국제
버텍스, ‘AAV 유전자치료제’ 프로그램 “전면 중단”
기사입력 : 2025-05-07 13:45수정 : 2025-05-07 13:45
바이오스펙테이터 신창민 기자
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유전자치료제 선두 버텍스, "이유는 밝히지 않아"...AAV방식 아닌 세포∙유전자치료제에 ‘전략 집중’
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 AAV 유전자치료제 프로그램 개발을 전면 중단한다.
버텍스는 유전자치료제 분야를 주요 파이프라인으로 설정해 꾸준히 투자해오고 있는 기업이며, 첫 CRISPR 편집약물인 ‘카스게비(Casgevy)’를 시판한 회사이다. 그러나 유전자치료제 분야에서 AAV 이외의 다른 전달기술에 더 가능성이 있다고 판단한 것으로 보인다.
버텍스의 이번 AAV 프로그램 중단소식은 지난 2일(현지시간) 외신을 통해 알려졌다. 버텍스는 AAV 전달기술과 관련된 모든 프로그램을 중단하기로 결정했으며, 이같은 결정에 대한 이유는 밝히지 않았다. AAV를 이용하지 않는 세포 및 유전자치료제 개발은 지속할 예정이다.
버텍스는 그동안 AAV 분야에 적극적으로 투자해왔다. 버텍스는 지난 2019년 엑소닉스 테라퓨틱스(Exonics Therapeutics)를 계약금 2억4500만달러를 포함해 총 10억달러 규모로 인수한 바 있다. 엑소닉스는 AAV 벡터를 이용한 CRISPR 편집기술로 뒤센근이영양증(DMD) 치료제를 개발하는 바이오텍이다.... <계속>
