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서드하모닉바이오(ThirdHarmonic Bio)는 16일(현지시간) 리드 파이프라인인 KIT 저해제 ‘TBH001’의 만성두드러기(chronic inducible urticaria) 임상1b상에서 간독성이 나타나 임상개발을 중단(terminate)한다고 발표했다. 이 소식이 전해진 후 서드하모닉의 주가는 전일종가 대비 78% 하락한 4.3달러로 마감했다. 서드하모닉은 지난 9월 나스닥 시장에 상장하며 1억8500만달러의 자금을 조달한 바 있다. 서드하모닉은 간독성 기전을 밝히기 위한 전임상 연구를 시작했으며, 동시에 화학적 특성
내달 에이비엘바이오(ABL Bio)의 DLL4xVEGF-A 이중항체 ‘ABL001(CTX-009)’의 담도암(biliary tract cancer, BTC) 대상 임상2상 결과가 공개된다. 에이비엘 ABL001의 글로벌 개발 파트너사인 컴패스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)는 내달 19일부터 21일 열리는 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(2023 ASCO GI)에서 담도암 환자를 대상으로 ABL001과 파클리탁셀(paclitaxel)을 병용투여한 임상2상 결과를 업데이트하는등 3건의 포스터발표를 진행할 예정이
노바티스(Novartis)가 해로우(Harrow)에 ‘일레브로(Ilevro)’와 ‘네바낙(Nevanac)’, ‘비가목스(Vigamox)’, ‘맥시덱스(Maxidex)’, ‘트리에센스(Triesence)’ 등 안구질환 에셋 총 5개를 1억7500만달러에 매각했다. 이들 에셋은 미국 식품의약국(FDA)로부터 시판허가를 승인받은 약물들이다. 노바티스는 지난 2019년 알콘(Alcon)을 분사하며 안구질환 사업부의 규모를 줄인데 이어 지난해에도 해로우에 ‘아이오피딘(Iopidine)’, ‘맥시트롤(Maxitrol)’, ‘목세자(Moxez
카이메라 테라퓨틱스(Kymera Therapeutics)가 IRAK4 분해약물(degrader) ‘KT-474’ 임상1상에서 화농성한선염(hidradenitis suppurativa, HS) 및 아토피피부염(AD) 환자의 증상을 개선한 긍정적인 임상1상 결과를 내놨다. 특히 카이메라는 이번 연구에서 경미한 QcT 연장(prolongation)이 보고됐지만, 4주간의 투여기간 동안 정상범위로 회복됐으며, 임상과정에서 QcT 관련 부작용은 나타나지 않았다고 안전성 우려를 일단락하는 모습을 보였다. 카이메라는 지난 5월 KT-474 투
어비디티(Avidity Biosciences)가 TfR1 항체와 DMPK siRNA를 접합시킨 항체 올리고뉴클레오타이드 접합체(Antibody Oligonucleotide Conjugate, AOC) ‘AOC 1001’로 진행한 근긴장 디스트로피 타입1(myotonic dystrophy type 1, DM1) 임상 1/2상에서 긍정적인 초기 데이터를 내놨다. 환자의 평균 DMPK 유전자 발현을 45% 낮추고 유전자 스플라이싱(splicing) 작용을 개선한 결과다. 어비디티는 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)로부터 이 임상의 추
표적단백질강화(targeted protein enhancement) 약물을 개발하는 엔택트바이오(Entact Bio)는 지난 6일(현지시간) 시리즈A로 8100만달러를 유치하며 출범소식을 알렸다. 엔택트는 PROTAC 등 표적단백질분해(TPD) 약물과 유사한 구조의 약물인 ‘ENTAC(enhancement-targeting chimeric)’을 개발하고 있다. TPD와 ENTAC의 차이점으로 ENTAC은 E3 단백질에 결합하지 않고 탈유비퀴틴화효소(deubiquitinase, DUB)에 결합해 타깃 단백질의 유비퀴틴을 제거하는 반
노바티스(Novartis)가 경구 보체인자 B(complement factor B) 저해제 ‘입타코판(Iptacopan)’으로 진행한 야간혈색뇨증(PNH) 임상3상에서 보체인자 저해제 치료경험이 없는 환자를 대상으로도 환자들의 헤모글로빈 수치를 개선한 긍정적인 결과를 확인하며 첫 경구 PNH 치료제에 대한 기대감을 높였다. 이번 임상결과로 노바티스의 입타코판이 보체인자 치료경험 여부와 상관없이 모든 PNH 환자의 헤모글로빈 수치를 개선한 결과를 확인하면서, 입타코판이 PNH 시장에서 점유율을 확보할 수 있을지 업계의 주목을 받고
프로메테우스(Prometheus Biosciences)가 궤양성대장염(UC), 크론병 등 염증성장질환(IBD)을 대상으로 TLA1 항체 ‘PRA023’ 임상2상에서 유의미한 임상적관해를 보인 긍정적 결과를 내놨다. 이를 기반으로 프로메테우스는 내년 임상3상을 진행할 예정이다. 이 소식이 알려진 후 프로메테우스의 주가는 36.06달러에서 117.21달러(9일 기준)로 3배이상 급등했다. 정맥주사(IV) 제형의 PRA023이 타깃하는 TLA1(tumor necrosis factor (TNF)-like ligand 1A)은 사이토카인의
상가모(Sangamo)가 겸상적혈구증(SCD)에 대한 BCL11A 타깃 징크핑거(ZFN) 유전자편집 치료제 후보물질 ‘BIVV003(SAR445136)’의 임상 1/2상에서 태아혈색소(HbF, Hemoglobin F)를 1.4~10.6%에서 12.2%~41.2%로 높인 긍정적인 결과를 내놨다. BIVV003은 사노피(Sanofi)가 동종유래(autologous) 기반 약물에 집중하기 위해 상가모에 올해 1월 기술반환한 약물로, 현재 상가모가 직접 개발을 진행 중이다. 현재 유전자편집 기술을 이용한 겸상적혈구증 치료제 경쟁에서 가장
리제네론(Regeneron)이 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 CD20XCD3 이중항체 ‘오드로넥스타맙(Odronextamab)’을 투여한 임상2상에서 전체반응률(ORR) 49%, 완전관해율(CR) 31%의 긍정적인 결과를 내놨다. 그러나 5명의 환자가 사망한 사실이 확인되면서 그동안 오드로넥스타맙 투여와 관련돼왔던 안전성에 대한 우려를 완전히 해소하지 못한 결과였다. 리제네론은 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 문제로 리제네론이 오드로넥스타맙의 효
아브로바이오(AVROBIO)가 GBA 유전자치료제 ‘AVR-RD-02’로 진행한 고셔병(Gaucher Disease) 임상 1/2상에서 긍정적 결과를 내놨다. 아브로는 AVR-RD-02 투여결과 3형 고셔병(GD3) 환자에서 고셔병과 관련된 주요 수치를 개선했고, 1형 고셔병(GD1) 환자에서 기존 표준치료법인 효소대체요법(ERT) 요구수치 아래로 환자의 간과 비장 부피가 감소한 것을 확인했다. 고셔병은 GBA 유전자의 변이로 인해 가수분해효소인 GCase(glucocerebrosidase) 활성이 결핍되면서 나타나는 희귀 리소좀
다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)가 CD19 CAR-T ‘예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)’의 일본내 판매권리를 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)에 반환한다. 다이이찌산쿄는 지난 2017년 카이트 파마(Kite Pharma)로부터 예스카타의 일본내 개발, 상업화 권리를 계약금 5000만달러를 포함 총 2억5000만달러 규모에 사들인 바 있다. 해당 계약이후 같은해 카이트는 길리어드에 인수됐다. 예스카타는 지난해 1월 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 거대B세포림프종(LBC
기존 유전자 치료제 전달방식인 바이러스 벡터가 아닌, 초음파천공법(sonoporation)을 기반으로 미세기포(microbubble) 약물전달체 개발 플랫폼을 보유한 소노테라(SonoThera)는 지난 5일(현지시간) 시리즈A로 6075만달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈A 투자는 아치벤처파트너스(ARCH Venture Partners)가 주도했으며, 일루미나벤처스(Illumina Ventures), J&J 이노베이션(Johnson & Johnson Innovation–JJDC), 버텍스벤처스(Vertex Venture
질병을 유발하는 RNA를 타깃한 저분자화합물(small molecule, SM)을 이용해 항암제 및 신경질환 치료제를 개발하는 알젠타 테라퓨틱스(Rgenta Therapeutics)가 시리즈A로 5200만달러 유치를 완료했다. 알젠타는 지난해 룬드벡(Lundbeck)과 신경질환 타깃 약물개발을 위해 계약금 1000만달러를 포함해 총 1억달러 규모의 파트너십을 체결한 바 있다. 이번 투자에는 AZ-CICC 펀드(Astrazeneca-China International Capital Corporation Fund), 한국투자파트너스(
버브(Verve therapeutics)가 첫 생체내(in vivo) PCSK9 염기편집 약물 ‘VERVE-101’의 이형가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) 임상1상이 보류된 이유를 공개했다. 미국 식품의약국(FDA)은 편집유전자의 유전우려 등 VERVE-101의 안전성에 대한 추가데이터를 요구했다. VERVE-101은 아데닌 염기편집기(ABE) mRNA, gRNA, 지질나노입자(LNP) 전달체로 구성된 약물이다. gRNA를 통해 PCSK9 유전자로 이동
애브비(Abbvie)가 핫스팟 테라퓨틱스(Hotspot Therapeutics)의 전임상 단계 IRF5 저해제(inhibitor)를 3억3500만달러에 사들이는 라이선스인(L/I) 옵션 딜을 맺으며 면역질환 파이프라인을 강화했다. 핫스팟이 타깃하는 IRF5(interferon regulatory factor 5)는 특정 면역반응을 조절하는 전사인자로 다양한 면역질환과 관련이 있다고 알려져 있다. IRF5는 전통적인 활성부위(traditional active site)가 없어 이를 타깃하는 약물을 개발하는데 어려움이 있었다. 핫스팟
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