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지난 6월 바이오젠의 ‘아두헬름(Aduhelm, aducanumab)’에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인이 신경질환 분야에 오랫동안 손을 놓고 있었던 빅파마에게, 알츠하이머병(AD) 치료제 개발을 위한 '각양각색의 R&D 전략 변화'라는 큰 파장을 불러일으키고 있다. 가장 최근 딜로 GSK는 알렉토(Alector)로부터 인간 유전체 기반으로 발굴된 신경면역(immuno-neurology) 어셋을 계약금 7억달러에 사들였다. 이 소식에 앞서 한달전에는 BMS가 프로테나(Prothena)와 체결한 옵션딜에 대한 권리를 행사하
올리패스(Olipass)가 비마약성진통제 후보물질 ‘OLP-1002’의 호주 임상1b상 최종 결과를 발표했다. 이는 지난 3월 맹검 해제후 위약군 그룹의 통증 평가수치가 예상과 달리 진통제 투약군보다 과도하게 감소하는 특이사항을 발견했던 임상이다. 당시 올리패스는 위약군 통증 감소가 비정상적으로 관측된 것과 관련해 데이터를 다각도로 분석하기 위해 CRO와 내외부 전문과와 적극 협의할 것이며, 최종 분석 결과를 향후 임상 프로토콜에 반영하겠다는 입장을 밝혔다. 이에 따라 올리패스는 지난달 30일 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 최종
다케다(Takeda)가 지난달 27일(현지시간) 일본의 펩티드림(Peptidream)과의 파트너십을 확장하며, 만성 퇴행성신경질환 치료를 위한 중추신경계(Central Nervous System, CNS) 타깃 펩타이드-약물접합체(Peptide-Drug Conjugates, PDC)에 대한 라이선스인 계약을 체결했다고 발표했다. 이에 앞서 다케다는 지난해 12월 펩티드림과 JCR파마슈티컬(JCR Pharmaceuticals)이 공동개발한 ‘TfR1(인간 트랜스페린 수용체1)’ 결합 펩타이드-약물접합체 플랫폼을 토대로 펩티드림과 신
인공지능(AI) 기반의 유전질환 RNA 치료제를 개발하고 있는 딥지노믹스(Deep Genomics)가 시리즈 C로 1억8000만달러의 투자금을 유치했다고 28일(현지시간) 발표했다. 이번 시리즈는 소프트뱅크 비전펀드2(SoftBank Vision Fund 2)가 리드했으며 캐나다 연금계획 투자이사회(Canadian Pension Plan Investment Board), 피델리티(Fidelity Management & Research Company) 등이 신규 투자자로, 앰플리튜드 벤처스(Amplitude Ventures) 등이
덩치가 큰 약물을 뇌로 전달하는 혈뇌장벽(BBB) 투과기술로 선두를 달리고 있는 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 지난해 11월부터 긍정적인 결과를 발표해오고 있는 헌터증후군 후보물질의 24주차 데이터를 업데이트하자, 오히려 약물의 성공 가능성에 대한 업계의 의문을 자아내고 있다. 이전과는 상반된 분위기다. 디날리는 지난 25일(현지시간) MPS 2021 국제학회에서 헌터증후군(MPS II) 환자 대상으로 뇌를 투과하는 효소대체요법 치료제(ERT therapy)인 ‘DNL301(ETV:IDS)’의 임상1/2
링 테라퓨틱스(Ring Therapeutics)가 유전자치료제에 적용할 아넬로바이러스(Anellovirus) 기반의 새로운 벡터 플랫폼 개발을 위해 1억1700만달러를 유치했다. 아넬로바이러스는 인간과 함께 진화해온 공생 바이러스(commensal virome)로 인체 내 기존 DNA와 결합되지 않는(non-intergrating) 원형의 단일가닥 DNA를 전달한다. 세포 및 조직에 대한 선택성(tropism)이 넓고, 체내 면역반응을 자극하지 않아 안전성이 높으며 재투여(re-dose) 잠재력을 가지고 있다. 기존 아데노연관바이
바이오젠(Biogen)이 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO) 기반 알츠하이머병 치료제 ‘BIIB080’의 임상에서 초기 알츠하이머병(AD) 환자를 대상으로 퇴행성 뇌질환의 유발요인인 타우(tau) 단백질의 유의미한 감소효과를 확인했다. ‘BIIB080(IONIS-MAPTRX)’은 바이오젠이 작년 1월 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 라이선스인 한 ASO 후보물질로, 타우 단백질을 생산하는 mRNA와 상보적인 서열로 구성되어 있어 해당 mRNA에 결합해 타우 단백질의 발현을 억제하며, 퇴행성
리제네론(Regeneron)과 아스트라제네카(Astrazeneca) 두 빅파마가 비만치료제 개발을 위해 손을 잡았다. 치료제 타깃은 리제네론 연구팀이 발견한 ‘GPR75’다. 리제네론은 27일(현지시간) 아스트라제네카와 비만 및 관련 질환 치료를 위한 GPR75 타깃 저분자화합물을 공동개발한다고 밝혔다. GPR75는 리제네론 유전학센터(Regeneron Genetics Center®)에서 발견한 비만치료의 새로운 타깃이다. 발표에 따르면 두 회사는 이번 공동개발을 통해 GPR75 저해제에 대한 연구, 개발, 상업화를 진행한다. 두
구글(Google)의 인공지능(AI) 프로그램 개발회사 딥마인드(Deep Mind)가 지난 22일(현지시간) 2만개 인간 단백질과 대장균, 효모, 초파리, 마우스 등 20종 유기체를 포함하는 35만개 단백질 구조의 데이터베이스, ‘알파폴드 단백질 구조 데이터베이스(AlphaFold Protein Structure Database)’를 공개했다. 단백질은 특정 아미노산 사이의 상호작용과 ‘접힘(folding)’을 통해 고유의 3차원 구조를 이루며, 이 구조를 기반으로 단백질의 기능과 작용기전이 결정된다. 그러나 아미노산 서열만으로
암젠(Amgen)이 차세대 T세포 engager와 다중항체(multispecific antibody) 기술을 확보하기 위해 테니오바이오(Teneobio)를 9억달러에 인수키로 최종합의했다고 27일(현지시간) 밝혔다. 계약금 9억달러 현금지금과 더불어, 향후 테니오바이오의 주주에게 지급하는 추가 마일스톤까지 합하면 16억달러를 합하면 총 25억달러 규모의 인수딜이다. 딜은 올해 하반기 마무리될 예정이다. 암젠은 한동안 M&A 움직임이 뜸했다가, 올해부터 다시 공격적인 인수 행보를 이어오고 있다. 올해 주목할 마일스톤으로 암젠은 지난
애드베럼(Adverum biotechnologies)이 AAV기반 유전자치료제 후보물질 ‘ADVM-022’의 당뇨병성 황반부종(DME) 임상을 결국 포기했다. 이는 지난 4월에 있었던 실명환자의 발생과 추가적인 안압저하 환자 발생에 따른 결정이다. 하지만 ADVM-022의 습성 노인성 황반변성 임상(wet age-related macular degeneration, wet AMD)은 계속 진행하기로 했다. 애드베럼은 지난 22일(현지시간) 안질환 유전자치료제로 개발중인 ‘ADVM-022’의 당뇨병성 황반부종(Diabetic Mac
쿄와기린(Kyowa Kirin)의 파킨슨병 보조치료제 ‘누리안츠(Nouryant, 성분명: istradefylline)'가 유럽 약물사용 자문위원회(CHMP)로부터 부정적 권고를 받아 유럽시판이 좌절될 위기에 처했다. 누리안츠는 파킨슨 환자에게 주치료제의 약효가 소진될때 행동제약이 나타나는 '오프(off)' 시간을 줄여주는 보조치료제로, 2019년 FDA의 허가를 받은 약물이다. 쿄와기린은 지난 26일(현지시간) 유럽의약품청(EMA) 산하 CHMP가 파킨슨병 보조치료제 누리안츠의 시판허가에 대한 부정적인 의견을 발표했다고 밝혔다.
CRISPR/Cas9 기술로 지난해 노벨화학상을 받은 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수가 공동 창업한 카리부 바이오사이언스(Caribou Biosciences)가 지난 22일(현지시간) 나스닥에서 3억400만달러의 공모자금을 유치하며, 화려하게 데뷔했다. 카리부가 처음 목표로 했던 금액보다 3배 이상 많은 투자금을 유치하면서, CRISPR와 세포치료제에 대한 시장의 뜨거운 관심을 보여줬다. 카리부는 이번달초 미국증권거래위원회(SEC)에 기업공개(IPO)를 위한 S-1 서류를 제출하면서 1억달러의 공모금을 유치할
동종유래(allogeneic) CAR-NK 세포치료제 개발을 목표로 하는 온코인사이트(OncoInsight)가 215억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다고 27일 밝혔다. 이번 라운드에는 기존 30억원 규모의 시드 투자에 참여했던 기관인 키움인베스트먼트, 한국투자파트너스, BSK 인베스트먼트가 후속 투자를 진행했다. 신규 투자자로 리코자산운용, 엔베스터, 원익투자파트너스, KB증권, SBI인베스트먼트 등이 새롭게 참여했다. 이번 라운드에서 SBI인베스트먼트는 가장 많은 투자금을 집행했으며, 이태영 심사역은 사외이사로 합류했다. 나
알비레오(Albireo pharma)가 희귀 간질환인 ‘진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC)’에 대한 경구용 치료제 ‘바일베이(Bylvay, odevixibat)’의 미국 식품의약국 시판허가 승인을 받았다. 이번 승인으로 현재까지 치료 옵션이 외과적 수술로 제한적이었던 PFIC의 치료에 새로운 옵션이 생겼다. 알비레오(Albireo pharma)는 지난 20일(현지시간) IBAT(Ileal Bile Acid Transport) 저해제 바일베이가
큐롬바이오사이언스(Curome BioScience)는 26일 영진약품(Yungjin Pharmaceutical)과 미토콘드리아 기반의 희귀·난치성 질환 치료제 공동연구개발 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 협약에 따라 큐롬바이오는 약물의 기전연구(MoA), 효능평가 등 전임상을 진행하게 되며, 영진약품은 CMC와 임상개발을 진행하게 된다. 두 회사는 연구개발에 투입되는 비용과 권리, 향후 판매에 대한 수익을 '50:50' 비율로 공동 배분하게 된다. 큐롬바이오와 영진약품은 미토콘드리아 기반의 희귀·난치성 질환에 연구 역량을 집중할
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