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빔, '인비보 염기편집' AATD 1/2상 "독성단백질 84%↓"유료
빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 인비보(in vivo) 염기편집 유전자치료제 ‘BEAM-302’가 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 임상1/2상에서 고무적인 결과를 내놨다. BEAM-302는 CRISPR를 활용해 타깃 DNA의 아데노신(adenosine)을 구아닌(guanine)으로 변경하는 염기편집 약물이다. 이를 지질나노입자(LNP)에 탑재(encapsulation)해 투여하면, 간에서 AATD를 유발하는 PiZ 돌연변이 염기서열을 편집해 독성 단백질인 Z-AAT를 감소시키고 정상적인 형태의 M-ATT를 생성

이효빈 기자 2026-03-30 06:52
사렙타, ‘8억弗 베팅’ 근육전달 RNAi 초기임상 “히트”유료
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 계약금 8억2500만달러를 베팅한 RNAi 파트너십의 리드 에셋에서, 인상적인 잠재력을 나타낸 초기 임상결과를 내놨다. 이번 결과는 지난 2024년 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)로부터 사들인 2가지의 근육 타깃 siRNA로 진행한 희귀 근육질환 임상1/2상 데이터이다. 사렙타는 이번 결과, 근육 노출량과 타깃 mRNA의 발현저하 정도에서 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 등 주요 경쟁약물과 간접비교해 ‘유례없는 잠재력’을 확인

신창민 기자 2026-03-27 12:18
메이즈, '경구 APOL1 저해제' 신장질환 2상 성공유료
메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)는 승인된 치료제가 없는 APOL1 변이로 인한 신장질환(AMKD) 환자를 대상으로 경구 APOL1 저해제 ‘MZE829’의 긍정적인 임상2상 결과를 공개했다. APOL1 변이가 있으면 족세포(podocyte)에서 독성(toxic APOL1 pores)이 생겨 손상을 받으며, 여과를 방해해 단백뇨(proteinurea) 및 신장질환을 유발한다. 회사에 따르면 MZE829는 해당 독성의 생성을 방해하고 독성의 기능을 억제하는 이중기전을 갖는다. MZE829는 12주차에 단백뇨 평가지

이주연 기자 2026-03-27 09:57
이뮤트린, 시리즈A 8700만弗.. ATTR-CM '新접근 항체'유료
영국 이뮤트린(Immutrin)은 지난 24일(현지시간) 시리즈A로 6500만파운드(약 8700만달러)를 유치하며 본격적인 출범을 알렸다. 이번 시리즈A 라운드는 신규투자자인 프레이저 라이프사이언스(Frazier Life Sciences)가 리드했으며, F-프라임(F-Prime), 치밍 벤처파트너스(Qiming Venture Partners), SR원 캐피탈 매니지먼트(SR One Capital Management) 등이 새롭게 참여했다. 기존 창립투자자인 케임브리지 이노베이션 캐피탈(Cambridge Innovation Capi

이주연 기자 2026-03-26 14:24
머크, 플래그십 쿠오틴트와 'IBD 타깃’ 발굴 22억弗 딜유료
미국 머크(MSD)가 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 쿠오틴트 테라퓨틱스(Quotient Therapeutics)와 새로운 약물타깃을 발굴하는 딜을 체결했다. 이는 쿠오틴트가 화이자(Pfizer), GSK에 이어 빅파마와 체결한 3번째 발굴 딜로, 이번에는 머크와 염증성장질환(IBD) 관련 타깃발굴을 진행하게 된다. 머크는 해당 IBD 영역에서 경쟁력있는 치료제를 개발해오고 있다. 지난 2023년 프로메테우스 바이오사이언스(Prometheus Biosciences)를 108억달러 규모로 인수하며

이효빈 기자 2026-03-26 10:39
시오노기, ‘수면장애 JV’ 나머지 50% “1.5억弗 인수”유료
시오노기(Shionogi)가 미국의 애프니메드(Apnimed)로부터 수면장애 조인트벤처(JV)의 남은 50% 지분을 1억달러 규모로 인수한다. 마일스톤까지 합하면 총 1억5000만달러 규모이다. 시오노기는 지난 2023년 수면무호흡증 치료제 개발 바이오텍인 애프니메드와 수면장애 전문 JV인 시오노기-애프니메드 슬립사이언스(Shionogi-Apnimed Sleep Science, SASS)를 설립했다. 당시 시오노기와 애프니메드는 JV의 지분을 각각 50%씩 나눠 가졌다. 지난 2024년 일라이릴리(Eli Lilly)의 GLP-1/

신창민 기자 2026-03-25 14:57
中디잘, 'EGFR TKI' 엑손20변이 폐암 1차 3상 “PFS 개선”유료
중국의 디잘파마슈티컬(Dizal Pharmaceutical)이 EGFR TKI인 ‘선보저티닙(sunvozertinib, 제품명: Zegfrovy)’으로 진행한 EGFR 엑손20 삽입변이(exon20ins) 비소세포폐암 글로벌 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 개선하는데 성공했다. 디잘의 선보저티닙은 지난해 7월 엑손20 변이형 비소세포폐암(NSCLC) 2차치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인을 받았다. 그리고 이번에 확증(confirmatory) 임상3상에서 1차종결점인 PFS 개선에 성공하면서 정식승인으로 전환할

신창민 기자 2026-03-25 10:46
길리어드, '자가면역질환 TCE' 오우로 21.75억弗 인수유료
길리어드사이언스(Gilead Sciences)는 자가면역질환을 적응증으로 T세포 인게이저(TCE)를 개발하는 오우로메디슨(Ouro Medicines)을 총 21억7500만달러에 인수한다. 이번 인수로 길리어드는 BCMAxCD3 TCE ‘감거타믹(gamgertamig, OM336)’을 확보하게 된다. 감거타믹은 현재 자가면역성 혈구감소증(autoimmune cytopenias)을 적응증으로 임상1/2상 단계에서 평가중이며, 내년 허가(registrational) 임상에 진입할 계획이다. 길리어드는 지난 23일(현지시간) 오우로를 2

이주연 기자 2026-03-25 08:56
아포지, 'IL-13' 아토피 2상 유지요법 "듀피젠트 유사”유료
아포지 테라퓨틱스(Apogee Therapeutics)의 IL-13 항체 ‘주밀로키바트(zumilokibart)’가 중등도 내지 중증 아토피피부염(AD) 임상2상에서 유망한 치료효과 유지율을 보였다. 이같은 소식에 아포지 주식은 전날보다 20% 상승마감했다. 아포지는 이번 임상에서 3개월 또는 6개월 간격으로 약물을 투여한 결과 아토피 증상평가 척도인 EASI(Eczema Area and Severity Index)와 vIGA(validated Investigator’s Global Assessment) 등의 지표에서 52주차까지

이효빈 기자 2026-03-25 06:48
사노피, 삼중항체 ‘CD19xBCMAxCD3’ 12.3억弗 사들여유료
사노피(Sanofi)가 칼리테라퓨틱스(Kali Therapeutics)로부터 CD19xBCMAxCD3 삼중타깃 T세포인게이저(TCE)를 계약금 1억8000만달러를 포함해 총 12억3000만달러 규모로 사들였다. 사노피는 지난해부터 자가면역질환 다중항체 개발에 공격적으로 투자해오면서 다중항체 전략을 다각화하고 있다. 사노피는 이번 딜을 통해 삼중항체 TCE 접근법으로도 파이프라인을 확대하게 됐다. 사노피가 칼리로부터 확보하는 CD19xBCMAxCD3 TCE인 ‘KT501’은 CD19과 BCMA를 함께 타깃해 넓은 범위의 B세포를 사

신창민 기자 2026-03-24 14:39
‘사노피 파트너’ 에아렌딜, 7.87억弗 유치.."AI 신약개발"유료
에아렌딜랩스(Earendil Labs)는 지난 20일(현지시간) 7억8700만달러 규모의 투자유치에 성공했다고 밝혔다. 이번 투자에는 사노피(Sanofi)를 비롯해 디멘션캐피털(Dimension Capital), DST글로벌(DST Global), 인스캐피털(INCE Capital), 루미너스벤처스(Luminous Ventures), 미라클캐피털(Miracle Capital), 바이오테크 디벨로프먼트펀드(Biotech Development Fund) 등이 참여했다. 참고로 바이오테크 디벨로프먼트펀드는 화이자(Pfizer)와 힐하우

이효빈 기자 2026-03-24 10:50
리듬, ‘MC4R’ 핵심라벨 "첫" 뇌손상 비만 “FDA 확대”유료
리듬 파마슈티컬(Rhythm Pharmaceuticals)의 MC4R 작용제인 ‘임시브리(Imcivree, setmelanotide)’가, 핵심적인 후속 적응증인 후천성 시상하부 비만(acquired hypothalamic obesity) 치료제로 미국 적응증을 확대하는데 성공했다. 후천성 시상하부 비만은 뇌종양 등으로 인해 시상하부에 손상을 입게돼 발병하는 희귀질환으로, 임시브리 이전까지는 승인된 치료제가 없는 상황이었다. 특히 후천성 시상하부 비만은 임시브리의 매출 확대를 위한 핵심적인 라벨로 평가받아왔다. 리듬에 따르면 기존

신창민 기자 2026-03-24 08:48
로슈, 후속 ‘마이오스타틴 항체’ 근육질환 2상도 “실패”유료
로슈(Roche)가 마이오스타틴 항체로 진행한 2건의 근육질환 임상2상 모두에서 효능을 달성하는데 실패하며 개발을 중단한다. 로슈는 앞서 BMS로부터 들여왔던 마이오스타틴(myostatin, GDF8) 타깃 약물인 ‘탈데프그로벱 알파(taldefgrobep alfa)’의 뒤센근이영양증(DMD) 임상2/3상에 실패하며 지난 2019년 개발을 중단한 바 있다. 이후 로슈는 마이오스타틴에 대한 선택성을 높인 후속 약물 ‘에뮤그로바트(emugrobart)’를 자체적으로 발굴해 희귀 근육질환 치료제 개발을 계속 시도해왔다. 그러나 로슈는

신창민 기자 2026-03-23 14:17
로슈도, ‘RIPK1 저해제’ 신장질환 2상 “개발 중단”유료
로슈(Roche)도 결국 RIPK1 저해제로 진행해온 신장질환 임상2상에 실패하며 개발을 중단했다. GSK, 사노피(Sanofi) 등 RIPK 선두그룹에서 연이은 임상실패를 겪어온데 이어 로슈도 고배를 마시게 됐다. 로슈는 지난 2020년 RIPK1 저해제인 ‘플리자서팁(flizasertib, GDC-8264)’의 임상1상에 돌입했으며, 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 등 염증질환에 초점을 맞춰 개발을 진행해왔다. 로슈는 지난 2024년 플리자서팁으로 진행중이던 aGvHD 임상1b상을 중단하며 한차례 타격을 입었다. 이후 지난해

신창민 기자 2026-03-23 11:11
J&J, ‘첫 경구’ IL-23R 길항제 건선 “FDA 시판허가"유료
J&J(Johnson & Johnson)의 경구용 IL-23 수용체 길항제(antagonist)인 ‘이코트로킨라(icotrokinra)’가 판상건선(PsO) 1차치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다. 이번 승인으로 이코트로킨라는 IL-23 타깃 경구제로는 최초로 허가를 받은 건선치료제가 됐다. J&J는 이코트로킨라의 강점으로 1일1회 아침 식전에만 복용하면 되는 편의성을 내세우고 있다. 지금까지 IL-23을 타깃하는 시판 건선치료제 ‘스카이리치(Skyrizi, Risankizumab)’, ‘트렘피어(Tremfya,

이효빈 기자 2026-03-23 10:30
AZ, 中상하이·광저우 ‘CAR-T·RPT' 생산기지 설립
아스트라제네카(AstraZeneca)가 중국 상하이에 CAR-T 세포치료제 생산기지와 혁신센터를, 광저우에는 방사성의약품(RPT) 생산기지를 설립한다. 이번 계획은 아스트라제네카가 지난 1월에 발표한 150억달러 규모의 중국 투자의 일환으로, 당시 파스칼 소리엇(Pascal Soriot) 아스트라제네카 CEO는 방중 경제대표단 일원으로서 영국 총리와 함께 중국에 방문해 이같은 내용을 발표한 바 있다. 해당 발표를 통해 아스트라제네카는 세포치료제와 방사성의약품 개발역량 강화를 목적으로 중국에 새로운 생산시설 설립을 추진할 계획이라고

이효빈 기자 2026-03-23 08:06

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