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신경퇴행성 질환에서 바이오젠의 고난은 계속되고 있다. 바이오젠이 긍정적인 초기 결과로 기대를 모았던 루게릭병(ALS) 대상 ASO 후보물질의 임상3상에서 질병 진행을 늦추지 못했다는 실망스러운 결과를 발표한 것. 바이오젠은 올해 6월 "논란 속의" 첫 알츠하이머병 치료제의 시판허가를 받았지만, 효능 부족으로 기대보다 낮은 매출 실적을 내고있는 상황이다. 이번에 임상 실패를 알린 약물은 ALS 환자에게서 보이는 유전자변이인 SOD1을 타깃하는 안티센스뉴클레오타이드(ASO) 약물 ‘토퍼센(tofersen, BIIB067)’다. 앞서
패썸 파마슈티컬(Phathom Pharmaceuticals)이 P-CAB(potassium-competitive acid blocker) ‘보노프라잔(vonoprazan)’을 위식도역류질환 환자에게 기존 표준치료제와 비교한 임상에서 표준치료 대비 개선된 결과를 확인했다. 패썸은 지난 2019년 다케다(Takeda)와 프레이저 헬스케어(Frazier Healthcare)가 위장질환 치료제 개발을 위해 설립한 회사다. 패썸은 설립과 함께 다케다로부터 보노프라잔의 개발 권리와 미국, 유럽, 캐나다에서의 상업화 권리를 확보했다. 패썸은
희귀질환 치료제 개발회사 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 줄기세포 치료제 ‘VX-880’가 제1형 당뇨병 환자의 췌도세포 기능 정상화를 통해 당뇨질환의 개선을 나타냈다. 버텍스는 지난 3월부터 제1형 당뇨병 환자들을 대상으로 세포치료제 VX-800의 효능평가 임상을 진행하고 있다. 그러나 첫 투약 환자의 초기 90일 임상데이터 분석결과, ‘전례없는’ 혈당 개선효능이 확인돼 해당 환자의 단일 임상결과를 선공개 한 것이다. 제1형 당뇨병(type 1 diabetes, T1D) 환자의 경우 췌장에서 인슐린을 생성하는
아스트라제네카(AstraZeneca)가 PD-L1 항체 ‘임핀지(Imfinzi, durvalumab)’와 CTLA-4 항체 ‘트레멜리무맙(tremelimumab)’ 병용요법을 통해 간암 환자의 전체생존기간(Overall Survival, OS)을 개선한 임상결과를 발표했다. 아스트라제네카는 지난 15일(현지시간) 임핀지와 트레멜리무맙으로 진행한 간세포암(Hepatocellular Carcinoma, HCC) 임상 3상결과를 발표했다. 다만 구체적인 임상 데이터는 추후 개최될 의학학회에서 공개될 예정이라고 덧붙였다. 이번에 발표한
밍크 테라퓨틱스(MiNK Therapeutics)가 4000만 달러를 유치하며 나스닥(Nasdaq)에 상장한다. 밍크는 iNKT(invariant natural killer T)를 통한 항암제 및 면역관련 질환 치료제를 개발하고 있으며, 현재 임상1상 단계에서 여러 프로그램을 진행하고 있다. 밍크는 지난 14일(현지시간) 기업공개(IPO)를 통해 약 4000만달러의 자금을 유치했다고 밝혔다. 밍크의 주식은 지난 15일부터 나스닥에서 'INKT'란 티커로 거래를 시작했으며 책정된 가격은 주당 12달러, 총 주식수는 333만3334주
로슈(Roche)의 PD-L1 항체 ‘티쎈트릭(Tecentriq, atezolizumab)’이 초기 비소세포폐암(NSCLC)의 수술후요법(adjuvant)으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 로슈는 이번 티쎈트릭의 FDA승인으로 초기 폐암 수술후요법으로 최초로 승인된 면역항암제라는 타이틀을 가져가게 됐다. 폐암 2-3A기의 초기단계 환자는 전체 비소세포폐암 환자의 40%를 차지하고 있어 해당 환자군을 대상으로 치료법을 선점하려는 빅파마들의 경쟁이 치열하다. 티쎈트릭은 이 경쟁에서 유리한 고지에 먼저 오르게 됐다. 로슈는
신경퇴행성 질환 세포치료제 개발회사 브레인스톰(Brainstrom cell therapeutics)의 줄기세포치료제 ‘뉴로운(NurOwn)’이 다발성경화증(multiple sclerosis, MS)을 대상으로 각종 신체기능을 개선한 긍정적인 임상결과를 공개했다. 뉴로운은 브레인스톰이 개발중인 자가(Autologus) 골수유래 중간엽 줄기세포(mesenchymal stem cells, MCS) 치료제로 신경영양인자(neurotrophic factor, NTF)를 분비해 다발성경화증 환자의 뇌, 척수, 시신경 등 중추신경계 손상을 억
중국 한소제약(Hansoh Pharma)이 사일런스(Silence Therapeutics)와 GalNAc 기반 siRNA 치료제 개발을 위해 13억달러 규모 딜을 체결했다. 한소제약은 지난주 국내 올릭스(OliX Pharmaceuticals)에 이어 GalNAc 기반 siRNA 초기개발에 베팅하고 있다. 중국 한소제약은 지난 15일(현지시간) 미국 사일런스의 ‘mRNAi GOLD’ GalNAc 플랫폼을 기반으로 3개의 siRNA 치료제 개발을 위해 총 13억달러 규모의 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 한소는 사일런스에 계약
다케다(Takeda)가 세포치료제 기업 이뮤소프트(Immusoft)와 희귀 신경대사질환에 대한 세포치료제 개발을 위해 9억달러 규모의 옵션 딜을 체결했다. 다케다는 올해 중추신경계 및 희귀질환 치료제 개발을 위해 공격적인 딜을 이어나가고 있다. 하반기에만 펩티드림(Peptidream)과 중추신경계 질환 치료제 개발을 위해 35억달러 파트너십을, 셀렉타(Selecta Biosciences)와 리소좀 축적질환(LSD)에 대한 AAV 치료제 개발을 위해 11억2400만달러 규모 딜을 체결했다. 다케다는 바로 전날인 지난 12일에도 포세
일라이릴리(Eli Lilly)의 CDK4/6(Cyclin-dependent kinases 4/6) 저해제 ‘버제니오(Verzenio, abemaciclib)’가 CDK4/6 저해제 중 최초로 유방암 치료제로 미국 시판허가를 받았다. 릴리는 지난 13일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 버제니오를 고위험 초기 유방암 환자에게 내분비요법과 병용할 수 있는 보조치료제로 승인받았다고 밝혔다. 고위험 유방암은 호르몬수용체 양성(hormone receptor-positive, HR+), 인간상피증식인자수용체2 음성(human epi
미국 베일러의대(Baylor College of Medicine)와 국립보건원(NIH) 연구팀이 얀센(Janssen), 모더나(Moderna), 화이자/바이오엔텍(Pfizer/BioNTech)의 코로나19 백신을 교차 부스터샷으로 접종하면 동일 백신을 접종할 때보다 유사하거나 더 효과적인 면역반응을 유도할 수 있다는 부스터샷 임상 1/2상 초기 연구결과를 내놨다. 부스터샷으로 서로 다른 백신을 교차(mixed and match)로 투여한 경우 중화항체 역가(GMT fold)는 6.2~76배(vs 4.2~20배)로 동일한 백신을 접
다케다(Takeda)가 또 다시 36억달러 규모의 유전자치료제 빅딜을 체결했다. 지난 4일 셀렉타(Selecta Biosciences)와 약 11억달러 규모 AAV 유전자치료제 딜을 체결한지 8일만이다. 세포∙유전자치료제 개발회사 포세이다(Poseida Therapeutics)는 지난 12일 다케다와 간, 혈액 희귀질환을 타깃하는 비바이러스성(non-viral) 유전자치료제 공동개발 파트너십을 체결했다고 발표했다. 다케다는 포세이다의 유전자치료제 플랫폼을 활용해 포세이다의 ‘혈우병 A(Hemophilia A)’ 프로그램을 포함한
CRISPR/Cas9 기반 유전자치료제 개발회사 인텔리아(Intellia Therapeutics)가 이번엔 안과질환 유전자치료제 개발에 도전한다. 인텔리아는 노바티스(Novartis), 리제네론(Regeneron) 등 빅파마들과 파트너십을 체결하며 혈우병, 겸상적혈구병, 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis) 등 다양한 질환에 대한 CRISPR/Cas9 기반 유전자치료제 개발을 진행했다. 그러나 안과질환에 대한 유전자치료제 개발은 인텔리아로서는 이번이 처음이다. 인텔리아 지난 13일(현지시간) C
글로벌 뇌질환 바이오기업인 룬드벡(Lundbeck)이 신경면역질환(neuroimmune disease)을 타깃해 임상1상을 앞두고 있는 국내 에이프릴바이오(AprilBio)의 CD40L 저해제 ‘APB-A1’를 계약금 1600만달러를 포함해 총 4억4800만달러 규모에 사들였다. 룬드벡은 지난해 뇌질환 R&D 분야에 포커스하는 혁신기업으로 탈바꿈하기 위해 대대적인 R&D 조직개편을 감행했으며, 회사가 뇌질환 분야에서 전문성을 가지기 위해 생물학적 플랫폼에 포커스하겠다고 발표한 바 있다. 룬드벡은 핵심 분야로 신경면역/신경염증, 단
로슈(Roche)의 피하투여(SC) 제형 알츠하이머병(AD) 치료제 후보물질 ‘간테네루맙(gantenerumab)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(breakthrough therapy) 지정을 받았다고 로슈가 지난 8일(현지시간) 밝혔다. 간테네루맙은 임상3상에서 유의미한 아밀로이드 베타(Amyloid beta, Aβ) 플라크 감소 효과를 보인 약물이다. 바이오젠(Biogen)의 알츠하이머병 치료제 '아두헬름(Aduhelm, aducanumab)'은 지난 6월 아밀로이드 베타 플라크 감소효과를 기반으로 FDA로부터
CRISPR 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 동종유래 CD19 CAR-T ‘CTX110’이 재발성/불응성 거대B세포림프종(r/r LBCL) 임상 1상에서 긍정적인 안전성과 항암효과를 보였다. 특히 기존 CAR-T 치료제에서 나타나는 주요 이상반응인 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS)와 신경독성증후군(ICANS) 등은 관찰되지 않았다. CTX110에 대한 반응도 전체반응률(ORR) 58%, 완전관해(CR) 38%를 보여 승인받은 CAR-T 치료제들과 유사한 수준이었다. CRISPR에 따르면 기존 승인받은 CA
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