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징크핑거 뉴클레아제(ZFN) 기술과 동일시되던 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 결국 문을 닫으며 30년만에 막을 내린다. 1세대 유전자가위로 불리던 기술로 상가모는 유전자편집 치료제 영역의 초기 플레이어로 활약하며, 내로라하는 빅파마와 딜을 체결했었다. 그러나 끝내 임상부진 끝에 파산절차를 밟기 시작했고, 지난 1995년 설럽 이후 시판허가를 받은 치료제는 없다. 한때 화이자와 A형혈우병 유전자치료제를 개발해 임상3상까지 성공했지만, 2024년말 화이자가 상업화를 포기하고 권리를 반환하면서 빠르게 내리막
BMS(Bristol Myers Squibb)가 베팅한 EGFRxHER3 항체-약물접합체(ADC)인 ‘이자브렌(iza-bren, izalontamab brengitecan, BL-B01D1)’이 중국에서 승인받았다. 이는 이중항체 ADC로는 전세계에서 최초로 승인받은 것이다. 앞서 BMS는 지난 2023년 시스티뮨(SystImmune)에서부터 이자브렌을 계약금 8억달러, 총 84억달러 규모로 중국외 글로벌 권리를 사들인 바 있다. 시스티뮨은 지난 22일(현지시간) 모회사인 중국 쓰촨 바이오킨 파마슈티컬(Sichuan Biokin
미국 머크(MSD)는 3년전 108억달러 규모로 인수했던 프로메테우스 바이오사이언스(Prometheus Biosciences)의 TL1A 항체 ‘툴리소키바트(tulisokibart)’에 대한 임상3상 성공 소식을 알렸다. 궤양성대장염(UC)을 적응증으로 한 임상3상 결과, 툴리소키바트 투여 12주차에 mMS(modified Mayo score) 기준으로 임상적관해(clinical remission)를 나타낸 환자비율의 1차종결점을 달성했다. 또한 주요 2차종결점도 충족했으며, 부작용 평가결과 안전성 관련 문제는 나타나지 않았다고
중국에서 고형암을 적응증으로 하는 CAR-T 치료제가 처음으로 승인됐다. 중국 카스젠 테라퓨틱스(CARsgen Therapeutics)는 지난 22일 클라우딘18.2(CLDN18.2) 타깃 CAR-T ‘사트리셀(satri-cel, satricabtagene autoleucel)’이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 시판허가를 받았다고 밝혔다. 사트리셀은 클라우딘18.2를 타깃하는 자가유래(autologous) CAR-T로, 클라우딘18.2 양성, HER2 음성 진행성 위암/위식도접합부 선암(G/GEJA) 환자의 3차치료제로
쿠어파마(COUR Pharma)는 지난 18일(현지시간) 시리즈B로 5000만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈B 라운드는 기존 투자자였던 루미라벤처스(Lumira Ventures)와 로슈벤처펀드(Roche Venture Fund)가 주도하고, 신규 투자자로 사노피(Sanofi)가 합류했다. 또한 화이자벤처스(Pfizer Ventures), 안젤리니벤처스(Angelini Ventures), 알파웨이브벤처스(Alpha Wave Ventures), T1D펀드(T1D Fund: A Breakthrough T1D Venture) 등을
베다나 테라퓨틱스(Vedana Therapeutics)는 지난 17일(현지시간) 시리즈A로 4600만달러를 유치하며 공식 출범했다고 밝혔다. 이번 투자라운드는 웨스트레이크 바이오파트너스(Westlake BioPartners)와 캐넌파트너스(Canaan Partners)가 공동리드했으며, 던 바이오파마(Dawn Biopharma)와 알렉산드리아 벤처 인베스트먼트(Alexandria Venture Investments)가 참여했다. 베다나는 편두통(migraine)을 적응증으로 PACAP(pituitary adenylate cycla
유니큐어(uniQure)는 뇌전증 유전자치료제 ‘AMT-260’의 긍정적인 임상1/2a상 초기결과를 공개했다. AMT-260 저용량 코호트 중 3명에서 발작 횟수가 79~100% 감소한 결과였다. 유니큐어는 AMT-260 고용량 코호트 환자모집을 진행중이다. AMT-260은 내측측두엽뇌전증(mesial temporal lobe epilepsy, mTLE)을 적응증으로 비정상적으로 발현되는 GRIK2 유전자와 GluK2 유전자를 타깃하는 2가지 miRNA를 AAV9 벡터로 전달하는 유전자치료제다. GluK2는 카이네이트-글루타메이트
트리베니 바이오(Triveni Bio)는 지난 17일(현지시간) 시리즈C로 총 6500만달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 이번 라운드는 신규 투자자인 어센타캐피탈(Ascenta Capital)과 자누스핸더슨 인베스트먼트(Janus Henderson Investors)가 공동으로 주도했고, 딥트랙캐피탈(Deep Track Capital)을 포함한 기존 투자자들이 참여했다. 트리베니는 조달자금을 회사의 후속에셋인 KLK5/7xIL-13 이중항체 ‘TRIV-573’의 임상 확대에 사용할 예정이다. 회사는 하반기에 TRIV-573으로 진
cAMPfield 테라퓨틱스(cAMPfield Therapeutics)는 지난 18일(현지시간) 시리즈A로 1억8000만달러를 유치하며 출범했다고 밝혔다. 이번 투자라운드는 프래지어 라이프사이언스(Frazier Life Sciences)가 주도하고 딥트랙캐피탈(Deep Track Capital), 포비온(Forbion), 애빙워스(Abingworth), 벤록(Venrock), 롱기튜드캐피탈(Longitude Capital), 노보홀딩스(Novo Holdings), RA캐피탈(RA Capital) 등이 참여했다. cAMPfield는
바이오젠(Biogen)은 지난 17일(현지시간) 면역학 기반의 레이테라(RayThera)를 총 10억달러에 인수하는 딜을 체결했다고 밝혔다. 이번 인수로 바이오젠은 3분기 임상1상 진입을 앞두고 있는 면역질환 프로그램을 확보하게 됐다. 계약에 따라 바이오젠은 비공개 계약금과 임상, 규제 마일스톤을 포함해 총 10억달러를 레이테라 주주들에게 지급한다. 인수작업은 3분기 내 완료될 예정이다. 이번 인수로 바이오젠은 레이테라의 면역학 저분자화합물 파이프라인을 확보하게 됐으며, 이에 대한 개발, 제조 및 상업화를 진행하게 된다. 레이테라
재즈 파마슈티컬(Jazz Pharmaceuticals)은 지난 17일(현지시간) 앱셀레라(AbCellera)와 고형암을 적응증으로 다중타깃 T세포인게이저(TCE) 3종을 발굴하는 24억6000만달러 규모의 옵션딜을 체결했다고 밝혔다. 프로그램당 8억2000만달러 규모의 딜이다. 이번 딜을 통해 재즈는 TCE 모달리티 개발에 처음으로 진입하게 됐으며, 위장관암 및 고형암을 적응증으로 하는 TCE 3개 프로그램에 대한 발굴 및 개발을 진행하게 된다. 계약에 따라 앱셀레라는 먼저 두 가지 프로그램의 발굴 및 초기단계 연구를 수행하고,
엣지와이즈 테라퓨틱스(Edgewise Therapeutics)의 경구 심장근절 조절제(cardiac sarcomere modulator) ‘EDG-7500’이 비후성심근병증(HCM) 임상2상에서 긍정적인 안전성 프로파일을 보였다. 폐쇄성(oHCM) 및 비폐쇄성 비후성심근병증(nHCM) 환자 모두에서 좌심실박출률(LVEF) 50% 미만 감소사례가 나타나지 않았으며, 질환 관련 바이오마커와 증상지표도 개선됐다. LVEF 감소는 BMS의 ‘캄지오스(Camzyos)’와 사이토키네틱스의 ‘마이코르조(Myqorzo)’ 등 심장 미오신저해제(
3달 전 미국 식품의약국(FDA)으로부터 충격적인 접수거절을 당했던 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 치료제가 다시 가속승인(accelerated approval) 신청을 할 수 있게 됐다. 앞서 유니큐어는 자사의 헌팅턴병(HD) 유전자치료제 ‘AMT-130'에 대해 지난해 11월 FDA와 사전 바이오의약품허가신청(pre-BLA) 미팅을 진행한 후 FDA가 허가절차에 대해 부정적인 입장을 취했다고 밝혔으며, 이는 올해 3월 FDA가 가속승인 신청 자체를 거절하는 결과로 이어졌다. 당시 FDA는 유니큐어에 위약대조 임상3상을 실시
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)과 파트너사 앱토즈(Aptose)가 그동안 급성골수성백혈병(AML) 1차치료제로 가능성을 보고 힘겹게 개발을 끌어온, ‘투스페티닙(tuspetinib)’의 병용투여 임상1/2상에서 복합 완전관해(composite complete response, CRc; CR+CRh+CRi) 86.2%라는 결과를 구두발표로 공개했다. 더 엄격한 완전관해를 보인 환자군(CR/CRh)에서 미세잔존질환 음성(MRD-) 비율은 86.4%였다. 이러한 MRD- 반응은 TP53 변이(TP53mutation)와
미세기포(microbubble)를 이용해 비바이러스성 유전자치료제를 개발하는 소노테라(SonoThera)는 지난 10일(현지시간) 시리즈B로 1억2500만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈B 라운드는 비다벤처스(Vida Ventures)가 리드했으며, 바이엘(Leaps by Bayer), 오츠카 파마슈티컬(Otsuka Pharmaceutical), UCB벤처스(UCB Ventures) 등 7곳이 신규투자자로 합류했다. 기존투자자로는 J&J의 투자부문인 JJDC(Johnson & Johnson Innovation), 버텍스벤처스
스웨덴 카무루스(Camurus)는 말단비대증(acromegaly)을 적응증으로 하는 옥트레오타이드(octreotide) 서방형 주사제인 ‘CAM2029(octreotide subcutaneous depot)’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 거절당했다. CAM2029는 카무루스의 장기지속(long-acting) 플랫폼 ‘플루이드크리스탈(FluidCrystal®)’ 기술을 적용해서 개발한 에셋이다. 프리필드 오토인젝터(pre-filled autoinjector pen)를 통해 1달1회씩 피하투여(SC)하는 방식이다.
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