바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

14년간 임상개발 실패 거듭속, 파브리병 3상도 “실패”, 고셔병 3상은 "성공"..제3형 고셔병 적응증 ‘허가신청 추진’

사노피(Sanofi)가 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 저해제로 진행한 2건의 희귀질환 임상3상에서, 고셔병(Gaucher disease) 적응증에 대한 1건의 임상에서만 성공을 거둔 결과를 얻었다.

사노피는 지난 2011년 젠자임(Genzyme)을 인수하며 확보한 BBB 투과 GCS 저해제인 ‘벤글루스타트(venglustat)’로 여러 희귀질환 치료제 개발을 시도해왔다. 사노피는 젠자임을 인수한 다음해인 지난 2012년부터 14년여간 벤글루스타트 임상개발을 진행해왔으나, 파킨슨병(PD), 희귀 신장질환(ADPKD), 리소좀축적질환(LSD) 등의 임상에 연달아 실패했다.

사노피는 지난 2024년 LSD에 속하는 GM2 강글리오시드증(GM2 gangliosidosis)에 대한 벤글루스타트의 임상2상에서 효능부족으로 인해 프로그램을 중단했다. 이후 회사는 또다른 LSD 질환인 파브리병(Fabry disease), 고셔병에 대한 2건의 임상3상 개발을 이어왔다.

그리고 이번에 파브리병에 대한 임상3상에는 실패하고, 제3형 고셔병(GD3)에 대해서만 긍정적인 결과를 얻게 됐다. 사노피는 제3형 고셔병을 적응증으로 허가신청을 추진할 계획이다. 또한 회사는 파브리병을 완전히 포기하지는 않았으며, 파브리병에 대한 별개의 임상3상 결과를 기다릴 예정이다.... <계속>