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vTv 테라퓨틱스는 10일(현지시간) 1형 당뇨병(T1D) 환자를 대상으로 인슐린의 경구용 보조 치료제(adjunctive therapy) ‘TTP399’의 효능을 평가하는 SimpliciT-1 임상2상의 Part2 결과를 발표했다. 인슐린 보조 치료제가 안전성 문제없이 당화혈색소(HbA1c) 수치를 안정화시켰다는 긍정적인 결과다. 발표 이후, vTv의 주가는 크게 올라 전일대비 52.38% 상승 마감했다. TTP399는 1일 1회 복용하는 간 선택적 글루코키나아제(glucokinase) 활성화제다. 글루코키나아제는 포도당(글루코
다발성 골수종(multiple myeloma, MM)에서 강하게 발현하는 CD229를 타깃하는 새로운 CD229 CAR-T가 다발성 골수종 암세포뿐 아니라 다발성 골수종 증식세포(propagating cell)도 제거한다는 연구결과가 나왔다. 조르지 아타나코빅(Djordie Atanackovic) 미국 유타대(University of Utah) 교수 연구팀은 “CD229 CAR-T 세포가 다발성 골수종과 종양 증식세포를 제거한다(CD229 CAR T cells eliminate multiple myeloma and tumor pr
세계보건기구(WHO)가 11일(현지시간) 신종 코로나 바이러스 감염증의 명칭을 ‘COVID-19’라고 정했다고 밝혔다. 새로 부여된 신종 코로나 바이러스 감염증의 명칭 ‘COVID-19’는 코로나(corona)의 ‘CO’, 바이러스(virus)의 ‘VI’, 질환(disease)의 ‘D’, 신종 코로나 바이러스 발병이 처음 보고된 2019년의 ‘19’를 의미한다. 테드로스 아다히놈 거브러여수스(Tedros Adhanom Ghebreyesus) WHO 사무총장은 이날 스위스 제네바 WHO 본부에서 열린 언론 브리핑에서 “지리적 위치,
항체-약물 접합체(ADC) 선두주자인 시애틀 제네틱스(Seattle Genetics)가 방광암 1차 치료제 세팅에서 'ADC 치료제와 PD-1 항체 병용투여 전략'으로 긍적적인 임상 결과를 얻었다. 시애틀 제네틱스와 개발 파트너사인 아스텔라스(Astellas)는 다음달 두 약물의 병용투여 임상3상에 본격 돌입한다. 시애틀 제네틱스는 진행성 방광암 환자를 대상 1차 치료제로 ADC 치료제인 ‘패드세브(PADCEV™, enfortumab vedotin-ejfv)’와 키트루다를 병용투여한 임상1b/2상에서 전체 반응률(ORR) 73.3
심한 월경 출혈을 가진 자궁근종 환자 대상 임상 3상서 1년 추적 결과 높은 반응률을 보인 결과가 나왔다. 마이오반트는 10일(현지시간) 심한 월경 출혈(heavy menstrual bleeding)을 가진 자궁근종 환자를 대상으로 진행한 ‘렐루골릭스(relugolix)’ 병용요법 확장 임상 3상(NCT03412890, LIBERTY EXTENSION)에서 뼈 미네랄 밀도를 유지하면서 1년간 87.7%의 반응률을 보인 긍정적인 결과를 내놨다. 이 소식이 알려진 후 마이오반트의 주가는 전일 대비 11% 상승했다. 아이만 알헨디(Ay
알츠하이머병이 일찍이 발병하는 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로, 아밀로이드 베타(Aβ) 항체가 인지 저하 발현을 늦추는 효과를 테스트하는 예방 임상(prevention trial)이 실패로 돌아갔다. 최초의 아밀로이드 베타 약물의 예방 임상이라는 점에서, 업계는 실망감을 자아내고 있다. 임상 실패를 알린 두 약물은 일리이릴리의 ‘솔라네주맙(solanezumab)’과 로슈의 ‘간테네루맙(gantenerumab)’이다. 두 회사는 지난 10일 탑라인 결과에서 1차 충족점에 도달하지 못했다고 발표했다. 이번 DIAN-TU(Domin
사노피가 다발성 경화증 환자를 대상으로 한 임상2상에서 BTK 저해제 ‘SAR442168’의 긍정적인 치료 효능을 확인했다. 사노피는 6일(현지시간) 재발성 다발성 경화증 환자에게 ‘SAR442168’을 적용한 임상2b상에서 다발성 경화증 관련 질병 활성이 유의미하게 감소한 결과로 1차 종결점을 충족했다고 발표했다. 더불어 사노피는 올해 내 임상3상에 진입할 계획을 밝혔다. 다발성 경화증(multiple sclerosis, MS)은 현재 다양한 치료제가 시판되고 있지만, 아직까지 많은 환자에게서 신경계 이상으로 인한 장애가 계속
이탈리아 제약기업 키에지(Chiesi Farmaceutici SpA)가 미국 보스턴에 희귀질환 사업부를 설립함으로써 미국 진출에 나섰다. 키에지는 국내에서 티움바이오의 TGF-β 약물 ‘NCE40’을 기술이전한 기업으로 알려진 기업이기도 하다. 키에지는 희귀질환 치료제 개발을 위해 미국 보스턴에 키에지 글로벌 희귀질환(Chiesi Global Rare Diseases) 사업부를 설립했다고 지난 6일(현지시간) 발표했다. 새로운 사업부는 먼저 리소좀 축적질환, 희귀 혈액질환, 안과질환 치료제 연구 개발에 집중할 계획이다. 키에지는
리소좀 축적질환(lysosome storage disease, LSD) 치료를 저분자 화합물로 시도하는 접근법이 개발 중이다. 기존에는 유전자치료제 또는 효소 교체요법(Enzyme Replace Therapy, ERT)을 사용해서 치료했다. 네덜란드 신약개발회사 아자파로스(Azafaros)는 지난 6일(현지시간) 리소좀 축적 질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 시리즈A로 2700만달러를 유치했다. 아자파로스가 개발중인 LSD 치료제 후보물질 AZ-3102는 경구용 아자당 화합물(azasugar compound)이다. AZ-3102
애브비의 블록버스터 자가면역질환 치료제 휴미라(Humira, 성분명: adalimumab)가 바이오시밀러 공세에 연간 매출 하락세로 돌아섰다. 애브비는 휴미라 매출 감소를 상쇄할 차세대 블록버스터로 건선치료제 ‘스카이리지(Skyrizi, 성분명: risankizumab-rzaa)’와 류마티스 관절염 치료제 ‘린보크(Rinvoq, 성분명: upadacitinib)’를 내세웠다. 애브비는 지난 7일(현지시간) 2019년 실적발표를 통해 휴미라의 전세계 매출액이 전년 199억3600만달러에서 3.9% 감소한 191억6900만달러(약 2
세계적인 CRISPR 연구자 3명이 공동창립한 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 설립 3년만에 IPO(기업공개) 소식을 알렸다. 빔 테라퓨틱스는 5일(현지시간) IPO를 통해 1억8000만달러의 자금을 조달하며 미국 나스닥(Nasdaq) 시장에 상장했다고 발표했다. 이번 공모금액은 빔 테라퓨틱스가 지난해 9월 IPO 계획을 처음 발표할 당시 예상했던 규모(625만주)보다 48% 증가한 규모다. 빔 테라퓨틱스는 이번 IPO에서 보통주 1주당 17달러에 약 1060만 주를 발행했다. 빔 테라퓨틱스는 IPO 조달 자금을
미국의 조제닉스(Zogenix)가 개발하는 희귀 소아뇌전증 '레녹스-가스토 증후군' 치료제 '핀테플라(FINTEPLA®, fenfluamine)'에 대한 긍정적인 임상 3상 결과가 나왔다. 조제닉스(Zogenix)는 중증 치료 저항성 소아뇌전증 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome, LGS)에 대한 경구용 치료제 핀테플라(FINTEPLA®, ZX008, fenfluramine) 임상 3상(NCT03355209)에서 1, 2차 종결점을 충족했다고 9일 밝혔다. 레녹스-가스토 증후군(LGS)은 1~8세에 발
자가면역질환에서도 면역세포를 주입해 치료하는 접근법이 본격 시작되고 있다. 과도한 면역을 억제해 체내 항상성을 유지하는 조절T세포(regulatory T cell, Treg)를 이용해 자가면역질환과 퇴행성뇌질환을 치료하는 새로운 접근법을 가진 바이오텍이 등장했다. Treg은 특정 조건에서 염증이 생긴 조직으로 이동할 수 있으며, 해로운 면역반응을 조절하는 유용한 역할을 한다. Treg 연구 분야의 선구자로 꼽히는 제프리 블루스톤(Jeffrey Bluestone) 박사는 파커 연구소에서 나와 해당 분야의 전문가 3명과 함께 Treg
제넨텍(Genentech)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제 승인을 위한 긍정적인 임상 추가 데이터를 공개했다. 제넨텍은 6일(현지시간) 2형, 3형 SMA 환자에게 경구용 치료제 후보물질 ‘리스디플람(Risdiplam)’을 적용한 SUNFISH 임상2/3상(NCT02908685) Part2의 1년 결과를 발표했다. 임상 결과는 5일 프랑스 남부 에브리(Evry)에서 개막한 제2회 국제 SMA 학회에서 공개됐다. 리스디플람은 액상형태의 경구용 SMN-2(survival motor neuron-2) 스플라이싱 조절제(splicing
신종 코로나바이러스(2019-nCoV) 치료제 개발을 위한 시험관내(in vitro) 실험에서 길리어드의 에볼라 치료제 '렘데시비르(Remdesivir)'와 말라리아치료제로 사용되는 '클로로퀸(Chloroquine)'이 바이러스를 효과적으로 억제한 결과가 나왔다. 중국 과학원(Chinese Academy of science) 산하 우한바이러스연구소(The Wuhan Institute of Virology, WIV)는 지난 4일 ‘렘데시비르와 클로로퀸은 시험관 내에서 신종코로나바이러스를 효과적으로 억제한다(Remdesivir and
길리어드가 에볼라 치료제로 개발하다 중단한 ‘렘데시비르(Remdesivir)’를 미국에서 신종 코로나바이러스(2019-nCoV)에 걸린 첫 환자에게 투여해 증상이 호전된 케이스가 나왔다. 환자는 렘데시비르 투여 후 1일만에 열이 내렸고, 간헐적인 기침과 코막힘을 제외한 모든 증상이 호전됐다. 이 소식이 전해진 지난 3일 길리어드의 주가는 13% 상승했다 미국 워싱턴주 신종 코로나바이러스 케이스 연구팀(2019-nCoV case Investigation Team)은 '미국의 첫 신종 코로나바이러스 환자 케이스(First Case o
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