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셀렉타(Selecta Biosciences)가 사이러스(Cyrus Biotechnology)와 자가면역질환 대상 IL-2 작용제(IL-2 agonist)를 개발한다. 셀렉타의 면역관용 치료제 플랫폼 ImmTOR™와 사이러스의 단백질 설계 기술을 결합해 Treg 발달과 지속성(durability)를 높이는 방식이다. 자가면역질환에서 IL-2 약물은 경쟁이 치열한 분야다. 먼저 릴리(Eli Lilly)/넥타(Nektar Therapeutics)는 궤양성대장염 임상 2상, 아토피피부염과 건선 대상 임상 1상을 진행 중이다. 암젠(Amg
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 9일부터 14일까지 온라인으로 열린 유럽임상영양대사학회(European Society for Clinical Nutrition and Metabolism, ESPEN)에서 단장증후군(short bowel syndrome, SBS) 치료제 후보물질 ‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’에 대한 구두발표 및 포스터발표를 진행했다고 13일 밝혔다. LAPSGLP-2 Analog는 GLP-2(glucagon-like peptide 2) 유사체(analog)에 약물지속형 플랫폼인
미국 머크(MSD)가 이달말 글로벌 탑셀러 의약품 ‘키트루다(Keytruda, pembrolizumab)’의 새로운 피하투여(SC) 제형 약물의 임상1상 시작을 앞두고, 국내 바이오업계의 이목이 쏠리고 있다. 머크는 환자 모집기준으로 재조합 히알루로니다제(recombinant hyaluronidase)나 또다른 형태의 히알루로니다제에 민감성을 보이는 환자를 제외한다는 기준을 제시하면서, PD-1 타깃에 대해 BMS와 독점적인 파트너십을 맺고있는 할로자임(Halozyme)의 유일한 경쟁자인 국내 바이오텍 알테오젠(Alteogen)의
마크로제닉스(MacroGenics)가 HER2 양성 유방암 치료제 ‘마겐자(Margenza, margetuximab-cmkb)’를 기존 치료제 ‘트라스투주맙(trastuzumab, 제품명 허셉틴)’과 직접 비교한 임상3상에서 전체 환자에 대한 전체생존기간(overall survival, OS)의 이점을 증명하지 못했다. 다만 CD16A의 대립형질로 분류한 일부 하위그룹에서는 개선이 있었다. 마크로제닉스는 같은 임상에서 나온 무진행생존기간(PFS) 결과로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유방암 환자 대상 마겐자의 시판허가를 받았다.
중국 과학원대학(University of Chinese Academy of Science, UCAS) 연구팀이 나노입자를 이용한 항암제 전달을 통해 췌장암(PDAC) 모델에서 약물전달 효율을 높이고 종양을 감소시킨 연구결과를 내놨다. 연구팀은 크기가 다른 나노입자를 이용해 외부에는 메드팩토의 TGFβ1 저해제 ‘백토서팁(Vactosertib)’을, 내부에는 항암제인 ‘파클리탁셀(paclitaxel)’을 탑재한 나노입자를 만들었다. 췌장암 세포를 감싸고 있는 세포기질을 먼저 백토서팁으로 감소시키고, 파클리탁셀의 암세포 전달효율을 높
맘모스 바이오사이언스(Mammoth Bioscience)가 시리즈D로 1억9500만달러 시리즈D를 유치했다. 맘모스는 CRISPR/Cas9을 개발한 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) UC버클리 교수가 지난 2018년 창업했다. 다우드나 교수는 지난해 노벨화학상을 받았다. 맘모스는 기존보다 크기가 절반가량 작은 초소형 CRISPR/Cas 시스템을 포함한 CRISPR 기술을 이용해 유전자치료제 및 진단기술을 개발 중이다. 맘모스는 9일(현지시간) 시리즈D로 1억9500만달러 유치를 완료했다고 밝혔다. 맘모스는 투자금을 C
로슈가 헌팅턴병 유전자치료제 개발에 다시 도전한다. 지난 3월 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물로 진행한 헌팅턴병 임상3에서 실패 소식을 알린 로슈는 이번에는 ‘신경재생’이라는 새로운 기술을 가진 유전자치료제 회사와 손을 잡았다. 로슈의 자회사 스파크(Spark therapeutics)는 뉴엑셀(NeuExcell therapeutics)과 헌팅턴병 유전자치료제 공동개발 계약을 맺었다고 7일 발표했다. 이번 협력으로 스파크는 뉴엑셀의 신경재생 유전자치료제 개발 플랫폼을 이용한 헌팅턴병 프로그램 독점권 옵션을 갖게 됐다. 계약
프랑스 세르비에(Servier)는 지난7일(현지시간) 뉴로클로어(neurocholore)와 공동개발 중이던 자폐스펙트럼장애(Autism spectrum disorders, ASD) 치료제 후보물질 ‘부메타나이드(bumetanide)’의 2개 임상3상에서 모두 위약 대비 유의미한 효능을 확인하지 못했다고 밝혔다. 이에 따라 양사는 상호 합의하에 부메타나이드의 임상개발을 중단한다. 부메타나이드는 본래 뉴로클로어가 개발하던 치료제 후보물질이었으나, 지난 2017년 맺어진 계약에 따라 미국에서는 뉴로클로어가, 유럽에서는 세르비에가 개발
사노피(Sanofi)가 미국 카드몬(Kadmon Holdings)을 19억달러에 인수하며 만성 이식편대숙주질환(chronic GvHD) 치료제 ‘레주락(Rezurock, belumosudil)’을 파이프라인에 추가했다. 사노피는 올해 면역질환 치료제 개발사 카이맵(Kymab)을 14억5000만달러에 인수하기 시작해 mRNA 치료제 개발사 타이달(Tidal Therapeutics)을 4억7000만달러, mRNA 백신 개발사 트랜슬레이트(Translate Bio)를 32억달러에 연이어 사들이며 올해에만 약 70억달러를 투입했다. 이번
체내에 있는 유전자편집 도구로 유전자 서열을 바꿔, 질병을 치료할 수 있을까? 일라이릴리(Eli Lilly)는 신경, 간 대사 유전질환을 치료하기 위해 세포가 자체적으로 가진 특정 염기서열 하나를 바꾸는 RNA 염기편집 시스템 ‘ADAR(adenosine deaminases acting on RNA)’을 끌어들여(redirect) 유전자 변이를 회복시키는 새로운 개념의 기술에 베팅한다. 릴리는 기존 CRISPR 유전자편집과 달리 DNA 서열을 건드리지 않으면서, 일시적이며 가역적으로(reversible) RNA를 편집하는 접근법이
플라이언트 테라퓨틱스(Pliant Therapeutics)가 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 치료제 후보물질의 약물 전달수준을 확인하는 임상2a상에서 모든 용량에서 50% 이상, 최대 98%의 표적참여(target engagement) 수준을 확인했다. 치료제 후보물질의 잠재적 효능에 대한 간접적 증명이다. 플라이언트는 지난 7일(현지시간) 양전자단층촬영검사(positron emission tomography, PET)를 사용해 IPF 치료제 후보물질 ‘PLN-74809’의 약물 전
로슈(Roche) 자회사 제넨텍(Genentech)이 동종유래(allogeneic, off-the-shelf) TCR-T 등 T세포치료제 개발을 위해 어댑티뮨(Adaptimmune)과 33억달러를 베팅했다. 계약금만 1억5000만달러에 달하는 딜이다. 이번 딜로 로슈는 길리어드, BMS 등에 비해 한발 늦었던 세포치료제 분야에 본격적으로 진입했다. 길리어드는 CD19 CAR-T ‘예스카타(Yescarta)’와 ‘테카터스(Tecartus)’를, BMS는 CD19 CAR-T ‘브레얀지(Breyanzi)’, BMCA CAR-T ‘아벡마
미국 스탠포드대(Stanford University) 연구팀이 기존 CRISPR/Cas 시스템에서 사용되던 Cas9, Cas12a보다 절반 이하 크기의 작은 미니어처 ‘dCas12f(dCasMINI)’를 개발하고 유전자발현 증가, 염기편집∙유전자편집 효율이 기존 Cas12a와 유사한 수준임을 입증한 연구결과를 내놨다. 연구팀은 dCasMINI의 크기가 529aa(amino acid)로 기존 Cas9(1368aa), Cas12a(1228aa)에 비해 각각 62%, 57% 작아 AAV(adeno-associated virus) 벡터에
바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 전임상에서 확인된 안전성 문제로 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 후보물질에 대한 임상1/2상을 중단한다. 바이오마린은 전임상에서 나온 안전성 문제가 조사 완료 될 때까지 추가 모집을 멈추고 기존 임상 참여 환자들에 대한 모니터링을 계속할 계획이다. 바이오마린은 지난 6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 페닐케톤뇨증 치료제 후보물질 ‘BMN 307’의 임상1/2상을 중단시켰다고 밝혔다. 이에 바이오마린은 임상1/2상 추가 모집
다케다(Takeda)가 지난 1일(현지시간) 혈액암 치료제로 개발중인 후보물질 ‘페보네디스타트(Pevonedistat, TAK-924)’가 혈액암 임상 3상에서 무사건 생존기간(Event-free survival, EFS)을 개선하지 못해 1차 종결점 달성에 실패했다고 발표했다. 페보네디스타트는 다케다가 개발중인 혈액암 신약으로, 지난해 7월 고위험 골수이형성증후군(HR-MDS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(breakthrough Therapy) 지정을 받은 바 있다. 지난해 9월 글로벌 시장조사전문기관 이
파멥신은 6일 VISTA 타깃 항체 ‘PMC-309’의 비임상 연구결과를 제14회 대한종양내과학회 국제학술대회(KSMO 2021)에서 발표했다고 밝혔다. 지난 2~3일 서울 용산구 드래곤시티에서 진행된 KSMO 2021은 국내/외 암관련 연구자들이 다양한 연구결과를 공유하고 상호교류하는 학회로 코로나19 확진자가 증가함에 따라 온라인으로 개최됐다. PMC-309는 VISTA(V-domain Ig suppressor of T cell activation)를 타깃하는 항체로 T세포 면역반응을 직∙간접적으로 활성화해 항암효과를 유도하는
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