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바이오스펙테이터

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빔, '인비보 염기편집' AATD 1/2상 "독성단백질 84%↓"유료
빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 인비보(in vivo) 염기편집 유전자치료제 ‘BEAM-302’가 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 임상1/2상에서 고무적인 결과를 내놨다. BEAM-302는 CRISPR를 활용해 타깃 DNA의 아데노신(adenosine)을 구아닌(guanine)으로 변경하는 염기편집 약물이다. 이를 지질나노입자(LNP)에 탑재(encapsulation)해 투여하면, 간에서 AATD를 유발하는 PiZ 돌연변이 염기서열을 편집해 독성 단백질인 Z-AAT를 감소시키고 정상적인 형태의 M-ATT를 생성

이효빈 기자 2026-03-30 06:52
웨이브, 비만 'siRNA' 체중감량 1% 실망 "주가 반토막"유료
웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)가 비만 siRNA 후보물질의 임상1상에서 투여 6개월후 체중이 단 0.9% 감소한 결과를 공개하자마자, 실망스러운 수치에 당일 주가가 49.59% 급락해 반토막이 됐다. 이전 공개했던 투약 3개월 데이터에서 체중 감량에 대한 수치는 없었다. 웨이브가 이번에 임상1상 결과를 공개한 WVE-007은 지방을 선택적으로 분해(lipolysis)하는 기전의 약물로, 웨이브는 WVE-007 240mg 용량 단회투여후 업데이트된 6개월 결과에서 내장지방(visceral fat)이 14.

김성민 기자 2026-03-27 14:46
사렙타, ‘8억弗 베팅’ 근육전달 RNAi 초기임상 “히트”유료
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 계약금 8억2500만달러를 베팅한 RNAi 파트너십의 리드 에셋에서, 인상적인 잠재력을 나타낸 초기 임상결과를 내놨다. 이번 결과는 지난 2024년 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)로부터 사들인 2가지의 근육 타깃 siRNA로 진행한 희귀 근육질환 임상1/2상 데이터이다. 사렙타는 이번 결과, 근육 노출량과 타깃 mRNA의 발현저하 정도에서 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 등 주요 경쟁약물과 간접비교해 ‘유례없는 잠재력’을 확인

신창민 기자 2026-03-27 12:18
메이즈, '경구 APOL1 저해제' 신장질환 2상 성공유료
메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)는 승인된 치료제가 없는 APOL1 변이로 인한 신장질환(AMKD) 환자를 대상으로 경구 APOL1 저해제 ‘MZE829’의 긍정적인 임상2상 결과를 공개했다. APOL1 변이가 있으면 족세포(podocyte)에서 독성(toxic APOL1 pores)이 생겨 손상을 받으며, 여과를 방해해 단백뇨(proteinurea) 및 신장질환을 유발한다. 회사에 따르면 MZE829는 해당 독성의 생성을 방해하고 독성의 기능을 억제하는 이중기전을 갖는다. MZE829는 12주차에 단백뇨 평가지

이주연 기자 2026-03-27 09:57
신라젠, ‘전신투여 항암바이러스’ 전이암 효능 "논문"유료
신라젠(Sillajen)은 정맥투여(IV) 방식의 항암바이러스(OV) 치료제 ‘SJ-650’의 전임상 결과가 국제학술지 ‘몰레큘러 테라피(Molecular Therapy, IF:12)’에 게재됐다고 25일 밝혔다. 논문은 'CD55-displaying oncolytic vaccinia virus treated metastatic cancers by evading the effect of host innate and adaptive humoral responses'라는 제목으로 게재됐다. 신라젠은 이번 연구를 통해 백시니아 바이러스

이효빈 기자 2026-03-27 09:06
와이바이오, IL-2/PD-1 백본 ‘삼중타깃’ 3건 “AACR 발표”유료
와이바이오로직스(Y-Biologics)가 IL-2와 PD-1을 백본(backbone)으로 하는 ‘멀티앱카인(Multi-AbKine)’ 플랫폼 개발 전략을 공개했다. 와이바이오로직스는 멀티앱카인 플랫폼을 각각 VEGF 또는 LAG-3 타깃에 적용한 삼중융합 면역항암제 후보물질에 대한 전임상 데이터를 첫 발표한다. 와이바이오로직스는 내달 17일부터 22일(현지시간)까지 미국 샌디에고에서 열리는 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 멀티앱카인 플랫폼, PD-1xVEGFxIL-2v 융합단백질 ‘AR170’, 그리고 PD-1xLAG3xI

이주연 기자 2026-03-27 07:14
이뮤트린, 시리즈A 8700만弗.. ATTR-CM '新접근 항체'유료
영국 이뮤트린(Immutrin)은 지난 24일(현지시간) 시리즈A로 6500만파운드(약 8700만달러)를 유치하며 본격적인 출범을 알렸다. 이번 시리즈A 라운드는 신규투자자인 프레이저 라이프사이언스(Frazier Life Sciences)가 리드했으며, F-프라임(F-Prime), 치밍 벤처파트너스(Qiming Venture Partners), SR원 캐피탈 매니지먼트(SR One Capital Management) 등이 새롭게 참여했다. 기존 창립투자자인 케임브리지 이노베이션 캐피탈(Cambridge Innovation Capi

이주연 기자 2026-03-26 14:24
디날리, '헌터증후군 신약' 美승인..'BBB 투과' 시장열려유료
디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 고군분투 끝에, 설립 이후 첫 치료제로 헌터증후군(hunter syndrome)에서 혈뇌장벽(blood-brain barrier, BBB) 투과 효소대체요법 ‘아블라야(Avlayah, tividenofusp alfa)’의 미국 가속승인을 받아냈다. 디날리는 2013년 설립된 중추신경계(CNS) 신약개발 바이오텍으로, 2015년 출범 당시 2억1700만달러를 펀딩하며 화려하게 등장했다. 그러나 계속된 후기 임상 실패로 BBB 바이오의약품 개발로 초점을 맞추면서, 저분자화합물

김성민 기자 2026-03-26 12:43
머크, 플래그십 쿠오틴트와 'IBD 타깃’ 발굴 22억弗 딜유료
미국 머크(MSD)가 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 쿠오틴트 테라퓨틱스(Quotient Therapeutics)와 새로운 약물타깃을 발굴하는 딜을 체결했다. 이는 쿠오틴트가 화이자(Pfizer), GSK에 이어 빅파마와 체결한 3번째 발굴 딜로, 이번에는 머크와 염증성장질환(IBD) 관련 타깃발굴을 진행하게 된다. 머크는 해당 IBD 영역에서 경쟁력있는 치료제를 개발해오고 있다. 지난 2023년 프로메테우스 바이오사이언스(Prometheus Biosciences)를 108억달러 규모로 인수하며

이효빈 기자 2026-03-26 10:39
'특허절벽' 머크, CML "유례없는 결과" 턴스 67억弗 인수유료
미국 머크(MSD)가 지난해 미국 혈액암학회(ASH)에서 “유례없는” 초기 임상 데이터를 발표한 턴스파마슈티컬(Terns Pharmaceuticals)을 67억달러 규모에 인수한다. 이미 머크가 턴스를 인수하려고 한다는 소문이 돌았었고, 반나절 만에 25일(현지시간) 머크가 턴스를 인수한다고 밝히며 기정사실화됐다. 주당 53달러로 전날 종가 대비 6%의 프리미엄이지만, 올해만 주가가 25% 올랐으며 ASH 발표 이후로는 2배 가까이 올랐다. 턴스는 지난해 12월 ASH 2025에서 새로운 방식의 알로스테릭(allosteric) B

김성민 기자 2026-03-26 07:26
시오노기, ‘수면장애 JV’ 나머지 50% “1.5억弗 인수”유료
시오노기(Shionogi)가 미국의 애프니메드(Apnimed)로부터 수면장애 조인트벤처(JV)의 남은 50% 지분을 1억달러 규모로 인수한다. 마일스톤까지 합하면 총 1억5000만달러 규모이다. 시오노기는 지난 2023년 수면무호흡증 치료제 개발 바이오텍인 애프니메드와 수면장애 전문 JV인 시오노기-애프니메드 슬립사이언스(Shionogi-Apnimed Sleep Science, SASS)를 설립했다. 당시 시오노기와 애프니메드는 JV의 지분을 각각 50%씩 나눠 가졌다. 지난 2024년 일라이릴리(Eli Lilly)의 GLP-1/

신창민 기자 2026-03-25 14:57
오스코텍, 美야티리와 'FLT3/AXL 저해제' AML 옵션딜유료
오스코텍(Oscotec)이 개발 우선순위를 낮추기로 결정한, 급성골수성백혈병(AML) 후보물질 FLT3/AXL 이중저해제 ‘덴피본티닙(denfivontinib, SKI-G-801)’에 대한 라이선스 옵션딜을 체결했다. 오스코텍은 자체 개발을 중단하는 대신, 외부 펀딩 등으로 추가 개발하는 전략적 방안을 모색한다고 했던 에셋이다. 이제 덴피본티닙의 구체적인 개발방향이 정해졌고, 미국 인공지능(AI) 기반 정밀의학 기업 야티리바이오(Yatiri Bio)는 24일(현지시간) 오스코텍과 급성골수성백혈병 치료제로 덴피본티닙에 대한 글로벌

김성민 기자 2026-03-25 11:06
中디잘, 'EGFR TKI' 엑손20변이 폐암 1차 3상 “PFS 개선”유료
중국의 디잘파마슈티컬(Dizal Pharmaceutical)이 EGFR TKI인 ‘선보저티닙(sunvozertinib, 제품명: Zegfrovy)’으로 진행한 EGFR 엑손20 삽입변이(exon20ins) 비소세포폐암 글로벌 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)을 개선하는데 성공했다. 디잘의 선보저티닙은 지난해 7월 엑손20 변이형 비소세포폐암(NSCLC) 2차치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인을 받았다. 그리고 이번에 확증(confirmatory) 임상3상에서 1차종결점인 PFS 개선에 성공하면서 정식승인으로 전환할

신창민 기자 2026-03-25 10:46
포트래이, ‘AI 공간전사체’ 연구결과 11건 “AACR 발표”유료
포트래이(Portrai)는 다음달 17일부터 22일까지 미국 샌디에고에서 열리는 미국 암연구학회(AACR 2026)에 참가해 자체 개발한 인공지능(AI) 플랫폼과 공간생물학(spatial biology) 연구성과 총 11건을 발표한다고 25일 밝혔다. 포트래이는 △공간전사체 △약물 타깃발굴 △AI 파운데이션 모델 △멀티오믹스 통합 분야에 걸쳐, 이번 학회에서 AI와 공간전사체(spatial transcriptomics)를 융합한 플랫폼 기술과 관련해 11건의 포스터 발표를 진행할 예정이다. 회사가 가장 주목하고 있는 분야는 다중모

신창민 기자 2026-03-25 09:52
길리어드, '자가면역질환 TCE' 오우로 21.75억弗 인수유료
길리어드사이언스(Gilead Sciences)는 자가면역질환을 적응증으로 T세포 인게이저(TCE)를 개발하는 오우로메디슨(Ouro Medicines)을 총 21억7500만달러에 인수한다. 이번 인수로 길리어드는 BCMAxCD3 TCE ‘감거타믹(gamgertamig, OM336)’을 확보하게 된다. 감거타믹은 현재 자가면역성 혈구감소증(autoimmune cytopenias)을 적응증으로 임상1/2상 단계에서 평가중이며, 내년 허가(registrational) 임상에 진입할 계획이다. 길리어드는 지난 23일(현지시간) 오우로를 2

이주연 기자 2026-03-25 08:56
아포지, 'IL-13' 아토피 2상 유지요법 "듀피젠트 유사”유료
아포지 테라퓨틱스(Apogee Therapeutics)의 IL-13 항체 ‘주밀로키바트(zumilokibart)’가 중등도 내지 중증 아토피피부염(AD) 임상2상에서 유망한 치료효과 유지율을 보였다. 이같은 소식에 아포지 주식은 전날보다 20% 상승마감했다. 아포지는 이번 임상에서 3개월 또는 6개월 간격으로 약물을 투여한 결과 아토피 증상평가 척도인 EASI(Eczema Area and Severity Index)와 vIGA(validated Investigator’s Global Assessment) 등의 지표에서 52주차까지

이효빈 기자 2026-03-25 06:48

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