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아스텔라스파마(Astellas Pharma)가 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 BBB를 투과하는 신규 AAV 캡시드에 대한 라이선스 및 옵션딜을 체결했다. 계약금 2000만달러를 포함해 총 13억2000만달러 규모의 딜이다. 아스텔라스는 유전자치료제 분야에 적극적으로 투자하고 있는 기업 중 하나로, 지난 10월 영국의 아비아도바이오(AviadoBio)로부터 AAV 기반의 전두측두엽치매(FTD) 유전자치료제 옵션권리를 22억3000만달러 규모로 사들인 바 있다. 아스텔라스는 이번에는 혈뇌작병(BBB)을 투
질랜드파마(Zeland Pharma)가 단장증후군(short bowel syndrome, SBS) 치료제로 개발하던 장기지속형 GLP-2 작용제 ‘글레파글루타이드(glepaglutide)’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절당했다. FDA는 최종보완요구서(CRL)를 통해 충분한 효능, 안전성 등을 확인하기 위해 추가 임상을 시행할 것을 질랜드에 요구했다. 이번에 신약허가신청서(NDA)와 함께 제출한 임상3상 결과에 대해 효능 근거가 충분하지 않으며, 특히 글레파글루타이드의 시판예정 용량(to-be-markete
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 업계의 주목을 받고 있는 소듐채널 저해제로 진행한 신경병성통증 임상2상에서 1차종결점을 달성했음에도 불구하고 효능에서 회의적인 평가를 받았다. 버텍스가 이번 임상2상에서 요추신경병증(LSR) 환자를 대상으로 소듐채널1.8(NaV1.8) 저해제인 ‘수제트리진(suzetrigine, VX-548)’을 평가한 결과, 수제트리진을 투약하기 이전인 기준선과 비교해 통증을 개선하며 사전 설정한 1차종결점을 충족했다. 그러나 임상에서 비교한 위약 대조군과는 차이를 나타내지 못했고
중국 시스톤 파마슈티컬(CStone Pharmaceuticals)이 이번달 미국 혈액학회(ASH 2024)에서 ROR1 ADC ‘CS5001’의 긍정적인 임상1상 결과를 업데이트한 것에 이어, 임상1b상 단계에 진입했다. CS5001은 국내 리가켐바이오사이언스(LigaChem Biosciences)와 에이비엘바이오(ABL Bio)가 공동개발했으며, 지난 2020년 시스톤에 전세계 권리(한국 제외)를 라이선스아웃한 바 있다. CS5001은 페이로드(payload)로 프로드럭 PBD(prodrug PBD, pPBD)가 적용된 ADC
미국 오리온 바이오텍(Aurion Biotech)이 동종유래(allogeneic) 각막내피세포 기반 ‘넬테펜도셀(neltependocel)’과 rho인산화효소(ROCK) 저해제인 ‘Y-27632’의 병용요법으로 진행한 각막부종(corneal edema) 임상1/2상에서 시력개선을 확인한 탑라인 결과를 내놨다. 오리온이 개발한 동종유래 세포치료제 넬테펜도셀은 인간의 각막내피세포을 기반으로하는 재생의학(regenerative medicine) 치료법에 속한다. 오리온에 따르면 건강한 기증자에서 유래한 각막내피세포 1개를 증식시켜 환자
노바티스(Novartis)가 바이오에이지 랩스(BioAge Labs)와 노화관련 질병 치료제 개발을 위해 계약금 2000만달러를 포함해 총 5억5000만달러 규모의 파트너십 딜을 체결했다. 바이오에이지는 지난 8월 2억3830만달러를 조달하며 나스닥 시장에 상장했으나, 이번달초 주요 프로그램인 비만 임상2상을 중단하게 되면서 주가가 급락한 바 있다. 그리고 바이오에이지는 비만 치료제 개발에 뛰어들기 이전, 회사가 집중해 왔던 노화관련 질환에서 노바티스와 파트너십을 체결하게 됐다. 업계에 따르면 노바티스와 바이오에이지는, 지난해 노
노보노디스크(Novo Nordisk)가 심장대사 질환 타깃에 대한 치료제를 개발하기 위해, 마치 표적단백질분해(TPD) 컨셉과 같이 저분자화합물로 특정 단백질을 인산화시키는 기술을 선택했다. 노보노디스크는 비만 치료의 새 국면을 만든 GLP-1 인크레틴(incretin) 약물의 적응증을 관련 동반질환으로 넓히기 위해 사활을 걸고 있다. 단백질이 인산화되면 마치 스위치와 같이 이를 활성화하거나 활성을 끌 수 있다. 이에 따라 질병을 유발하는 단백질의 인산화를 억제하는 치료제 개발은 활발하지만, 반대로 특정 단백질을 인산화시킬 마땅한
BMS가 독일 이매틱스(Immatics), 센추리 테라퓨틱스(Century Therapeutics) 등과의 세포치료제 개발에 대한 파트너십을 중단한다. 이매틱스는 동종유래(allogeneic) TCR-T/CAR-T 공동개발, 센추리는 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 NK세포/감마델타T(γδT) 세포 개발에 대한 BMS와의 파트너십을 중단하게 된다. 이같은 소식은 지난 12일(현지시간) 이매틱스와 센추리가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 증권신고서를 통해 드러났다. 증권신고서에 따르면 계약 중단에 대한 효력은 내년 3월 12일
리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)이 고용량버전 ‘아일리아HD(Eylea HD)’로 진행한 망막정맥폐쇄성 황반부종(macular edema following RVO) 임상3상에서 기존 용량의 아일리아와 비교해 투약간격을 1달 더 늘린 긍정적인 결과를 내놨다. 아일리아HD는 회사의 주력 매출제품인 VEGF 항체 아일리아보다 투약간격을 개선해 점유율을 다시 탈환하기 위해 개발하고 있는 핵심 에셋이다. 그러나 아일리아HD는 지난해 8월 미국에서 출시한 이후 올해 3분기까지 업계의 기대에 미치지 못하는 실
로슈(Roche)가 A형 혈우병에 대한 AAV 유전자치료제 ‘RG6357(dirloctocogene smoparvovec, SPK-8011)’의 개발을 중단하고, 새로운 A형 혈우병 유전자치료제 에셋에 집중한다고 지난 16일(현지시간) 밝혔다. 로슈가 이번에 개발중단을 알린 RG6357은 KEYSTONE1 임상3상을 진행중이었다. 미국 임상정보사이트(ClinicalTrials.gov)에 따르면 올해 3월 해당 임상의 시작을 알렸으나, 실제로 로슈는 환자를 등록하지는 않았다. 로슈 관계자는 “이번에 RG6357의 개발을 중단했지만
캔델 테라퓨틱스(Candel Therapeutics)가 항암바이러스(OV)로 진행한 전립선암 임상3상에서 방사선 표준치료(SoC)와 비교해 무병생존기간(DFS)을 30% 개선한 긍정적인 결과를 도출했다. 캔델은 이번 전립선암 임상에 앞서 올해 4월 동일한 OV로 진행한 국소진행성 췌장암 임상2상에서도 생존율 개선에 성공하며 주가가 280% 이상 폭등한 바 있다. 그리고 이번에 후기개발 단계의 전립선암 임상에서도 긍정적인 결과를 거두게 된 것이다. 그러나 이번 긍정적인 결과에도 불구, 업계에서는 캔델의 약물에 대한 전망을 낙관적으로
네덜란드의 파밍그룹(Pharming Group)이 국내 영진약품(Yungjin Pharm)의 파트너사인 스웨덴의 앱리바(Abliva)를 6610만달러에 인수한다. 앱리바는 지난 2017년 영진약품으로부터 원발성 미토콘드리아 이상질환(PMD) 치료제 후보물질인 ‘KL1333’의 한국, 일본을 제외한 전세계 권리를 사들였다. 앱리바는 KL1333을 주요 에셋으로 개발해 왔으며 올해 7월 KL1333의 허가(pivotal) 임상2상에서 긍정적인 중간분석 결과를 도출한 바 있다. 파밍은 지난 15일(현지시간) 앱리바를 총 6610만달러
노바티스(Novartis)가 UCB와 공동개발하는 경구용 알파시누클레인(alpha-synuclein, αSyn) 응집 저해제(misfolding inhibitor)가 파킨슨병 임상2a상에서 증상을 개선하는데 실패했다. 노바티스가 3년전 UCB에서 임상2상을 앞둔 단계에서 계약금 1억5000만달러를 주고 사들인 약물이었으나, 이번 실패에 앞서 노바티스는 한발짝 뒤로 물러나 있는 것으로 보인다. UCB가 공개한 보도자료에서도 노바티스는 파트너사로 이름이 한번만 언급돼 있다. UCB는 16일(현지시간) 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 진
베이진(BeiGene)이 중국 석약제약그룹(CSPC Pharmaceutical Group)으로부터 MAT2A(methionine adenosyltransferase 2a) 저해제 ‘SYH2039’의 글로벌 권리를 1억5000만달러에 아예 인수했다. 베이진은 SYH2039를 PRMT5 저해제로 개발하고 있는 ‘BGB-58067’과의 병용투여하는 임상을 진행할 예정이다. MAT2A와 PRMT5는 MTAP 유전자가 결실된(deletion) 환자에서 합성치사(synthetic lethality) 기전에 활용할 수 있다고 알려져 있다. 특
J&J(Johnson & Johnson)가 이제 막 경쟁을 시작한 EGFR 변이 폐암 1차치료제 세팅에서, 시장을 확대하기 위한 결정적 한수인 EGFRxcMET 이중항체 ‘아미반타맙(amivantamab, 제품명 리브리반트)’ 피하투여(subcutaneous, SC) 제형의 미국 허가일정에 차질이 생겼다. 올해 8월 마침내 아미반타맙과 유한양행의 ‘레이저티닙(lazertinib, 제품명 라즈클루즈/렉레자)’ 병용요법이 EGFR 변이 비소세포페암 1차치료제로 시판허가를 받은 이후, 아미반타맙 SC제형 허가결정은 가장 중요한 마일스톤
케로스 테라퓨틱스(Keros Therapeutics)가 폐동맥고혈압(PAH) 치료제로 개발중이던 액티빈 항체 ‘시보터셉트(cibotercept, KER-012)’의 임상2상에서 심낭삼출(pericardial effusion) 부작용이 발생해 고용량군의 투약을 중단했다. 시보터셉트는 경쟁사인 미국 머크(MSD)의 액티빈 항체 ‘윈리베어(Winrevair, 성분명: sotatercept)’의 대항마로 평가받던 약물이다. 시보터셉트는 이전까지의 안전성 프로파일에 기반해 윈리베어보다 높은 용량을 통해 더 높은 효능을 달성할 수 있을 것으
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