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중추신경계(CNS) 질환을 타깃해 AAV(adeno-associated viral) 기반 유전자 치료제를 개발하는 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)가 또 한번의 빅딜을 성사시켰다. 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)는 보이저와 약 19억달러 규모의 파트너십 계약을 체결했다고 지난달 29일 밝혔다. 보이저는 이에 앞서 2018년 애브비와 퇴행성뇌질환을 겨냥하는 AAV 벡터로 타우 항체를 전달하는 유전자 치료제 옵션 딜 계약을 체결했다. 계약금 6900만달러를 포함해 총 1억550
바이오젠이 지난해 '스핀라자(SPINRAZA)'의 비약적인 매출 신장에 힘입어 성장세를 이어갔다. 희귀질환인 척수성 근위축증 치료제인 스핀라자는 출시 2년만에 연 2조원에 가까운 매출을 올리는 블록버스터로 자리잡았다. 희귀의약품 개발의 잠재력을 보여주는 단적인 예다. 29일(현지시간) 바이오젠 실적발표에 따르면 스핀라자는 2018년 17억2400만달러 매출(1조9000억원)을 기록했다. 전년 8억8400만달러에서 두배가량 매출이 증가했다. 미국에서는 6억5700만달러에서 8억5400만달러로 30% 가까이 매출이 늘었고 미국 외 지역
셀진(Celgene)이 혈액암 치료 물질을 인수, 혈액암 포트폴리오를 강화했다. 셀진은 29일(현지시간) 캐나다 제약회사인 트리페이즈 액셀러레이터(Triphase Accelerator)에서 전임상단계의 혈액암 치료제를 인수한다고 밝혔다. 약물은 ‘WDR5’ 단백질을 타깃하는 퍼스트인 클래스(first-in-class ) 저분자물질이며, 백혈병과 림프종을 포함한 혈액암 치료제다. 계약에 따르면 셀진은 트리페이즈에 ‘TRPH-395’에 대한 라이선스 계약금으로 4000만 달러를 지불하며, 추가적인 R&D와 판매 마일스톤으로 최대 9억4
미국 국립보건원(NIH) 연구팀이 인플루엔자 바이러스의 돌연변이에 대항할 수 있는 항체를 발표했다. 보편적인 인플루엔자 백신의 타깃이 아닌 부위를 타깃하는 이 항체는 두가지 바이러스 단백질에 결합한다. 최근의 인플루엔자 백신들은 바이러스 표면에 존재하는 헤마글루티닌(Hemagglutinin, HA)을 타깃하여 바이러스가 숙주 세포에 부착하는 것을 막는 기전을 이용한다. 하지만 이 부위는 백신의 기전을 피하기 위한 돌연변이가 많이 일어난다는 문제가 있다. NIH의 알레르기 및 감염병연구원(NIAID)은 헤마글루티닌을 인식하는 항체가
암 전이(metastasis)과정의 첫번째 단계인 세포외기질(Extracellular matrix, ECM) 파괴를 통한 침윤과정(invasion)에서 기질분해효소인 MMPs(Matrix metalloproteinases)를 저해했을 경우에도 액틴 필라멘트 중합에 의한 침윤기전이 작동한다는 연구결과가 발표됐다. 침윤은 세포가 이동하기 위해 세포를 둘러싼 기질층을 분해하는 과정이다. 이번 연구는 암 전이의 첫번째 단계를 막을 수 있는 가능성을 보여준다. 듀크 대학의 데이비드 셔우드(David Sherwood) 교수팀은 침습성 세포들
버텍스(Vertax)가 유전자편집기술의 효율을 높일 수 있는 독일 머크(Merck kGaA)의 유전자 손상 반응(DNA damage response, DDR) 저해제를 인수하면서 크리스퍼 툴을 강화했다. 머크는 지난 24일(현지시간) 버텍스에 DNA 의존성 단백질 인산화효소(DNA-dependent protein kinase, DNA-PK)를 타겟하는 유전자손상반응(DNA-damage response, DDR) 저해제 2종에 대한 독점권을 부여한다고 발표했다. 두가지 물질은 M9831(VX-984)와 비임상 단계의 물질로 6개의 특
증상이 없는 알츠하이머병 환자에게서 혈액 속 미세신경섬유 경쇄(neurofilament light chain, NfL)가 병을 일찍이 예측할 수 있는 바이오마커로 사용할 수 있다는 연구결과가 발표됐다. 인지기능이 망가지기 시작하는 16년전부터 혈액 속의 NfL 농도가 올라갔다. 논문은 네이처 메디슨에 '증상이 없는 알츠하이머병 환자에게서 혈청 미세신경섬유 경쇄가 신경 퇴행과 병기 진행을 예측할 수 있다(Serum neurofilament dynamics predicts neurodegeneration and clinical pro
mRNA 치료제 회사 바이오엔텍이 항체 치료제 포트폴리오 확장에 나섰다. 바이오엔텍(BioNTech)은 MAB 디스커버리(MAB Discovery GmbH)의 항체 생산부문 인수를 위한 최종 계약을 체결했다고 23일 벍혔다. 계약 조건에 따르면 바이오엔텍은 MAB 디스커버리로부터 단일클론항체(monoclonal antibody, mAb) 생산에 필요한 모든 자산, 직원 및 독점 노하우를 인수하게 된다. MAB 디스커버리는 독점적인 전임상 개발 파이프라인과 타사 서비스 계약에 대한 소유권과 모든 권리를 보유한다. 계약의 재정적인 조건
트랜슬레이트바이오(Translate Bio)의 희귀질환 대상 mRNA 치료제의 임상이 보류됐다. Translate Bio는 22일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OTC(Ornithine Transcarbamylase) 결핍 치료제 MRT5201의 임상승인신청(IND)에 대해 임상시험보류(clinical hold)를 통보받았다고 밝혔다. 트랜슬레이트바이오는 2018년 12월 OTC 결핍치료제의 임상 1/2상 시험에 대한 임상승인신청서를 제출했다. 이번 결정은 회사의 다른 파이프라인인 낭포성 섬유증(Cystic Fibro
'인테그린' 저해제와 항암제를 함께 사용하여 휴면 상태의 유방암 세포가 전이성 종양을 형성하는 것을 막을 수 있다는 연구 결과가 발표됐다. 미국 시애틀 소재 프레드 허친슨 암연구센터(Fred Hutchinson Cancer Research Center)의 사이러스 가자르(Cyrus Ghajar) 박사는 이같은 연구 결과를 21일 네이처셀바이올로지(Nature Cell Biology)에 게재하였다. 연구팀은 휴면세포를 보호하는 신호를 방해하여 화학요법에 반응하도록 할 수 있다고 밝혔다. 유방암은 조기 발견 시 완치율이 90%로 예후
셀진(Celgene)은 지난 3일 BMS(Bristol-Myers Squibb)에 인수된다는 발표 후에도 암 치료를 위한 새로운 기술을 찾아 면역항암제 및 세포치료제를 개발하는 2개 기업과 계약을 맺었다. 셀진과 계약을 이끈 첫 번째 기업은 옵시디안 테라퓨틱스(Obsidian Therapeutics)다. 옵시디안은 불안정 도메인(Destabilizing Domain, DD) 기술을 활용해 2개 면역조절인자 IL-12, CD40L의 발현이 조절된 새로운 ‘조절 세포치료제’(Regulated Cell Therapy)를 발굴하고 개발하
하버드대학의 케빈 에간(Kevin Eggan) 교수 연구팀은 STMN2가 진단과 치료가 어려운 근위축성축삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 환자들에게 새로운 치료 타깃으로서의 가능성을 보여준다고 밝힌 논문을 지난 14일 네이처 뉴로사이언스(Nature Neuroscience)에 게재했다. 연구팀은 TDP-43 단백질(Transactive response DNA 결합 단백질)과 Stathmin2(STMN2)간의 연관성을 밝혔다. TDP-43은 ALS에서 나타나는 주요한 병적 단백질이라고 알려져
유전자·세포 치료제 시장이 규제기관의 지원으로 빠르게 성장할 전망이다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)은 암 질환 치료제로 킴리아(Kymriah)와 예스카르타(Yescarta), 희귀질환 치료제로 룩스투나(Luxturna) 등 3개의 신약을 승인했다. 2012~2016년에 FDA로부터 승인받은 유전자 치료제가 임리직(Imlygic) 1건이라는 고려하면 고무적인 숫자다(제품 리스트). 이후 유전자·세포 치료제 후보물질의 임상 개발이 급증하고 있다. 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) 미국 식품의약국(FDA) 국장과 피
유나이티드 뉴로사이언스(United Neuroscience, UNS)는 경도인지 장애가 있는 초기 단계의 알츠하이머 병 환자 42명에게 알츠하이머 백신 ‘UB-311’을 적용한 임상 2a상에서 긍정적인 결과를 확인했다고 지난 16일 발표했다. UB-311은 아밀로이드 베타(Aβ)를 타깃하는 항 아밀로이드 베타 완전 합성 펩타이드 백신이다. 유나이티드가 자체 개발한 엔도바디 기술을 적용했다. 엔도바디 백신을 환자 맞춤형 항원과 주입하면 항원이 체내의 T세포에 결합하고, T세포가 보내는 화학 신호전달로 인해 B세포가 타깃 단백질에 연
BMS(Bristol-Myers Squibb)는 옵디보(Opdivo, nivolumab)와 여보이(Yervoy, ipilimumab)를 함께 투여하는 병용요법을 중등도 및 고위험군(Intermediate/Poor Risk) 진행성 신세포암(Renal Cell Carcinoma, RCC) 환자의 1차 치료제로 유럽위원회(European Commission)로부터 승인받았다고 지난 14일 밝혔다. 승인은 병용요법으로 환자의 전체생존율(OS)를 유의미하게 증가시켜 사망위험을 37% 감소시킨 임상 3상(CheckMate-214)의 결과를
사노피가 또 다른 파트너십을 추가하면서, 이중항체 포토폴리오를 강화하고 있다. 이번달 초에 사노피는 기존에 공동연구를 진행해온 리제네론으로부터 2개의 CD3기반 이중항체 후보물질에 대한 옵션을 확보하는 동시에 프랑스 바이오텍과의 새로운 파트너십을 체결했다. 사노피는 프랑스 바이오뮨엑스파마퓨티컬(Biomunex Pharmaceuticals)이 보유한 이중항체 및 다중항체(multi-specific antibody) 플랫폼 기술을 이용해 치료항체를 발굴해 라이선싱하는 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 사노피는 후보물질에 대한 연구,
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