바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

2달전 헌팅턴병 1/2상서 “전례없는 결과” 평가 에셋, 美FDA BLA제출 사전미팅서 돌연 “데이터 근거 부족” 태도 바꿔, BLA제출 불가..업계 “충격, FDA 불확실성 최고조”

우려하던 일이 실제로 벌어졌다. 업계의 기대를 모았던 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(HD) 타깃 AAV 유전자치료제 에셋의 허가 가능성이 갑자기 불투명해졌다.

미국 식품의약국(FDA)이 해당 AAV 유전자치료제 후보물질인 ‘AMT-130’에 대한 그동안의 입장을 돌연 뒤바꾸며, 현재의 임상 데이터로는 허가신청(BLA)에 동의할 수 없다는 스탠스를 취했기 때문이다.

유니큐어는 지난 9월 AMT-130으로 진행한 헌팅턴병 임상1/2상에서 외부 자연사(natural history) 데이터와 비교해, 고용량을 투여받은 12명의 환자에서 질병진행을 75% 낮춘 탑라인 결과를 도출한 바 있다. 임상시험 안에서 대조군과 직접적으로 비교한 분석은 아니었으나, 질병경과를 바꾼 데이터로 인해 업계로부터 전례없는 결과로 평가를 받았고 유니큐어의 주가는 247% 이상 급등했었다.

해당 결과에 기반해 유니큐어는 내년 1분기에 AMT-130의 미국 가속승인(accelerated approval)을 위한 허가신청을 진행할 계획이었다. 유니큐어는 지난해부터 AMT-130의 허가절차와 관련해 FDA와 미팅을 진행해왔으며, 자연사 데이터와 비교하는 임상 디자인에 대해서도 FDA의 동의를 얻었었기 때문에 업계도 AMT-130의 허가 가능성을 긍정적으로 내다봤었다.... <계속>