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블러썸힐 테라퓨틱스(BlossomHill Therapeutics)는 자사의 거대고리(macrocyclic) 기반 항암제 파이프라인을 고도화하기 위한 나스닥 기업공개(IPO)에 나선다. 지난 2020년 설립된 블러썸힐은 이전에 거대고리 약물개발회사 터닝포인트 테라퓨틱스(Turning Point Therapeutics)를 설립한 바 있는 장 쿠이(J. Jean Cui) 박사가 과학적설립자 및 대표로 있다. 터닝포인트는 BMS에 41억달러 규모로 피인수됐다. 블러썸힐은 지난 2021년 시리즈A로 7100만달러를 유치했으며 2024년 1
애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)이 apoC-III(APOC3) 타깃 siRNA ‘플로자시란(plozasiran)’의 중증 고중성지방혈증(severe hypertriglyceridemia, sHTG)을 적응증으로 하는 임상3상 2건에서 모든 1차종결점 및 2차종결점을 달성한 결과를 공개했다. 플로자시란은 앞서 지난해 11월 희귀 고중성지방혈증인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)을 적응증으로 첫 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 ‘리뎀플로(Redemplo)’라는 제품명으로 시판되고 있다.
서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)이 PD-1xVEGF 이중항체 ‘이보네스시맙(ivonescimab)’의 EGFR 변이 비소세포폐암 임상3상에서 서양인 환자에게서도 아시아인과 유사하게 전체생존기간(OS)을 수치적으로 24% 개선했다고 22일(현지시간) 밝혔으나, 통계적으로 유의미한 차이는 확인하지 못한 것으로 알려졌다. 서밋은 이번 발표에서 통계적 유의성을 보여주는 p-value 값 등 세부 데이터는 공개하지 않았다. 서밋은 그동안 핵심 질문으로 임상에서 PD-(L)1xVEGF 접근이 ‘폐암 환자에게서 무진행생존
아지오스 파마슈티컬(Agios Pharmaceuticals)은 차세대 피루브산키나아제(PK) 활성제의 개발을 중단한다. 아지오스가 개발하던 PK 활성제 ‘테바키바트(tevakivat)’는 적혈구에 발현하는 PKR 및 PKM2 동형체(isoforms)를 타깃하며, 회사에 따르면 기존 PK 활성제들에 비해 용량감량(dose taper) 없이 1일1회(QD) 복용으로 투여간격을 늘린 차세대 약물이다. 다만 아지오스는 이번 겸상적혈구병(SCD)을 적응증으로 하는 임상2상에서 테바키바트가 지속적인 개발을 뒷받침하는 데 필요한 수준의 차별성
큐리언트(Qurient)가 광범위한(pan-tumor) 환자유래 종양모델(PDX)에서 이중페이로드(dual payload) 기반 HER2 항체-약물접합체(ADC) ‘QP101’을 경쟁약물 ‘엔허투(Enhertu, T-DXd)’와 효능을 비교한 결과를 공개했다. 또한 QP101이 HER2 초저발현(ultra-low) 종양을 타깃할 가능성도 첫 발표했다. QP101은 이중페이로드로 CDK7 저해제와 토포이소머라아제1(TOP1) 저해제를 적용한 ADC 약물로, 내년 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. QP101은 엑사테칸(exa
로열티파마(Royalty Pharma)가 뉴리뮨(Neurimmune)으로부터 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 후보물질 ‘클리라미툭(cliramitug)’의 로열티를 사들였다. 클리라미툭은 현재 아스트라제네카(AstraZeneca)가 임상3상을 진행하고 있는 에셋이다. 앞서 아스트라제네카의 자회사 알렉시온(Alexion)은 지난 2022년 계약금 3000만달러를 포함해 총 7억6000만달러 규모로 TTR 항체 클리라미툭을 라이선스인(L/I)한 바 있다. 해당 딜을 통해 뉴리뮨은 클리라미툭의 매출
노바티스(Novartis)가 임상2상 단계에 있는 GRPR(gastrin-releasing peptide receptor) 방사성의약품(RPT) 후보물질 ‘Lu-NeoB’의 개발을 중단한다. 베타방사체 루테늄-177(177Lu)을 적용한 약물이다. 노바티스는 주요 적응증으로 유방암에서, GRPR을 발현하는 에스트로겐수용체 양성(ER+), HER2 음성(HER2-) 세팅에서 Lu-NeoB와 내분비요법과 CDK4/6 저해제를 병용투여하는 임상1/2상을 진행해 왔다. 그러나 21일(현지시간) 노바티스의 올해 2분기 실적발표에서 Lu-N
다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)가 유방암 1차치료제 영역에서 HER2 항체-약물접합체(ADC) ‘엔허투(Enhertu, T-DXd)’ 처방을 고심하게 되는 애매한 지점에 대해, ‘재투여(retreatment)’라는 답을 내놨다. 오는 9월부터 ADC 재투여라는 새로운 전략을 평가하기 위한 임상3b상을 시작한다. 도전적인 임상 디자인이며, 같은 약물을 재투여(rechallenge)하는 것은 고형암에서 특히 생소한 개념이다. 아스트라제네카(AstraZeneca)와 다이이찌산쿄는 첫 시판 6년만에, 지난해 12월 미국 식품의약
BMS(Bristol Myers Squibb)가 엔비디아(NVIDIA)와의 협력을 강화하며 기존 모델보다 성능을 10배 높인 인공지능(AI) 슈퍼컴퓨터 시스템을 도입한다. 앞서 BMS는 약 3년전 엔비디아와 처음 파트너십을 맺은 바 있다. 회사에 따르면 3년동안 엔비디아의 데이터센터 인프라 플랫폼 ‘NVIDIA DGX SuperPOD’를 연구개발 지원에 이용해왔다. BMS는 이번 협력 확대를 통해 생명과학(life sciences) 분야에서 가장 강력하고 에너지 효율적인 엔비디아 인프라를 소유(single-owned)하게 됐다고
템퍼스AI(Tempus AI)가 미세잔존질환(MRD) 진단기업 퍼스널리스(Personalis)를 총 15억달러 규모로 인수한다. 양사는 지난 2023년부터 퍼스널리스의 MRD 기술 공동상용화 파트너십을 이어왔으며, 템퍼스는 두 차례 투자를 통해 퍼스널리스의 지분을 확보한 바 있다. 템퍼스는 임상기록, 종양 염기서열 데이터, 전사체 데이터, 영상의료 데이터, 슬라이드 이미지(whole slide image) 등 다양한 생물학적 데이터를 통합한 멀티모달(multimodal) 데이터베이스를 바탕으로 인공지능(AI) 정밀의학 솔루션을 개
코오롱티슈진(KOLON Tissue Gene)의 골관절염(OA) 유전자치료제 후보물질 ‘TG-C’가 미국 임상3상의 주요 2차종결점인 통증, 기능(functional) 등 4가지 지표도 모두 미충족한 것으로 드러났다. TG-C는 옛 '인보사'라는 제품명으로 한때 국내에서 팔렸던 약물이다. 코오롱티슈진은 지난 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 2차종결점으로 설정했던 4가지 항목에 대한 구체적인 데이터 값을 추가로 공개했다. 코오롱티슈진은 전날 공식 보도자료와 공시에서 1차종결점 미충족 결과만 발표했었고,
엘리시젠(Elisigen, 이전 뉴라클제네틱스)이 습성 노인성황반변성 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘NG101’의 임상1/2a상 중간용량 코호트 결과를 첫 공개했다. 엘리시젠은 지난 15일부터 18일(현지시간) 캐나다 몬트리올에서 열린 미국 망막전문의학회(ASRS 2026)에서 NG101의 임상1/2a상 코호트2 44주 결과를 발표했다고 21일 밝혔다. 이번 발표는 임상연구책임자(PI)인 피터 커티스(Peter Kertes) 토론토대 교수가 진행했다. 커티스 교수는 안과학과 시각과학부 교수로, 망막, 황반, 유리체 질환 분야에서
바이오헤븐(Biohaven)이 오는 10월 유럽 임상종양학회(ESMO 2026)에서 에임드바이오(Aimed Bio)로부터 사들인 FGFR3 항체-약물접합체(ADC) ‘BHV-1530’의 임상1상 결과를 공개한다. 바이오헤븐은 임상1상 용량증량(dose-escalation) 코호트에서 FGFR 변이(altered)와 FGFR 야생형(WT) 과발현 종양을 가진 고형암 환자에게서 항암활성을 확인하고 있고, 여러 적응증에 걸쳐 이전 여러번 치료를 받은 환자에게서 부분반응(PR)을 확인했다고 설명했다. 바이오헤븐은 기존 FGFR TKI로는
제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) UC버클리 교수의 연구팀이 새로운 인공지능(AI) 기반 단백질 설계 방식을 개발했다. 다우드나 교수는 CRISPR-Cas9 유전자편집 기술 개발 공로로 지난 2020년 노벨화학상을 수상한 바 있다. 다우드나 연구팀은 먼저 역접힘 모델(inverse-folding model)을 활용했다. 역접힘 모델은 아미노산 서열을 통해 단백질 구조를 예측하는 기존 방법과는 반대로, 단백질 구조를 기반으로 아미노산 서열을 설계하는 모델이다. 연구팀은 여기에 진화적으로 보존된 아미노산을 유지하는 잔기제
GSK는 20억달러 규모로 사들였던 P2X3 길항제(antagonist)의 만성기침 임상3상에서 제한적인 효능결과를 알리며 해당 적응증에서의 개발을 중단한다. 앞서 GSK는 지난 2023년 벨루스헬스(Bellus Health)를 20억달러 규모에 인수하며 P2X3 수용체 길항제 ‘캄리픽산트(camlipixant)’를 확보한 바 있다. 이번에 공개한 결과 캄리픽산트는 난치성 만성기침(refractory chronic cough, RCC)을 적응증으로 하는 임상3상 2가지 중에서 1가지에서만 고용량군에서 1차종결점을 달성하며, 저용량
인제니아테라퓨틱스(INGENIA Therapeutics)가 지난 20년동안 빅파마가 실패해온 영역인 Tie2 활성화 약물개발에서 차별화된 접근법으로 반전을 모색하고 있으며, 리드 프로그램인 Tie2xVEGF 이중항체 ‘IGT-427’의 습성 노인성황반변성(wAMD, NVAMD) 임상2a상에서 표준치료제(SoC) 대비 효능과 약물반응 측면에서 경쟁력 있는 임상 데이터를 얻었다. 해당 에셋은 미국 머크(MSD)가 ‘MK-8748(tiespectus)’라는 프로젝트명으로 개발하고 있고, 올해 상반기 wAMD 환자 총 1920명을 대상으
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