바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

HAE 최초 RNA 타깃 치료제 ‘던제라’, Q8W 투여간격∙자가투여 등 투여편의성 경쟁력..연장임상서 HAE 기존처방약물→던제라 전환 “환자 84% 선호”

아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)의 PKK 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) ‘던제라(Dawnzera, donidalorsen)’가 희귀질환인 유전성혈관부종(HAE) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

던제라는 HAE의 급성발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 핵심단백질인 혈장 PKK(pre kallikrein)의 발현을 저해한다.

HAE를 적응증으로 시판중인 치료제는 이미 여러가지가 존재하며 특히 지난 3개월동안 FDA는 HAE에 대해 두가지 약물을 추가로 승인한 바 있다. 지난 6월 CSL 베링(CSL Behring)의 XIIa 타깃 항체 ‘안뎀브리(Andembry)’가 4주1회(Q4W) 투여하는 프리필드펜(prefilled pen)으로 승인받았고, 지난달에는 칼비스타 파마슈티컬(Kalvista Pharmaceuticals)의 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 ‘엑털리(Ekterly)’가 발작증상이 나타났을 때 복용하는 온디맨드(on-demand) 경구치료제로 승인받었다.

경쟁약물들에 대한 던제라의 차별점으로는 HAE 적응증에서의 처음이자 유일한 RNA 타깃 치료제로, 최대 2달1회의 긴 투여간격 및 자가투여(self-administered)가 가능한 등의 투여편의성이 있다.... <계속>