바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[1Q26 실적발표] 작년 5월 CF 1/2상서 ‘내약성 이슈’로 일시중단, 프로토콜 수정 평가재개 불구 “문제 지속”..버텍스, LNP 원인 추정 “폐염증 부작용” 이유

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 모더나(Moderna)와의 파트너십을 통해 발굴한 CFTR mRNA 약물의 낭포성섬유증(CF) 임상1/2상에서, 끝내 내약성 문제를 해결하는데 실패하면서 개발을 완전히 중단했다.

버텍스는 앞서 지난해 5월 CFTR mRNA 후보물질인 ‘VX-522(mRNA-3692)’로 진행중인 낭포성섬유증 임상1/2상에서 내약성 문제가 발생해 임상을 일시적으로 중단한 바 있다. 당시 회사는 구체적인 원인에 대해서는 공개하지 않았다. 이후 버텍스는 내약성 문제를 해결하기 위해 프로토콜을 수정해 지난해 11월 1/2상의 다중용량상승(MAD) 파트 평가를 다시 시작했다.

버텍스는 지난 2016년 모더나와 총 3억1500만달러 규모로, 모더나의 mRNA/LNP 기술을 적용한 CFTR mRNA 치료제 개발 파트너십을 체결했다. 이후 2020년 CFTR 편집약물까지 파트너십을 확대했으나, CFTR 편집약물은 2023년 파트너십을 중단했다.

이번에 개발을 중단하는 VX-522는 버텍스의 블록버스터 낭포성섬유증 치료제인 ‘트리카프타(Trikafta)’ 등 CFTR 단백질 교정제(modulator)로 치료할 수 없는 남은 10%의 환자를 커버하는 것을 목표로 해온 약물이다. 버텍스는 VX-522로 5000여명의 환자를 커버할 수 있을 것으로 기대해왔다.... <계속>