바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

3개 코호트서 ‘α-Gal A 활성증가·Lyso-Gb3 유지’ 확인..다만 중간용량서 간독성 발생, ‘추가투여 중단’..시장은 효능지표에 긍정적 반응, “주가 4.61%↑”

유니큐어(uniQure)가 아데노연관바이러스(AAV) 유전자치료제 ‘AMT-191’의 파브리병(Fabry disease)의 임상 1/2상 초기데이터를 업데이트했다.

이번 임상에서 유니큐어는 ‘AMT-191’의 약물용량에 따른 효능과 안전성을 평가했다. 유니큐어는 α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 활성이 용량의존적(dose-dependent)으로 증가했으며 이같은 효능이 최대 1년 이상 유지됨을 확인했다. 또한 혈장 Lyso-Gb3(Globotriaosylsphingosine) 수치도 안정적으로 유지됐다.

다만 안전성에서는 이슈가 발생했다. 중간용량 코호트의 환자 2명에게서 3등급의 간독성이 나타나며 저용량 코호트를 제외한 2개의 코호트에서 추가투여가 중단됐다. 안전성 우려에도 불구하고 시장은 효능에 긍정적인 평가를 했다. 이번 발표 후 유니큐어의 주가는 4.61% 증가했다.

유니큐어는 지난 6일(현지시간) AAV5 기반의 유전자치료제 ‘AMT-191’의 파브리병 미국 임상1/2a상의 초기데이터를 발표했다. 이번 발표는 같은 날 세계심포지엄(WORLDSymposium 2026)에서 구두로도 발표했다.... <계속>