바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

JAG1 타깃 ASO 'ART4’, 특정 단백질 발현 높이는 “first-in-class 기전”..전임상서 희귀간질환 “증상개선"

아나타(Arnatar)는 지난 25일(현지시간) 시리즈A로 5200만달러의 투자를 유치했다는 소식과 함께 회사 출범을 알렸다.

아나타는 지난해 시리즈A 펀딩을 완료했으나 이를 공개하지 않았고, 이번에 희귀 간질환인 ‘알라질 증후군(ALGS)’을 적응증으로 개발중인 JAG1 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) ‘ART4’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다는 소식과 함께 발표했다.

아나타는 자사 플랫폼 ‘ACT-UP1’을 알라질 증후군의 주요 병인인 JAG1 단백질 부족을 개선하도록 ART4를 설계했다. ASO는 주로 RNA 분해효소(RNase H)를 매개해 타깃 mRNA를 분해하거나, 타깃 mRNA에 결합해 스플라이싱을 조절하는 방식으로 사용된다. 특정 단백질의 발현을 저해하거나 정상단백질을 생성할 수 있다. 기존 ASO 매커니즘과 달리 ACT-UP1은 타깃 RNA에 결합해 특정 단백질 발현을 높이는 first-in-class 기전이라고 아나타는 강조했다.

회사 홈페이지에 따르면 번역개시(translation initiation) 단계에서 ACT-UP1은 타깃 mRNA에 결합해 세포 내 번역향상단백질(translation enhancing protein, TEP)을 모집(recruits)하여, mRNA 번역효율을 높이는 기전이다. ACT-UP1은 유전자를 변형하거나 외부 단백질을 도입하지 않고 세포 자체의 기능을 활용해 번역 효율성을 높여 타깃 단백질의 생산을 증가시킨다는 게 회사 측의 설명이다.... <계속>