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바이오스펙테이터 정지윤 기자

FDA "실질적 효능 요건 미충족, 추가 데이터 필요"..올해 3분기 3상 데이터 도출, "보완해 BLA 재제출 예정"

▲출처=카프리코

카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)가 첫 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제로 기대하고 있는 ‘데라미오셀(deramiocel, CAP-1002)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절당했다.

FDA는 ‘실질적 효능(substantial evidence of effectiveness)’의 요건을 충족하지 못했다며 카프리코에 추가 데이터 요구와 함께 최종보완요구서(complete response letters, CRL)를 발송했다.

린다 마르반(Lind Marban) 카프리코 CEO는 이번 CRL 수령에 대해 “예상하지 못한 FDA의 결정으로 매우 놀랐다”는 반응을 보였다. 하지만 이번 FDA의 시판허가 승인거절이 완전히 갑작스러운 결과는 아니었다. 최근 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장과 비나이 프라사드(Vinay Prasad)바이오의약품평가·연구센터(CBER) 소장이 새로 임명되면서 향후 세포치료제 승인 및 가속승인이 어려워질 것으로 예상됐었다.

특히 프라사드 소장은 피터 막스(Peter Marks) 전 CBER 소장이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’를 승인한 것에 대해 비판한 전력을 가지고 있다. 카프리코의 데라미오셀은 막스 소장이 재직하던 올해 1월과 3월에 각각 허가신청서(BLA) 심사 및 우선검토(priority review) 승인을 받은 약물이며, 프라사드 소장 임명 후 카프리코는 데라미오셀과 관련해 예정됐던 FDA와의 미팅에 대해 취소 통보를 받기도 했다.... <계속>