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‘국소전달을 통해 세포와 조직을 재생시키는 간단한 방법이 없을까?’ 보스턴 바이오생태계 내 벤처 활성화의 조력자인 로버트 랭거(Robert Langer) MIT 공대교수와 제프 칼프(Jeff Karp) 하버드대학 교수 실험실에서 나온 질문이다. 그들은 재생의학의 복잡성을 줄이기 위해 전달법, 안전성, 대량생산 등의 측면을 단순하고 안전하게 개선시킨 새로운 재생의학 접근법을 개발했다. 바로 저분자화합물로 휴면상태에 있는 전구세포를 활성화시켜 세포를 재생시키는 ‘PCA(Progenitor Cell Activation)’ 플랫폼 기술이
올해 미국과 유럽에서 크리스퍼 기술을 적용한 상업화 임상시험이 시작될 것으로 기대되는 가운데, 크리스퍼 기반 치료제 개발에 있어 고려돼야 할 중요한 점은 무엇일까? 대표적으로 타깃 설정, 가이드 qualification, 유전자편집 전략, 전달 방법, 운반체(cargo), CMC 등이 있다. 특히 인간에게 직접 유전물질을 주입하는 in-vivo 유전자 치료에서 전달법은 중요한 이슈다. 크리스퍼 대표기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 지질나노입자(Lipid Nanoparticle, LNP)를 사용해
장내미생물이 불안장애나 외상후 스트레스장애를 치료하는 열쇠가 될 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 최근 장과 뇌의 연결고리가 주목받으면서 장내미생물과 뇌질환 간의 상관관계를 밝혀내기 위한 많은 연구가 진행되는 가운데 나온 새로운 연구결과다. 콜로라도 보더대 연구진은 7일(현지시간) 장내 미생물인 'M.vaccae'가 스트레스와 관련한 뇌의 염증반응과 불안 행동을 줄여줄 수 있다고 밝혔다. 연구결과는 국제학술지 'Brain,Behavior,and Immunity'에 게재됐다. 상당수의 사람들은 트라우마와 관련된 장애 또는 스트레스 관
글로벌 최대 바이오 행사인 BIO의 꽃은 파트너링이다. 올해 보스턴 현장에서만 4만1400건 이상의 One-on-One 파트너링 미팅이 열린다. 빅파마, 바이오테크, 대학 원천기술보유자, 투자자, 임상대행업체(CRO), 위탁생산기관(CMO) 등 3500개의 업체가 참가한다. 50개 주와 각국의 인터네셔널 파빌리온(Pavilion)을 포함해 1800개의 전시가 열리고, 행사기간에 다양한 네트워킹 자리가 마련된다. 300개 이상의 회사가 발표를 진행한다. 고무적인 점은 올해 BIO에 참가한 한국인이 850명으로 캐나다에 이어, 미국
지난 4월 30일부터 홍콩거래소(HKEX)가 바이오 기업에 문을 열면서, 글로벌 바이오회사들이 대규모 자금유치를 위해 홍콩으로 눈을 돌리고 있다. 이를 단적으로 보여주는 예는 액체생검(liquid biopsy)을 통해 암 조기진단을 연구하는 미국 회사인 그레일(Grail)이다. 그레일은 미국에서 단기간에 '1조원'을 펀딩받아 주목받았던 회사인데 지난달 홍콩 기반의 투자자로부터 총 3000만달러 규모의 자금을 유치해 화제를 모았다. 홍콩 상장을 위한 포석으로 해석되는 이벤트였다. 이어서 HKEX는 지난달 중국 학계, 회사, 투자사,
로슈가 'PI3K 억제제'의 전이성 유방암 적응증 획득을 향한 모험을 끝냈다. 로슈는 3일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 2018 미국임상종약학회 연례행사에서 유방암 환자를 대상으로 진행한 타셀리십(Taselisib)의 병용투여가 기대에 못미치는 결과를 얻었다며 개발 중단을 선언했다. 뉴욕 메모리얼 슬론 캐터링(Memorial Sloan Kettering) 암센터의 Jose Baselga 박사는 "유방암에서 PI3K 신호체계를 타깃하는 효과가 우리의 기대에 미치지 못했다"고 아쉬움을 표했다. 타셀리십은 PIK3CA 유전자의 변
세계최대 농업기업 몬산토(Monsanto)가 간판을 내리고 역사 속으로 사라진다. 독일 제약사 바이엘(Bayer)은 오는 7일 몬산토의 인수 합병을 위한 모든 절차를 마무리한다고 4일(현지시간) 밝혔다. 바이엘의 베르너 바우만(Werner Baumann) 회장은 "몬산토 인수는 건강과 영양 분야에서 선도적인 사업 포트폴리오를 강화하는 획기적인 사건이다. 우리는 농업사업 규모를 늘리고 혁신을 통해 고객에게 더 나은 서비스를 제공하고 장기적인 성장 잠재력을 확보할 것"이라고 전했다. 바이엘은 2016년 몬산토 인수 의사를 발표하고 그
"멀지만 가야할 곳은 정해졌다." 그레일(Grail)이 3일(현지시간) 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표한 혈액 기반의 조기 암진단 연구에 대한 현지 반응이다. 액체생검(Liquid Biopsy)에 대한 기대만큼 현재의 한계를 분명히 드러낸 표현이다. 일루미나 스핀오프 기업인 그레일은 설립 1년만에 10억 달러를 끌어모으며 주목받았다. 세포로부터 벗어나 혈액을 순환하는 DNA를 분석함으로써 다수의 암을 조기에 진단하겠다는 야심찬 목표를 세웠다.. 이번 ASCO에서 발표한 4개의 연구 결과는 가능성과 한계를 모두 드러냈다.
미국 임상돌입을 앞두고 있는 CRISPR 기반 치료제 후보물질의 임상에 차질이 생기면서 업계가 술렁이고 있다. CRISPR 테라퓨틱스(Therapeutics)-버텍스(Vertex)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CTX001의 임상승인신청(IND, Investigational New Drug Application)에 대한 임상보류(clinical hold)를 통지받았다고 지난 31일 밝혔다. CRISPR 테라퓨틱스는 지난 4월 겸상적혈구 빈혈(sickle cell disease) 환자를 대상으로 임상1/2상에 대한 IND를 제출
세계 최대 규모 바이오·제약 전시회인 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO USA)’ 개막이 3일 앞으로 다가왔다. 올해 미국 보스턴에서 6월 4일부터 7일까지 열리는 BIO USA는 74개국에서 1만6000여명 이상의 바이오·제약 관련 관계자들이 참가해 파트너링 미팅, 전시부스 운영(1800개 이상), 교육 세션(150개 이상), 회사 발표(300개 이상)가 진행된다. 국내에서는 삼성바이오로직스, 셀트리온, 코오롱생명과학, 엑소코바이오 등이 독립 부스를 마련하고 해외 마케팅 및 네트워크 확대에 나선다. KOTRA와 바이오협회가
지난해 키트루다에 이후 2번째의 '조직에 상관없이 투여하는(tissue/site agnostic)' 항암제가 탄생할까? 암의 종류가 아닌 특정 생체지표(바이오마커)에 따라 약물승인을 받는 개념이다. 미국 식품의약국(FDA)은 록소 온콜로지(Loxo Oncology)가 제출한 '라로트렉티닙(larotrectinib, LOXO-101)'의 신약허가신청서(NDA, New drug application)에 대한 신속심사를 시작했다고 지난 29일 밝혔다. 라로트렉티닙은 TRK(Tropomyosin receptor kinase) 저해제로
DNA를 자르는 CRISPR-Cas9 편집도구에 이어 RNA를 절단하는 저분자화합물 기반 RNA 편집도구가 개발됐다. RNA 타깃 저분자화합물에 RNA 분해효소(RNase)를 부착해 암세포만 특이적으로 사멸시키는 접근법이다. 단백질이 아닌 저분자화합물을 사용하기 때문에 경구용 약물로 개발이 가능하다는 장점이 있다. 유전체(Genome)의 약 2%는 단백질을 암호화하지만 게놈의 70~80%가 RNA로 전사되므로 잠재적으로 훨씬 많은 수의 표적을 제공한다. 그러나 RNA는 크기가 작고 안정성이 낮기 때문에 그동안 다루기 힘들었다.
변화무쌍한 전세계 유전체 시장에 또하나의 빅딜이 일어났다. 미국의 대형 유전자검사기업 미리어드 제네틱스(Myriad Genetics)가 또다른 유전자검사기업 카운실(Counsyl) 인수를 전격 결정한 것. 유전체 시장은 기술력 확보부터 서비스 확산까지 시장 선점을 위한 다양한 인수합병이 활발히 진행되고 있다. 미리어드는 28일(현지시간) 3억7500만달러(약 4000억원)를 투입해 카운실을 인수하기로 했다고 발표했다. 이번 계약은 카운실이 현금과 미리어드의 보통주를 받는 조건으로 성사됐다. 인수가 완료되면 카운실은 미리어드의 자회
항체-약물접합(Antibody-drug conjugate, ADC) 치료제 계열에서 새로운 임상소식이 전해졌다. 일레븐 바이오테라퓨틱스(Eleven Biotherapeutics)에서 이름을 바꾼 미국 나스닥 상장사 세선 바이오(Sesen Bio)가 ADC 임상 3상 데이터 일부를 공개한 것이다. 최근 ADC 테라퓨틱스(ADC Therapeutics)의 ADC 치료제 'ADCT-502'의 개발 중단 등 연이은 임상실패 소식으로 뒤숭숭한 ADC 치료제 개발사들은 다음달 초 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에 참가해 임상
미국임상종양학회(ASCO, American Society of Clinical Oncology)를 앞두고 초록정보가 공개되면서 신닥스파마슈티컬(Syndax Pharmaceuticals)이 충격에 휩싸였다. 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 신닥스의 HDAC1 저해제인 '엔티노스태트(entinostat)'와 키트루다를 병용투여한 ENCORE 601 임상1b/2상에 대한 실망스런 결과를 발표하면서다(NCT02437136). 지난 17일 신닥스의 주가는 23% 하락했다. 초록에 따르면, 기존 약을 투약받은 환자에 엔티노스태트
장내미생물과 뇌질환의 연결고리를 밝힌 새로운 연구결과가 나왔다.장내미생물이 만들어낸 대사산물이 중추신경계의 미세아교세포에 영향을 줘 염증을 조절하는 원리를 확인한 것이다. 이를 통해 다발성 경화증(Multiple sclerosis)과 같은 신경계 질환에 대한 새로운 치료제 개발 가능성을 확인했다. 미국 브리검 & 위민스 병원(Brigham and Women's Hospital, BWH) 연구진은 미세아교세포가 성상교세포를 활성화 또는 비활성화 시키는 신호기전에서 장내 미생물의 역할을 규명하는데 성공했다고 18일 밝혔다. 이번 연구
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