바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

작년 5월부터 시행된 FDA ‘플랫폼기술지정' 지침, DMD치료제 ‘엘레비디스’와 같은 ‘rAAVrh74’ 벡터 대해 첫 지정..”희귀질환 승인과정 가속화”

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta therapeutics)는 지난 4일(현지시간) 사렙타의 유전자치료제 후보물질인 ‘SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)’의 바이러스 벡터에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘플랫폼기술지정(platform technology designation)’을 받았다고 밝혔다.

플랫폼기술지정은 지난해 5월 제정된 FDA 지침으로, 지침 문서에 따르면 이 프로그램은 지정된 플랫폼기술을 포함하는 약물의 신청에 대한 개발, 제조 및 검토과정의 효율을 높이기 위해 제정됐다. 특히 희귀질환 치료제의 경우 승인신청계획서(IND) 및 NDA, BLA 등 허가신청서를 제출할 때 지정된 기술의 기존 데이터를 활용할 수 있다.

사렙타는 해당 플랫폼기술지정을 받으려면 기술이 핵산서열, 분자구조, 작용기전, 전달방식, 벡터 등이 잘 이해되고 재현가능해야 하며, 여러 약물 또는 생물학적 제제의 개발을 지원할 수 있어야 한다고 설명했다.

또한 플랫폼이 승인된 약물에 통합돼(incorporated) 있거나, 또는 동일한 제조과정(same manufacturing process)을 통해 품질, 제조 또는 안전성에 부정적인 영향을 미치지 않고 여러 약물에 통합 및 사용될 가능성을 보인 예비결과(preliminary evidence)가 있는 경우에도 고려 대상이 될 수 있다고도 덧붙였다.... <계속>