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유럽 생명공학회사 BioNTech의 mRNA 약물개발 플랫폼 기술과 Genevant Sciences의 지질나노입자(LNP) 기반 약물전달 기술이 만났다. BioNTech는 10일(현지시간) Genevant와 전략적 파트너십을 체결해 미충족 의학수요인 희귀질환을 치료할 mRNA 신약 후보물질 5개를 개발할 예정이라고 발표했다. 이번 협력에서 두 회사는 50 대 50으로 공동개발 및 공동 상업화를 추진한다. 2020년까지 최대 5~10개의 프로그램에 대한 임상진입을 목표로 한다. 또한 BioNTech은 종양학 파이프라인 5개에 Ge
엑소반트 사이언스(Axovant Science)가 연이은 알츠하이머병 후기임상 실패를 만회하기 위해 새로운 전략을 내놨다. 엑소반트는 유전자치료제 후보물질을 도입함으로써 신경계질환 타깃 유전자치료제 개발 및 상업화에 본격 나선다. 엑소반트는 Benitec Biopharma의 안인두 근이영양증(Oculopharyngeal muscular dystrophy, OPMD) 대상 유전자치료제 비임상 파이프라인 ‘AXO-AAV-OPMD(BB-301)’에 대한 전세계 독점권을 확보했다고 지난 8일(현지시간) 발표했다. 추가로 신경계질환 대상
영국의 생명과학 전문투자 VC인 Abingworth가 3억1500만달러(3500억원) 규모의 투자펀드를 마련했다고 지난 9일 밝혔다. Abingworth의 12번째 펀드로, 바로 직전 11번째 펀드에서는 17개 국내외 바이오텍에 3억7500만달러를 투자했다. 업계에서 주목했던 주요 투자분야는 유전자치료제와 면역항암제다. 대표적인 회사로 새로운 종류의 T세포인 감마델타(γδ) T세포로 면역치료제를 개발하는 GammaDelta Therapeutics, 3세대 유전자가위로 치료제를 개발하는 CRISPR Therapeutics, 'off-
아테넥스(Athenex)가 T세포수용체 발현 T세포(T cell receptor-T cells, TCR-T)를 이용한 면역치료제 파이프라인 확장에 나선다. 아테넥스는 미국 생명과학 전문 투자회사 Perceptive Advisors로부터 1억달러를 투자받아 중국 광저우 기반의 Xiangxue Life Sciences과 조인트벤처(JV) 액시스 테라퓨틱스(Axis Therapuetics)를 출범해 TCR-T 연구개발 및 상업화에 나선다고 2일 밝혔다. 계약에 따라 아테넥스는 조인트벤처에 3000만달러를 투입하고 Xiangxue에 계약
최근 중국 면역항암제 회사의 대규모 투자유치가 이어지고 있다. 중국 I-Mab은 시리즈C로 2억2000만달러(약 2466억원)의 투자유치에 성공했다고 지난 29일 밝혔다. Hony Capital이 이번 펀딩을 리드했으며, C-Bridge Capital, Tasly Capital, Hillhouse Capital 등 총 8개의 중국 투자기관이 참여했다. 지난해 3월 시리즈B로 1억5000만달러를 투자받은지 1년 만의 대규모 투자유치다. 회사는 이번 자금을 'best-in-class', 'first-in-class' 후보물질의 전임
셀진(Celgene)과 악셀러론 파마(Acceleron Pharma)은 공동 개발하는 희귀 혈액질환 치료제 ‘루스패터셉트(Luspatercept, ACE-536)’의 긍정적인 24주간 임상3상 결과를 지난 28일 공개했다. 루스패터셉트는 만성빈혈 증상을 나타내는 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndromes, MDS) 환자에서 적어도 8주 연속 적혈구 수혈의 필요성을 감소시키며 1차 목표종결점에 도달했다. 골수형성이상증후군은 골수의 조혈모세포에 이상이 생겨 혈액세포의 수가 감소하고 기능에 문제가 생기는 희귀 혈
'타우(Tau)'에 대한 새로운 견해가 발표돼 논란이 일고있다. 타우는 알츠하이머병을 일으키는 주요인자다. 환자의 뇌에서 미세소관을 안정화하는 타우가 인산화됨에 따라 미세소관에서 떨어져나오고, 구조가 망가지면서 신경엄킴(neurofibrillary tangles)이 형성된다. 따라서 신경세포내의 원활한 물질수송 및 신호전달이 저해되면서 세포사멸에 이르게 된다. 이것이 알츠하이머병 환자 뇌에서 일어나는 일이다. 이에 병리진행에 작용하는 타우를 타깃하거나 혹은 미세소관을 안정화하는 것이 현재 개발중인 신약 후보물질이 가진 접근법이다.
Summit Therapeutics가 개발한 듀센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 신약후보물질 ‘Ezutromid’의 임상2상이 실패로 끝나면서 지난 27일 하루만에 주가는 78% 하락했다. 2016년 시작된 임상에서 1차 또는 2차 목표종결점을 만족시키지 못한 것이다. DMD는 X염색체 상에 있는 디스트로핀(Dystrophin)의 유전자 변이로 디스트로핀 단백질 생성에 문제가 생겨 근육위축을 일으키는 유전성 희귀질환이다. Summit의 ‘Ezutromid’은 부족한 디스트로핀을 보완할 수 있
셀진(Celgene)이 근위축성 측삭경화증(ALS), 헌팅턴병 등 신경계 질환 치료를 위해 RNA 약물 개발에 나선다. 셀진은 RNA Splicing(스플라이싱) 표적 저분자화합물을 개발하는 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)에 6000만달러 규모의 계약금을 지불하고 5년간 전략적 파트너십 계약을 체결했다고 지난 26일 밝혔다. 협약에 따라 셀진은 RNA Splicing 변이를 표적하는 Skyhawk의 STAR* 플랫폼기술을 통해 개발된 신경계 질환의 신약 후보물질 최대 5개에 대한 전세계 독점적 라이선스
대식세포(macrophage) 기반의 면역항암제를 개발하는 Carisma Therapeutics가 시리즈A로 5300만달러(약 593억6000만원)를 투자받았다고 지난 26일 밝혔다. 이번 라운드는 기존의 투자자인 애브비 벤처스와 HealthCap이 리드했으며, 총 9개 기관이 참여했다. 투자금은 선두 파이프라인의 전임상개발에 주로 투입된다. Carisma의 CAR-macrophage 플랫폼은 effector function을 하는 대식세포에 항원인지 기능을 합친 기술이다. 고형암 성장을 억제하기 위해 고안한 것으로 이른바 특정 암
애브비가 고형암을 타깃하기 위한 전략으로 차세대 CAR-T(CAR-T 2.0) 플랫폼을 라이선스인한다. 안전성과 내구성을 높인 “switchable” CAR-T 기술이다. 애브비는 지난 3월 블록버스터로 점찍었던 ADC 프로그램인 Rova-T의 임상에서 실패하면서 고형암 포토폴리오를 메꿀 후속 파이프라인을 찾고 있었다. Rova-T는 비소세포폐암 환자를 대상으로 3차 치료제를 타깃한 약물로 50억달러의 매출을 올릴 것으로 기대됐으나 임상결과가 나오면서 계획이 틀어졌다. 애브비는 Calibr(California Instit
솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)는 FDA가 임상보류 됐던 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 대상 SGT-001 임상시험이 지난주 FDA로부터 해제되면서 임상을 재개한다고 밝혔다. 임상보류 조치된 지 3개월만이다. 지난 3월, 솔리드는 DMD 소아 및 청소년 대상 ‘SGT-001’의 임상1/2상 시험(IGNITE DMD)에서 첫번째 약물 투여를 받은 청소년 환자에서 중대한 이상반응이 관찰돼 FDA로부터 임상보류 통보를 받았다. 당시 환자는 투여 후 며칠동안 보체의
미국생명공학회사 Eidos Therapeutics가 IPO(기업공개)를 통해 TTR 아밀로이드증 등 희귀질환 임상개발에 속도를 낸다. Eidos는 지난 22일 주당 17달러로 IPO를 실시하여 총 1억6300만달러를 모금했다. Eidos가 주력 개발하는 TTR 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis, ATTR)은 트란스시레틴(TTR) 유전자에 변이가 생겨 비정성적인 미스폴딩(misfolding) TTR 단백질이 인체 내 기관 및 조직에 축적되면서 유발되는 희귀질환이다. TTR 단백질은 일반적으로 4량체로 구성돼
대식세포를 활성화하는 차세대 면역항암제 타깃인 CD47 약물에 대한 딜이 이어지고 있다. TG 테라퓨틱스는 노브이뮨(Novimmune)이 보유한 CD47/CD19 이중항체인 'NI-1701(TG-1801)'에 대한 라이선스 옵션을 사들였다고 지난 20일 밝혔다. 계약금은 공개하지 않았지만 추가 마일스톤 지급액을 포함하면 최대 1억8500만달러 규모다. 지난 4월에도 베링거인겔하임은 'OSE Immunotherapeutics'이 보유한 CD47 저해약물(SIRP-α 길항제)인 ‘OSE-172'를 계약금 1500만유로, 최대 11억유
암 진단분야의 강자인 로슈가 암 진단 회사 인수에 나서면서, 계속적으로 개인맞춤형 암치료 분야를 강화하는 모습을 보여주고 있다. 로슈는 파운데이션 메디신(Foundation Medicine, FMI)을 완전 인수한다고 지난 19일 발표했다. 올해 2월에 암 특화 빅데이터 분석회사인 플랫아이언 헬스(Flatiron Health)를 19억달러에 인수한데 이은 4개월 만의 빅딜이다. 이번 딜에서 로슈는 FMI에 대해 주당 137달러 총 24억 달러 규모로 나머지 지분을 모두 인수했다. 전날 FMI의 종가에 29%의 프리미엄을 더한 값
미국 생명공학회사 Kallyope가 지난 19일 노보노디스크(Novo Nordisk)와 비만, 당뇨 치료를 위한 펩타이드 치료제 개발을 위한 공동연구 협약을 체결했다고 19일 발표했다. Kallyope는 장-뇌 축(gut-brain axis) 연구를 기반으로 신약개발을 위해 2015년 콜럼비아 대학에서 분사한 회사다. Kallyope는 장-뇌 축 회로지도를 구축해 질병사이의 연관성을 밝히고 새로운 치료법 개발을 목표로 한다. 노보노디스크는 이번 협력으로 개발된 최대 6개 제품에 대한 개발 및 상용화를 위한 글로벌 독점적 권리를
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