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DNA를 자르는 CRISPR-Cas9 편집도구에 이어 RNA를 절단하는 저분자화합물 기반 RNA 편집도구가 개발됐다. RNA 타깃 저분자화합물에 RNA 분해효소(RNase)를 부착해 암세포만 특이적으로 사멸시키는 접근법이다. 단백질이 아닌 저분자화합물을 사용하기 때문에 경구용 약물로 개발이 가능하다는 장점이 있다. 유전체(Genome)의 약 2%는 단백질을 암호화하지만 게놈의 70~80%가 RNA로 전사되므로 잠재적으로 훨씬 많은 수의 표적을 제공한다. 그러나 RNA는 크기가 작고 안정성이 낮기 때문에 그동안 다루기 힘들었다.
변화무쌍한 전세계 유전체 시장에 또하나의 빅딜이 일어났다. 미국의 대형 유전자검사기업 미리어드 제네틱스(Myriad Genetics)가 또다른 유전자검사기업 카운실(Counsyl) 인수를 전격 결정한 것. 유전체 시장은 기술력 확보부터 서비스 확산까지 시장 선점을 위한 다양한 인수합병이 활발히 진행되고 있다. 미리어드는 28일(현지시간) 3억7500만달러(약 4000억원)를 투입해 카운실을 인수하기로 했다고 발표했다. 이번 계약은 카운실이 현금과 미리어드의 보통주를 받는 조건으로 성사됐다. 인수가 완료되면 카운실은 미리어드의 자회
항체-약물접합(Antibody-drug conjugate, ADC) 치료제 계열에서 새로운 임상소식이 전해졌다. 일레븐 바이오테라퓨틱스(Eleven Biotherapeutics)에서 이름을 바꾼 미국 나스닥 상장사 세선 바이오(Sesen Bio)가 ADC 임상 3상 데이터 일부를 공개한 것이다. 최근 ADC 테라퓨틱스(ADC Therapeutics)의 ADC 치료제 'ADCT-502'의 개발 중단 등 연이은 임상실패 소식으로 뒤숭숭한 ADC 치료제 개발사들은 다음달 초 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에 참가해 임상
미국임상종양학회(ASCO, American Society of Clinical Oncology)를 앞두고 초록정보가 공개되면서 신닥스파마슈티컬(Syndax Pharmaceuticals)이 충격에 휩싸였다. 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 신닥스의 HDAC1 저해제인 '엔티노스태트(entinostat)'와 키트루다를 병용투여한 ENCORE 601 임상1b/2상에 대한 실망스런 결과를 발표하면서다(NCT02437136). 지난 17일 신닥스의 주가는 23% 하락했다. 초록에 따르면, 기존 약을 투약받은 환자에 엔티노스태트
장내미생물과 뇌질환의 연결고리를 밝힌 새로운 연구결과가 나왔다.장내미생물이 만들어낸 대사산물이 중추신경계의 미세아교세포에 영향을 줘 염증을 조절하는 원리를 확인한 것이다. 이를 통해 다발성 경화증(Multiple sclerosis)과 같은 신경계 질환에 대한 새로운 치료제 개발 가능성을 확인했다. 미국 브리검 & 위민스 병원(Brigham and Women's Hospital, BWH) 연구진은 미세아교세포가 성상교세포를 활성화 또는 비활성화 시키는 신호기전에서 장내 미생물의 역할을 규명하는데 성공했다고 18일 밝혔다. 이번 연구
또 하나의 BACE 저해제 프로젝트가 중단됐다. 독성 아밀로이드를 생성하는 효소를 억제하는 BACE는 알츠하이머병 신약 후보물질로 한때 가장 주목받았던 타깃이다. J&J는 알츠하이머병 위험이 있는 환자를 대상으로 병기진행을 늦추기 위해 진행한 'atabecestat(JNJ-54861911)'의 임상2b/3상 EARLY 스터디를 중단하겠다는 입장을 지난 18일 밝혔다(NCT02569398). J&J가 BACE 저해제 프로젝트를 중단한 결정적인 이유는 '약물독성' 때문이다. atabecestat를 투여한 환자에서 간효소가 급증하는 현
세포 내 청소부. 세포에서 필요없거나 손상된 물질·기관을 분해해 다시 에너지원으로 재생산하는 현상인 자가포식 다른말로 오토파지(Autophagy)를 일컫는 말이다. 2016년 일본 오스미 요시노리 교수를 노벨 생리의학상으로 이끈 오토파지가 신약개발 현장에서도 주목받기 시작했다. 특히 오토파지와 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환과의 연관성을 밝히는 연구결과들이 속속 발표되며 난치성 질환 극복을 위한 새로운 길을 열고 있다. 우리 몸의 세포는 끊임없는 오토파지를 통해 새로운 에너지를 공급받고 노화에 대응한다. 오토파지의 과정은 이렇다. 세포
미국 이노비오 파마슈티컬스(Inovio pharmaceuticals)가 개발 중인 'PENNVAX-GP'가 임상1상에서 HIV 백신으로서의 가능성을 보여줬다. 이노비오는 국내 DNA백신 개발 및 CMO 회사인 진원생명과학의 최대주주인 브이지엑스파마수티컬스의 모회사이자 동물DNA 백신 개발사인 플럼라인생명과학의 주요 주주이기도 하다. 이노비오와 진원생명과학, 플럼라인생명과학은 DNA백신을 공동으로 개발하고 있다. 17일 이노비오 발표에 따르면 94명을 대상으로 PENNVAX-GP의 최적화된 용량을 설정하기 위해 무작위, 이중맹검
로슈도 IDO(Indoleamine 2,3-dioxygenase) 저해제 개발에서 한발짝 물러났다. IDO 저해제는 종양미세환경 내의 면역억제인자를 억제하는 약물이다. NewLink Genetics가 지난 15일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 자료에 따르면 로슈와 진행해온 차세대 IDO/TDO 억제제 저해제에 대한 파트너십을 종결했다. 계약해지에 따라 180일 내에 모든 권리는 NewLink로 반환되며, 향후 NewLink가 차세대 IDO/TDO 약물의 임상개발 및 상업화할 경우 로슈(제넨텍)에 로얄티를 지급해야 된다. 로
미국 바이오의약품 시장에 또 하나의 바이오시밀러가 진입에 성공했다. 만성신부전증, 항암치료 등에서 나타나는 빈혈 치료제로 쓰이는 에포틴 알파(epoetin alfa)의 바이오시밀러다. 미국 FDA는 15일(현지시간) 화이자의 '리타크릿(Retacrit)'의 판매를 승인한다고 밝혔다. FDA는 다만 오리지널 제품과 바이오시밀러의 교차처방은 허용하지 않았다. 리타크릿은 암젠의 에포젠(Epogen)과 J&J의 프로크릿(Procrit)의 바이오시밀러다. 에포젠은 2017년 11억 달러, 프로크릿은 9억7000만 달러의 매출을 기록한 블
세계적인 CRISPR 과학자들이 바이오텍을 설립, 기술의 상업화에 적극적으로 나서고 있다. 이 기술의 창시자인 Jennifer Doudna 교수가 지난달 CRISPR를 이용한 진단기업 Mammoth Biosciences를 설립한 데 이어 세계적으로 저명한 과학자 Feng Zhang, David R. Liu, J. Keith Joung 박사 등 3명이 지난 14일 Beam Therapeutics를 공동 설립했다고 공개했다. 이들은 지난 2013년 Editas의 설립에 공동창립자로 참여한 바 있으며, Editas는 현재 17억달러의
올해들어 체내 면역을 활성화하는 사이토카인인 '인터루킨(IL, Interleukin)' 약물 관련 딜이 잇달아 터지고 있다. 일라이릴리는 ARMO Bioscience를 주당 50달러로 책정, 현금인수로 16억달러(약 1조7152억) 규모에 인수하기로 합의했다고 지난 10일 밝혔다. 인수절차는 올해 2분기말에 마무리될 예정이다. 이번 인수를 통해 일라이릴리는 ARMO의 페길레이션을 통해 반감기를 늘린 지속형 인터루킨-10(PEGylated IL-10)인 'AM0100(pegilodecakin)'을 확보하게 됐다. AM0100은 업계에
중국에서도 면역항암제 붐이 본격적으로 시작되고 있다. 면역항암제 전문기업에 또한번 중국 바이오파마 역사상 가장 큰규모의 투자유치가 이뤄졌다. CStone Pharmaceuticals은 시리즈B로 2억6000만 달러(약 2787억원)를 투자받았다고 지난 9일 밝혔다. 2016년에 시리즈A로 1억4000만 달러를 합하면, CStone은 이로써 총 4억1000만 달러를 유치하게 됐다. CStone은 당시 사노피의 Asia-Pacific R&D 책임자인 Frank Jiang를 대표이사로 영입한 바 있다. 이번 시리즈B는 중국 바이오파마에서
미국 생명공학회사 Escient Pharmaceuticals가 새로운 GPCR 표적 약물 개발을 위해 4000만달러(약 432억원) 규모의 시리즈A를 모금했다고 밝혔다. Escient는 Mas 관련 GPCR(Mrgprs)을 비롯해 아직 리간드와 그 기능이 밝혀지지 않은 새로운 계열의 고아 GPCR(orphan GPCR)에 집중한다. G단백질 연결 수용체(G protein-coupled receptor, GPCR)은 세포 밖에서 오는 신호를 세포내부로 전달시켜주는 역할을 하는 막 수용체이다. GPCR은 약 1000개의 종류가 있는
암치료의 목표는 1차적 암 제거후 재발을 막는 것으로 실제 유방암 환자의 90%는 암전이로 사망하게 된다. 암전이에 관여하는 메커니즘을 규명하는 것이 중요한 이유다. 몬트리올 임상연구소(IRCM, Montreal Clinical Research Institute)와 몬트리올대학 연구진은 유방암 환자의 20%를 차지하는 HER2 양성(HER2+) 유방암 환자에서 암전이에 AXL 단백질이 중추적인 역할을 한다는 연구결과를 발표했다. 해당 논문은 셀(CELL) 저널에 'The Receptor Tyrosine Kinase AXL Is
암백신의 효능을 높이기 위한 방법으로 IL-2(interleukin-2) 시그널링의 중요성이 주목되고 있다. 어거스타 대학(Augusta University)의 조지아암센터 연구진은 암백신을 통해 면역시스템이 종양을 찾아 공격할 가능성을 높이기 위한 전략으로 체내 IL-2의 지속시간을 늘리는 방법을 제안했다. IL-2는 종양을 제거하는 독성T세포(cytotoxic T cells)를 조절하는 인자다. 이 논문은 Cancer Immunology Research에 'Sustained Persistence of IL2 Signaling
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