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CRISPR 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위를 이용한 유전자편집 동종유래 CD19 CAR-T의 임상 1상에서 긍정적인 결과를 내놨다. CRISPR은 지난 21일(현지시간) 동종유래 CD19 CAR-T ‘CTX110’을 재발성/불응성 비호지킨림프종(relapsed or refractory non-Hodgkin lymphoma)을 앓고 있는 환자를 대상으로 진행한 임상 1상(CARBON study, NCT04035434)에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했다. 긍정적 결과 발표에도 불
바이오젠(Biogen)이 다발성 경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 ‘오피시누맙(Opicinumab)’의 개발을 중단하고 파킨슨병(Parkinson’s Disease), 루게릭병(Amyotrophic Lateral Sclerosis) 등 퇴행성 뇌질환 치료제 개발에 나선다. 바이오젠은 지난 21일(현지시간) 올해 3분기 실적발표에서 다발성 경화증 대상 오피시누맙 AFFINITY 임상2상에서 1차, 2차 충족점을 만족하지 못해(NCT03222973) 개발을 중단했다고 밝혔다. 자세한 임상결과는 아직 공개하지 않
스페어링비전(SparingVision)은 색소성망막염의 원인이 되는 다양한 돌연변이에 적용할 수 있는 유전자치료제 개발을 위해 시리즈A에 5250만달러를 추가로 투자받았다. 스페어링비전은 지난 20일(현지시간) 시리즈A로 5250만달러를 추가로 투자받아 총 7100만달러의 투자금을 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈A는 VC4BIO캐피탈과 UPMC엔터프라이즈가 리드했으며 총 4개의 투자기관이 추가로 참여했다. 이번 시리즈A 투자금은 색소성망막염 치료제 후보물질 ‘SPVN06’의 임상 연구에 쓰일 예정이다. 스페어링비전은 SPVN06의
앱팅스(Aptinyx)가 외상후 스트레스 장애(Post-Traumatic Stress Disorder, PTSD)에 대한 ‘NYX-783’의 임상 2상에서 1차 종결점을 충족시키며 PTSD 치료제로서의 가능성을 보여주었다. 앱팅스는 내년 NYX-783의 임상 3상 진입을 목표로 하고 있다. 앱팅스는 지난 19일(현지시간) PTSD 치료제 후보물질 ‘NYX-783’에 대한 임상 2상(NCT04044664) 결과 임상적, 통계적 유의성을 입증했다고 발표했다. NYX-783 임상은 2017년 미국 식품의약국(FDA)에 의해 패스트트랙(
로슈(Roche Canada)가 캐나다 온타리오(Ontario)에 생명과학 산업 일자리 투자계획을 발표했다. 로슈는 지난 20일(현지시간) 캐나다 온타리오의 미시소거(Mississauga)에 있는 캐나다 지부(Canadian Pharmaceuticals headquaters)에 5억달러를 5년간 투자한다고 밝혔다. 이를 통해 로슈 글로벌 제약 운영센터(Roche’s Global Pharma Technical Operations)를 설립하고 2020년 말까지 전문기술을 가진 인력 200명, 2023년까지 추가로 300명의 직원을 더
아일랜드에 본사를 둔 엔도 인터네셔널(Endo International)이 바이오스페시픽스 테크놀로지스(Biospecifics Technologies)를 인수하며 장기 성장동력을 확보했다. 엔도는 지난 19일(현지시간) 미국 바이오텍인 바이오스페시픽스의 모든 주식을 총 6억5800만달러에 인수하기로 합의했다고 밝혔다. 계약에 따라 엔도는 전액출자한 자회사를 통해 주당 88.5달러에 바이오스페시픽스 주식의 공개매입에 나선다. 엔도와 바이오스페시픽스는 올해 말까지 인수절차를 마무리할 예정이다. 이 소식이 알려진 후 바이오스페시픽스의
제넨텍(Genentech)이 제네시스(Genesis Therapeutics)와의 파트너십으로 인공지능(Artificial Intelligence, AI)을 이용한 약물발굴에 나선다. 지난 14일 로슈(Roche)가 다이노(Dyno Therapeutics)와 맺었던 AI 기반 아데노바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발 파트너십에 이은 AI 관련 파트너십이다. 로슈의 자회사 제넨텍은 지난 19일(현지시간) AI를 사용하여 다양한 질환을 타깃하는 약물 발굴을 위해 제네시스와 파트너십 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 파트너십으로 제넨텍
올해 노벨화학상 수상자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)가 공동 설립한 인텔리아테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 단회투여로 희귀유전질환을 치료할 수 있는 인비보(In Vivo) 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자치료제의 'first-in-human' 임상을 본격화한다. 인텔리아는 지난 19일(현지시간) 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 가족성 ATTR 아밀로이드증(Hereditary ATTR Amyloidosis) 치료제 ‘NTLA-2001’의 임상1상을 승인받았다고 밝혔다. 회사에
홍콩의 AI기반 약물개발 회사 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)이 일본의 제약회사 다이쇼(Taisho pharmaceutical)와 인공지능(Artificial Intelligence, AI) 플랫폼을 이용한 노화관련 치료제 발굴에 대한 공동연구 파트너십을 맺었다고 지난 15일 밝혔다. 계약에 따라 다이쇼는 인실리코에 선급금과 마일스톤에 따른 금액을 지불해야 한다. 또한 다이쇼는 프로그램에 대한 공동 소유권을 획득할 수 있는 독점적 옵션을 가진다. 계약 금액은 공개하지 않았다. 인실리코는 AI플랫폼을 이용하여 약물
방사성물질을 종양내로 특이적으로 전달하는 '정밀의학(Precision Medicine)' 개념을 구현하기 위해 올해 설립된 바이오텍인 레이즈바이오(RayzeBio)가 지난 14일(현지시간) 시리즈A로 4500만달러를 투자받았다고 밝혔다. 이번 투자는 벤바이오파트너스(VenBio Partners)와 버산트벤쳐스(Versant Ventures)가 함께 리드했으며, 삼사라바이오캐피탈(Samsara BioCapital)이 참여했다. 이번 투자금은 레이즈에서 개발 중인 다양한 방사성의약품(Radiopharmaceuticals) 파이프라인
아밀릭스 파마슈티컬(Amylyx Pharmaceuticals)의 신약 후보물질 ‘AMX0035’이 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 환자에게서 생존기간을 6.5개월 연장시켰다. ALS는 뇌와 척수에서 급격하게 신경퇴행이 진행되는 치명적인 퇴행성뇌질환이며, 치료 옵션이 제한적이다. 일반적으로 ALS 진단후 환자 생존기간은 2~4년이다. 지난달 임상2/3상 결과 AMX0035 투여 6개월후 대조군 대비 1차 충족점인 근육 기능 지표(ALSFRS-R)에서 개선 효과를 확인했다는 결과를 NEJM(N
미국 국립보건원(National Institutes of Health, NIH)은 지난 16일(현지시간) 코로나19로 입원한 성인에게 3가지 면역조절 약물의 안전성과 효과를 평가하는 임상 3상을 시작했다고 밝혔다. ACTIV(Accelerating COVID-19 Therapeutic Interventions and Vaccines) 이니셔티브의 일환으로 진행되는 이번 임상은 미국과 라틴아메리카에서 중등도~중증의 코로나19 환자 2100명을 대상으로 진행될 예정이다. NIH에서 선별한 약물은 얀센(Janssen Phamraceut
갈라파고스(Galapagos Therapeutics)가 무릎 골관절염(OA) 임상 2상에서 실패했다. 이에 따라 갈라파고스는 길리어드(Gilead)로부터 2억5000만달러 규모의 옵션행사 비용을 받는 것이 불투명해졌다. 길리어드는 임상 2상 후 GLPG1972의 개발 및 상업화 권리를 인수할 수 있는 옵션행사 권리를 가지고 있다. 갈라파고스는 지난 15일(현지시간) ADAMTS-5 저해제 ‘GLPG1972’의 무릎 골관절염 임상 2상(ROCCELLA study, NCT03595618)에서 위약보다 개선된 효과를 보이지 못했다고 밝
아스텔라스(Astellas)가 지난해 연구개발 파트너십을 맺었던 아이오타 바이오사이언스(iota Biosciences)를 총 4억2900만달러에 인수한다. 아이오타는 밀리미터(mm) 수준의 체내삽입용 초소형 의료기기를 개발한 바이오일렉트로닉스(Bioelectronics) 회사다. 바이오일렉트로닉스는 많은 질병에서 발생하는 변경된 신호를 감지하여 질병 치료를 연구하는 분야로, 이 분야에서는 신경을 따라 신호를 바꿀 수 있는 체내에 삽입 가능한 작은 의료기기를 필요로 한다. 아스텔라스는 지난 15일(현지시간) 미국 자회사를 통해 시리
화이자(Pfizer)가 바이오엔텍(BioNTech)과 공동개발 중인 코로나19(COVID-19) 백신의 긴급사용승인(Emergency Use Authorization, EUA)을 11월말 신청할 계획이라고 지난 16일(현지시간) 밝혔다. 알버트 불라(Albert Bourla) 화이자 대표는 "10월말 코로나19 백신 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"며 한편으로 “코로나19 백신의 효능 데이터가 긍정적으로 나온다면 안전성 데이터가 확보되는 11월 3째주에 EUA를 신청할 것"이라고 밝혔다. 화이자는 EUA 신청 전 3가지 중
보이저테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)는 지난 12일(현지시간) 헌팅턴병(Huntington’s Disease) 치료제 ‘VY-HTT01’의 임상시험계획(IND) 심사가 일시적으로 중단됐다고 밝혔다. CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)에서 발견된 문제인 것으로 알려졌다. 보이저는 “30일 안에 미국식품의약국(FDA)로부터 문제에 대한 자세한 피드백을 받을 예정이다”며 “FDA와 긴밀히 협의해 문제를 해결함으로써 VY-HTT01의 임상이 빠른 시일내에 시작할 수 있도록 할 것”
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