국제
울트라제닉스, 'AAV 유전자' 산필리포증후군 "FDA 거절"
기사입력 : 2025-07-15 09:58수정 : 2025-07-15 09:58
바이오스펙테이터 박희원 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
FDA, “제조문제”로 승인거절, 추가정보 제출 및 개선 요구..주가 5%↓, "BLA 재신청 예정"
울트라제닉스(Ultragenyx)는 지난 11일(현지시간) 산필리포증후군 A형(Sanfilippo syndrome type A) 환자를 대상으로 한 AAV 유전자치료제 ‘UX111’이 제조이슈로 인해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 거절당했다고 밝혔다.
앞서 울트라제닉스는 지난 2월, UX111의 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 FDA에 제출한 바 있다. UX111은 우선심사(priority review) 절차로 오는 8월 18일까지 가속승인(accelerated approval) 여부가 결정될 예정이었다. FDA는 예정된 기한보다 한달 먼저 울트라제닉스에게 최종보완요구서(complete response letter, CRL)을 통보했다.
이번 발표 직후 회사의 주가는 5% 하락했다.
울트라제닉스는 CRL 발행이 최근 제조시설 점검에서 관찰된 사항, 제조 및 품질관리(CMC) 등과 관련있으며, FDA가 추가 정보 제출과 개선을 요구했다고 설명했다. 회사는 해당 지적사항들이 시설과 공정에 관한 것으로 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없고 충분히 해결가능하다고 강조했다.... <계속>
