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화이자(Pfizer)는 연골무형성증 치료제를 개발하는 스위스 테라콘(Therachon)을 인수하는 계약을 체결했다고 지난 8일(현지시간) 발표했다. 테라콘은 화이자로부터 3억4000만달러의 계약금을 받았으며, 개발, 상업화 마일스톤에 따라 4억7000만달러를 추가로 받을 수 있게 됐다. 왜소증 환자의 약 70%로 알려진 연골무형성증은 전 세계에 25만명 정도의 환자가 있는 것으로 추산된다. 연골무형성증의 발병빈도는 신생아 2만명 중 1명으로 알려졌다. 연골무형성증은 상염색체에 생긴 돌연변이가 우성형질로 유전되며, 성장저해증상만이
벨기에 콘포 테라퓨틱스(Confo Therapeutics)는 3340만달러 규모의 시리즈A 투자를 유치했다고 지난 7일(현지시간) 밝혔다. 이번 시리즈A는 BGV(BioGeneration Ventures), Wellington Partners, Fundplus, Perceptive Advisors 등이 참여했다. 2015년 벨기에 플레미쉬 생명공학연구소(VIB, Vlaams Instituut voor Biotechnologie)에서 스핀오프한 콘포 테라퓨틱스는 GPCR에 결합하는 ‘ConfoBodies’ 항체 플랫폼 기술을 보유하
미국 사이토키네틱스(Cytokinetics)는 필라델피아에서 열린 AAN 2019(The 2019 Annual Meeting of American Academy of Neurology)에서 ALS 치료제 ‘Reldesemtiv’ 임상 2상(FORTITUDE-ALS, NCT03160898)에서 1차 종결점인 SVC(Slow Vital Capacity) 개선에 실패했다고 지난 5일(현지 시간) 발표했다. 루게릭병으로도 불리는 진행성 신경퇴행성 질환인 ALS는 미국에만 2만여 명의 환자가 있으며, 미국에서 매년 5000여명이 ALS 진
미국 암젠(Amgen)은 필라델피아에서 열린 AAN 2019(The 2019 Annual Meeting of American Academy of Neurology)에서 편두통 치료제 ‘Aimovig(Erenumab-aooe)’의 임상 3상 결과를 지난 2일(현지 시간) 발표했다. 편두통은 한달 동안 편두통이 발생한 일수(MMD, Monthly Migraine Days)를 확인하여 MMD가 14일 이하로 나타나는 발작성 편두통(Episodic Migraine), MMD과 15일 이상 나타나는 만성 편두통(Chronic Migrain
'RNA 스플라이싱을 조절(Splicing Modifiers)하는 저분자화합물 신약'이라는 새로운 접근법을 가진 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)가 이번엔 다케다와 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 파트너십을 맺었다고 지난 6일 밝혔다. 바이오젠과 셀진에 이어, 빅파마와의 3번째 딜이다. 스카이호크는 이에 앞서 올해 초 바이오젠과 다발성경화증(MS), 척수성근위축증(SMA) 등 신경질환 치료제 후보물질에 대한 개발 및 상업화 권리를 라이선스 아웃하는 형태의 옵션 딜을 체결했다. 바이오젠은 스카이호크에 계
아스트라제네카(AstraZeneca)가 암, 감염병 치료를 위한 바이러스 기반 면역 치료제를 개발하기 위해 프랑스 바이오테크 트랜스진(Transgene)과 협약을 맺었다고 2일 밝혔다. 트랜스진은 바이러스 디자인 및 공학적 기술에 관한 항암 바이러스 전문기술을 보유한 기업이다. 트랜스진이 집중하는 암 살상 바이러스 치료제는 선택적으로 종양 세포를 죽이고, 체내 면역계를 활성화시켜 암세포에 대항할 수 있도록 설계됐다. 아스트라제네카는 트랜스진의 차세대 바이러스 플랫폼 기술인 ‘Invir.IO’을 사용해 5개 항암 백시니아 바이러스(
바이오젠(Biogen)은 지난 1일(현지 시간) 필라델피아에서 열린 AAN 2019에서 ALS(Amyotrophic Lateral Sclerosis) 치료제 ‘Tofersen(BIIB067)’의 임상 1상, 2상에서 긍정적인 결과를 확인했다고 발표했다. Tofersen은 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)과 공동개발한 SOD1 mRNA 표적 RNAi 치료제다. 루게릭병으로도 불리는 ALS는 뇌의 운동신경이 파괴되면서 근육이 쇠약해지고 기능을 상실하는 질환이다. 발병 후 근육 쇠약으로 거동할 수 없게 되며
영국 바이시클 테라퓨틱스(BCYC, Bicycle Therapeutics)는 미국 증권거래위원회(SEC)에 IPO를 위한 예비 투자설명서(Preliminary prospectus)를 지난 26일(현지 시간) 제출했다. BCYC는 이번 투자유치로 8625만 달러를 확보할 계획이다. BDC는 표적 단백질에 결합하는 Bicycle 부위, 세포독성 물질을 결합하고 있는 Linker 부위로 구성되어 있다. BCYC는 Bicycle의 3차 구조를 2개의 원형 고리로 고정했다. 3차 구조가 고정된 Bicycle은 쉽게 분해되지 않아 안정적으로
아일랜드 호라이즌 파마(Horizon Pharma)는 LA에서 열린 AACE 2019에서 그레이브스 병(Grave’s disease)으로 생긴 TED 치료제이자 IGF-1R(Insulin Growth Factor-1 receptor) 단일클론항체 ‘테프로투무맙’의 임상 3상(OPTIC, NCT03298867) 결과를 지난 26일(현지 시간) 발표했다. 자가면역질환인 그레이브스 병은 갑상선에 면역반응을 일으켜 갑상선기능항진증을 유발하며, 안구가 돌출되는 TED 증상이 나타난다. 국내에도 환자들은 많다. 건강보험심사평가원에 따르면 갑
미국 그릿스톤 온콜로지(Gritstone Oncology)는 미국 식품의약국(FDA)의 권고로 다수의 암을 대상으로 항암백신 임상 1상(SLATE-001)을 계획보다 6개월 앞당겨 올해 중순부터 환자를 모집할 수 있게 됐다고 지난 22일(현지 시간) 발표했다. 다수의 종양 세포에서 공통으로 발현된 신항원을 표적으로 T세포 백신을 만들어 임상을 시작한 것이다. 그릿스톤은 이같은 '범용(universal)' 신항원 항암백신을 통해 환자별로 맞춤제작 과정을 거치지 않고 다수의 암에서 항암효과를 낼 수 있을 것으로 보고있다. 이번 임상
카이트(Kite)가 길리어드(Gilead)의 CAR-T 세포치료제 ‘예스카르타(Yescarta)’ 생산을 위한 만반의 준비에 나섰다. 길리어드의 계열사 카이트는 미국 메릴랜드주 소재 20에이커(약 8만 제곱미터) 부지에 28만 제곱피트(약 2만6000 제곱미터) 규모의 세포치료제 생산시설을 새로 구축하겠다고 지난 24일 발표했다. 지난해 8월, 네덜란드 암스테르담 공항 근처에 유럽 생산시설을 구축하겠다는 발표에 이어 예스카르타 생산을 준비하는 두번째 소식이다. 카이트는 생산시설을 새로 구축함에 따라 길리어드의 예스카르타를 포함해
애브비(AbbVie)가 휴미라의 특허만료와 직면한 가운데 건선치료제 ‘스카이리지(Skyrizi, 성분명: risankizumab-rzaa)’를 승인받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 전신요법 또는 광치료(phototherapy) 대상 중등도 및 중증 판상 건선(Plaque Psoriasis)을 앓고있는 성인 환자의 치료제로 애브비의 스카이리지를 23일 승인했다. 스카이리지는 인터루킨-23(Interleukin-23, IL-23) 저해제로, 건선 염증반응을 유발하는 IL-23을 선택적으로 저해하기 위해 p13 subunit에 결합하
바이오젠이 지난 3월 아두카누맙 임상3상을 중단한데 이어 당초 진행키로 했던 아두카누맙의 예방임상(prevention trials)도 진행하지 않겠다고 지난 25일 1분기 실적발표 자리에서 밝혔다. 아두카누맙 임상을 완전히 중단하겠다고 선언한 것이다. 바이오젠은 이같은 실패에도 불구 알츠하이머병(AD) 등 신경과학분야 신약개발에 강한 집념을 드러내며 계속적인 M&A를 통해 R&D 파이프라인을 다각화하겠다는 의지를 표명했다. 미셸 보나토스(Michel Vounatsos) 바이오젠 대표는 이날 아두카누맙 예방임상을 진행하지 않기로 결
미국 풀크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)는 GSK(GlaxoSmithKline)가 개발을 중단한 단일 클론 항체이자 p38α/β MAPK(Mitogen Activated Protein Kinase) 억제제인 ‘로스마피모드(Losmapimod)’의 전 세계적 개발, 상업화 권리, 임상시험 권한을 획득했다고 지난 23일(현지시간) 발표했다. GSK는 이번 계약으로 한 자릿수의 지분에 해당하는 우선주를 받았으며, 향후 마일스톤 지불, 로열티를 받을 수 있는 권리를 얻었다. 풀크럼은 ‘로스마피모드’를 안면견갑상완형
미국 포세이다 테라퓨틱스(Poseida Therapeutics)는 노바티스(Novartis), Aisling Capital Management, Pentwater Capital Management, Perceptive Advisors, 미공개 투자자로부터 총 1억4200만달러의 시리즈 C 투자를 유치했다고 지난 22일(현지 시간) 발표했다. 포세이다는 P-BCMA-101 임상 1상(NCT 03288493) 결과를 지난해 12월 발표했다. 임상 1상은 23명의 재발성/난치성 다발성 골수종(Relapsed/refractory mult
일라이 릴리(Eli lilly)가 면역질환 치료제 개발을 위한 세 번째 파트너를 찾았다. 릴리는 새로운 면역질환 치료제를 개발하기 위해 어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)와 연구 협약을 맺었다고 22일 발표했다. 어비디티 바이오사이언스는 ‘항체-올리고뉴클레오티드 복합체(Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOC)’를 개발하는 바이오테크다. 어비디티는 단일클론항체의 ‘조직 특이성’, 올리고뉴클레오티드 기반 치료제의 ‘정교함’을 결합한다는 전략의 AOC 플랫폼 기술로, 올리고뉴클
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