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RNA에 결합하는 저분자 화합물 치료제를 개발하는 익스팬션 테라퓨틱스(Expansion Therapeutics)는 지난달 29일(현지시간) 시리즈B로 8000만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 투자는 코르모런트 에셋 매니지먼트(Cormorant Asset Management)가 리드했으며 기존 투자자 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 노바티스 벤처펀드(Norvartis venture Fund), RA 캐피털 매니지먼트(RA capital Management) 등과 신규 투자자 웨스트레이크 빌리지 바이오파트너스(Westl
비브(ViiV Healthcare)가 지난달 28일(현지시간) 초장기 지속형 HIV 치료제 개발을 위해 일본 제약회사 시오노기(Shionogi)로부터 인테그라제 저해제(integrase strand transfer inhibitor, INSTI) ‘S-365598’의 라이선스인 계약을 체결했다고 발표했다. 계약에 따라 비브는 시오노기에 2000만파운드(약 2700만달러)의 계약금을 지급한다. 또한 임상개발 단계에 따른 마일스톤 금액 1500만파운드(약 2000만달러)와 순매출에 대한 별도 로열티를 지급하게 된다. INSTI는 바이
에디타스(Editas Medicine)가 인비보(in vivo) CRISPR 치료제 후보물질 ‘EDIT-101’의 레베르 선천성흑내장(LCA10) 임상 1/2상 초기분석(preliminary results)에서 긍정적인 결과를 내놨다. 에디타스는 최대 약 15개월간 안전성을 확인했고, 중간용량 투여군 3명중 2명에게서 긍정적인 효과를 관찰했다. 그러나 시장 반응은 냉담했다. 이 발표 후 에디타스의 주가는 전날 종가대비 18.97% 하락한 42.5달러로 마감했다. 환자 규모가 2명으로 작고 약물투여 후 추적기간이 3개월로 짧은 데
화이자(Pfizer)가 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 후보물질의 뒤센이영양증(DMD) 임상에서 심각한 부작용 문제가 발생, 임상 프로토콜을 특정 돌연변이를 가진 환자를 제외하도록 변경한다. 이에 따라 내년 3분기 예정이었던 중간결과 발표가 지연될 것으로 보인다. 화이자의 2분기 실적발표에 따르면 뒤센이영양증 임상3상의 중간 결과는 내년 3분기에 나올 것으로 예상됐다. 화이자는 지난 28일(현지시간) 뒤센이영양증 유전자치료제 후보물질 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’의 임상
중국 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)가 새로운 자가면역 질환 치료제 후보물질을 사들였다. 기존 항체기반 자가면역질환 파이프라인을 저분자화합물까지 넓히겠다는 시도로 보인다. 이노벤트는 지난 27일 덴마크 유니온 테라퓨틱스(UNION therapeutics)의 PDE4(Phosphodiesterase-4) 저해제 ‘오리스밀라스트(Orismilast)’에 대한 라이선스 계약을 맺었다고 밝혔다. 계약에 따라 이노벤트는 중화권(중국, 홍콩, 마카오, 대만)에서 개발 및 상업화 권리를 얻게되며, 중화권외 지역에서는
논란의 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’에 이은 2번째 알츠하이머병(AD) 치료제 시판을 예고하는 걸까? 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아두헬름을 최초의 알츠하이머병 치료제로 시판허가받은지 4개월만에, 또다른 아밀로이드 베타(amyloid beta, Aβ) 항체의 가속승인을 받기 위한 발빠른 움직임을 보이고 있다. 에자이와 바이오젠은 28일(현지시간) FDA에 초기 알츠하이머병 치료제로 ‘레카네맙(lecanemab, BAN2401)’의 신속승인을 위한 바이오의약품 허
바이오헤븐(Biohaven)은 지난 27일(현지시간) 신경퇴행성질환 신약 후보물질 ‘베르디퍼스타트(verdiperstat)’가 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA) 임상 3상에서 위약 대비 유의미한 개선을 보이지 못해 1차 및 2차 종결점을 충족하는데 실패했다고 발표했다. 베르디퍼스타트(AZD3241, BHV3241)는 바이오헤븐이 지난 2018년 9월 아스트라제네카(AstraZeneca)로부터 라이선스인 한 약물로, 신경세포의 손상을 유발하는 ‘골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO
아스트라제네카(Astrazeneca)와 미국 머크(MSD)가 PARP(Poly ADP Ribose Polymerase) 저해제 ‘린파자(Lynparza, olaparib)’를 J&J의 ‘자이티가(Zytiga, abiraterone acetate)’와 병용시 자이티가 단독요법 보다 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)에서 방사선학적 무진행생존기간(rPFS)를 유의미하게 개선한 결과를 내놓으며 1차치료제로서의 가능성을 보여줬다. 린파자는 지난해 5월 HRR(Homologous Recombination Repair) 돌연변이를 가진
머크(MSD)는 지난 27일(현지시간) PD-1항체 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’가 진행성 간세포암(HCC) 환자 대상 임상3상에서 위약대비 유의미한 전체생존율(OS) 개선을 보이며 1차 종결점을 충족했다고 밝혔다. 이번 임상3상은 이전에 ‘넥사바(Nexavar, sorafenib)’로 치료받았던 진행성 간세포암 환자를 대상으로 진행됐다(NCT03062358, KEYNOTE-394). 총 453명의 아시아인 환자가 참여했으며, 환자들은 최적지지요법(best supportive care, BSC)과 함께
인사이트(Incyte)가 신댁스(Syndax Pharmaceuticals)의 만성 이식편대숙주병(cGvHD) 약물 '악사틸리맙(axatilimab)'을 6억200만달러에 사들였다. 계약금만 1억5200만달러 규모로, 인사이트는 만성 GvHD 분야 경쟁력 강화와 함께 특발성폐섬유증(IPF) 등 섬유증에 대한 치료제로도 개발할 계획이다. 만성 GvHD 분야는 다양한 기전의 치료제 개발 경쟁이 치열하다. 사노피(Sanofi)는 카드몬(Kadmon)을 19억달러에 인수하며 cGvHD 치료제 ‘레주락(Rezurock)’을 파이프라인에 추가
어플라이드 제네틱테크놀러지(Applied Genetic Technologies Corporation, AGTC)는 지난 23일(현지시간) 완전색맹(Achromatopsia, ACHM) 대상 임상1/2상에서 고용량 유전자치료제를 투여받은 소아환자군에서 예상하지 못한 중대한 이상반응(Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR)으로 안구염증이 발생했다고 밝혔다. AGTC는 소아환자 저용량(1.1x10^12 vg/mL 이하) 투여군과 성인환자에서는 안전성과 내약성에 심각한 문제가 없었으
캐나다 소재 바이오텍 자임웍스(Zymeworks)의 HER2 이중항체 ‘자니다타맙(zanidatamab)’이 HER2 양성(HER2+) 위선암(Gastroesophageal Adenocarcinoma, GEA) 환자를 대상으로 유의미한 반응률(response rate)과 효능 지속성(durability)를 보이며, 위선암 1차치료제로의 개발 가능성을 확인했다. 위선암 환자의 20%는 HER2를 과발현하는 것으로 알려져 ‘허셉틴(Herceptin)’ 처방을 통한 HER2 표적치료요법을 진행하게 된다. 그러나 자임웍스는 허셉틴을 처방
머크(MSD)의 PD-1 항체 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’가 자궁경부암 임상3상에서 화학요법과 병용했을 때 사망위험을 33% 감소시키며 새로운 1차 치료제가 될 가능성을 보였다. 또한 키트루다와 화학요법 병용은 위약과 화학요법 대비 전체생존기간(OS), 무진행생존기간(PFS), 객관적반응률(ORR), 반응지속기간(DOR)에서 모두 개선된 결과를 나타냈다. 머크는 지난 18일(현지시간) 지속성/재발성/전이성 자궁경부암(persistent, recurrent, metastatic cervical cance
카프리코(Capricor Therapeutics)가 동종유래 CDC(cardiosphere-derived cells)를 이용해 뒤센근이영양증(DMD) 환자에게서 상지(upper limb) 기능약화를 개선해 증상진행을 71% 늦춘 임상 2상 연구결과를 내놨다. 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 사렙타(Sarepta)의 DMD 치료제들은 원인으로 알려진 디스트로핀 발현을 증가시키는 반면 실질적으로 DMD 환자의 증상 개선 및 근육기능을 개선시킬 수 있는지에 대해 논란이 되고 있는 상황이다. 실제로 사렙타의 DMD 유전자치료제
노바티스(Novartis)가 베데레 바이오(Vedere Bio)에 이어 두번째 AAV(adeno-associated viruses) 기반 안과질환 유전자치료제 개발회사로 아크토스 메디칼(Arctos Medical)를 인수했다. 노바티스는 지난 2018년 아벡시스(AveXis) 인수를 통해 확보한 AAV 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’가 블록버스터 대열에 진입해 높은 매출을 기록하면서, 추가적인 AAV 유전자치료제 프로그램을 확보하기 위해 관련분야에 지속적인 투자를 진행하고 있다. 지난 한해에만 다이노 테라퓨틱스(Dyn
아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)가 RNA 기반 약물개발 경쟁에 뛰어들었다. AZ는 영국 백스에쿼티(VaxEquity)와 협력해 자가복제 RNA(self-amplifying RNA, saRNA) 플랫폼 기술을 최적화하고 최대 26개 후보물질을 개발할 계획이다. saRNA는 mRNA와 동일한 방식으로 번역 및 전달되지만 세포에서 자가복제를 통해 낮은 용량으로도 많은 단백질을 발현하도록 하는 방식으로 기존 mRNA 약물이 가진 짧은 반감기, 면역반응 등의 한계를 극복하기 위한 'Next mRNA' 개발 접근법이다. 아스트라
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