여에 따른 2번째 사망건을 지난 15일(현지시간) 보고했다.

앞서 올해 3월 발생한 환자 사망건과 동일하게 급성간부전(ALF)으로 인한 것이었고, 이번에도 보행불가능한(non-ambulatory) 환자에게서 발생했다. 지금까지 900명 이상이 엘레비디스를 투여받았고, 이 가운데 보행불가능한 환자는 140명이었다. 스스로 걸을 수 없는 환자로 일반적으로 질환이 진행된 고령 환자이다.

사렙타는 즉각 대응하고 있고, 보행불가능한 DMD 환자에게 약물공급을 중단한다. 사렙타는 독립적인 전문가 패널을 구성해 강화된 면역억제요법(immunosuppressive regimen) 처방을 검토하고 있고, 규제당국과 논의할 예정이다. 이러한 조치의 일환으로 보행불가능한 환자 대상 확증 임상(confirmatory trial)은 자발적으로 중단하고, 개선된 프로토콜을 반영할 예정이다.

그러나 추가적인 사망건이 가지는 의미는 다르며, 경각심을 불러일으키고 있다. 심각한 간부전은 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제 투여시 나타나는 ‘계열효과(class effect)’로 알려져 있는 부작용이지만, 엘리비디스는 개발과정에서 경쟁약물 대비 안전성 프로파일에 대해 긍정적인 평가를 받아온 만큼 업계에서 더 촉각을 곤두세우고 있다.... <계속>