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트래비어(Travere Therapeutics)는 지난17일(현지시간) 비스테로이드성(non-steroidal) 약물 ‘필스파리(Filspari, sparsentan)’가 IgA 신증(Immunoglobulin A nephropathy, IgAN)으로인한 단백뇨(proteinuria) 증상개선 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approval)을 받았다고 밝혔다. 이번 가속승인으로 필스파리는 IgA신증을 적응증으로 FDA의 시판허가를 받은 첫 비스테로이드성 약물이 됐다. 필스파리는 이중 엔도텔린 안
GSK는 지난 10일(현지시간) PD-1 항체 ‘젬펄리(Jemperli, dostarlimab)’가 재발 또는 진행성 dMMR(mismatch repair deficient) 변이 자궁내막암을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식승인(full approval)을 받았다고 발표했다. 젬펄리는 지난 2021년 4월 dMMR 변이 자궁내막암을 적응증으로 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 받은 바 있다. 젬펄리의 이번 정식승인은 과거 백금기반 요법(platinum-containing regimen)
키에지(Chiesi)의 효소대체요법(enzyme replacement therapy) ‘람제드(lamzede, velmanase alfa)’가 알파-만노사이드축적증(α-mannosidosis, AM)의 비중추신경계 증상(non-central nervous system manifestations)에 대한 치료제로 미국 식품의약국(FDA)로부터 처음으로 승인받았다. 람제드는 인체 내에서 실제 알파-만노시다아제(alpha-mannosidase)와 동일한 작용으로 세포활성을 회복시키는 기전의 약물이다. 람제드는 키에지가 지난 2013년
모더나(Moderna)가 기존 백신과 mRNA 4가백신 후보물질 ‘mRNA-1010’을 비교한 인플루엔자 A/B 임상3상에서 인플루엔자 A형에만 기존 백신 대비 면역원성(immunogenicity)에서 비열등성(non-inferiority)을 보인 중간분석(interim analysis) 결과를 내놨다. 인플루엔자 B형에는 기존 백신 대비 면역원성 측면에서 비열등성을 보이지 못했다. 업계에서는 인플루엔자 B형에는 기존 백신과 비교해 면역원성에서 비열등성을 보이지 못해 기대이하의 결과라는 평가다. 이를 반영하듯 발표후 모더나의 주가
진균유전체(fungal genomes)로부터 신규 저분자화합물을 발굴해 항암제 및 항감염제(anti-infectives)를 개발하는 헥사곤바이오(Hexagon Bio)가 지난 13일(현지시간) 시리즈B로 7730만달러 유치를 완료했다고 발표했다. 이번 투자로 헥사곤은 지난 2017년 설립이후 누적 1억8530만달러를 투자받았다. 이번 시리즈B 투자에는 컬럼그룹(The Column Group), 8VC, 투시그마벤처스(Two Sigma Ventures), 캐나다 연금계획투자청(CPP) 등이 참여했다. 헥사곤은 이번 투자금을 플랫폼
독일 머크(Merck KGaA)가 스웨덴 아킬리온(Aqilion)의 전임상 단계 TAK1 저해제를 계약금 1000만달러를 포함 총 10억달러 규모에 사들였다. TAK1(transforming growth factor-β-activated kinase 1)은 염증과 세포생존에 핵심적인 기능을 하는 NF-κB 신호전달을 활성화시키는 단백질이다. TAK1은 자가면역질환 주요 타깃인 TNF-α 하위에서 기능하며 염증을 일으키는 것으로 알려져 있다. TAK1은 아스트라제네카(AstraZeneca), 화이자(Pfizer), 일라이릴리(Eli
면역거부 반응과 자가면역질환을 타깃해 면역억제제를 대체하기 위한 세포치료제를 개발하는 탈라리스(Talaris Therapeutics)는 지난 16일(현지시간) 인력의 1/3을 감축한다고 발표했다. 탈라리스의 인력은 지난해 3분기 131명 수준으로 알려졌다. 이와함께 세포치료제 후보물질 ‘FCR001’의 임상 프로그램 3개 중 2개를 중단한다. 신장이식 수여자(recipient)를 대상으로 진행중인 2개 임상을 중단하고 자가면역질환 임상 1개에 집중한다는 계획이다. 회사에 따르면 탈라리스는 남은 인력을 자가면역질환의 하나인 미만성
지금까지 치료제가 없던 지도모양위축(geographic atrophy, GA)에 대한 첫 치료제가 나왔다. 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 지난 17일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 C3저해제 ‘페그세타코플란(pegcetacoplan)’을 지도모양위축(GA)에 대한 첫 치료제로 승인받았다고 발표했다. 페그세타코플란은 지난 2021년 희귀 혈액질환인 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인받아 ‘엠파벨리(Empaveli)’라는 제품명으로 시판 중이다. GA 치료제로는 ‘시포브레(Syfov
아스트라제네카에서 2018년 희귀염증 에셋을 들고 스핀아웃한(spin-out) 아리스티 테라퓨틱스(Aristea Therapeutics)가 임상2상에서 안전성 문제에 직면하면서, 결국 문을 닫는 결단을 내렸다. 당장 3개월전까지만 하더라도 아리스티의 임상에셋은 유망하다고 평가되면서, 임상개발 담당 임원을 대거 영입하는등 순조롭게 흘러가는 것으로 보였다. 그러나 예상치 못하게 발생한 약물 부작용 이슈에 따라 화이자의 인수옵션 행사 가능성이 흐려진 것을 직감한 듯, 제임스 맥케이(James Mackay) 아리스티 대표는 “건전한 비즈
나디안바이오(NADIANBIO)가 세포내 NAD(nicotinamide adenine dinucleotide) 양을 늘려 종양미세환경(TME)을 조절하고 암피로증후군(cancer related fatigue, CRF)을 개선하기 위한 치료제 후보물질 ‘WK0202’를 개발하겠다고 나섰다. 나디안바이오는 지난 2016년 소홍섭, 곽태환 공동대표가 설립했다. 소 대표는 현재 원광대 의대 교수로도 재직중이며, 곽 대표는 과거 머젠스와 파이안바이오 대표이사를 거친 바 있다. 곽 대표는 2000년 머젠스를 설립해 베타라파콘(β-lapach
J&J 제약부문 얀센 파마슈티컬(Janssen Pharmaceuticals)이 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)로부터 5년전 수십억달러 규모 딜의 일환으로 확보한 비알콜성지방간염(NASH) RNAi 신약 파트너십을 ‘갑작스럽게’ 끝냈다. PNPLA3을 저해하는 siRNA 프로그램으로 임상1상을 진행하고 있으며, 이번 분기에 임상1상 결과 발표를 앞두고 있는 상황이었다. 이같은 얀센의 결정은 예상치 못한 일이었다. 당장 지난주까지만 하더라도 오히려 업계에서는 얀센이 감염증 부문의 개편을 추진하면서
CRISPR 선구자 펑 장(Feng Zhang)이 설립한 아에라 테라퓨틱스(Aera Therapeutics)는 16일(현지시간) 시리즈A와 B로 1억9300만달러의 투자유치를 완료하며 출범을 알렸다. 이번 투자에는 아치벤처파트너스(ARCH Venture Partners), GV(Google Ventures), 럭스캐피탈(Lux Capital) 등이 참여했다. 아에라는 펑 장 브로드연구소(Broad Institute) 교수의 연구결과를 기반으로 설립됐으며, 앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam pharmaceuticals)에서 20여
바이오젠(Biogen)이 2년전 계약금 1억2500만달러를 포함 총 9억3750만달러를 베팅하며 사들인 CNS 투과 BTK 저해제 권리를 중국 이노케어파마(InnoCare Pharma)에 반환한다. 해당 ‘오렐라브루티닙(orelabrutinib)’은 다발성경화증(multiple sclerosis, MS) 임상2상 단계에서 개발되고 있는 에셋이다. 또한 바이오젠은 지난 2015년 영국 컨버전스 파마슈티컬(Convergence Pharmaceuticals)을 계약금 2억달러를 포함 총 6억7500만달러 규모에 인수하며 확보했던 Nav
세레반스(Cerevance)는 지난 13일(현지시간) 시리즈B로 5100만달러를 추가 유치했다고 밝혔다. 세번째 시리즈B 투자로, 세레반스는 지난 2020년 4월 시리즈 B로 4500만달러를, 3개월 뒤인 7월 2000만 달러를 유치한 바 있다. 3번에 걸친 시리즈B 투자로 세레반스는 총 1억1600만달러를 유치했다. 이번 시리즈B 추가 투자에는 GV(Google Ventures), 다케다벤처스(Takeda Ventures), Gates Frontier, Dementia Discovery Fund, Foresite Capital,
리플레이(Relpay)는 14일(현지시간) MD앤더슨 암센터(The University of Texas MD Anderson Cancer Center)와 제대혈(cord-blood) 유래 ‘off-the-shelf’ TCR-NK 개발을 위해 시에나(Syena)를 설립했다고 발표했다. 지난해 7월 시드투자로 5500만달러를 유치한 이후 이번이 세번째 회사 설립이다. 리플레이는 지난해 10월과 11월 각각 희귀 피부질환 HSV(herpes simplex virus) 유전자치료제 개발기업 ‘텔라리아(Telaria)’와 유전성 망막질환
표적단백질분해(TPD) 분야 선구자인 크레이그 크루즈(Craig Crews) 예일대 교수가 PROTAC이라는 컨셉을 고안한지 20여년만에, 지금까지와는 전혀 다른 컨셉의 탁(-TAC) 기술인 ‘RIPTAC(Regulated Induced Proximity TArgeting Chimeras)’을 공개했다. RIPTAC은 이중기능(heterobifunctional) 저분자화합물로 표적단백질을 발현하는 암세포를 사멸시키는 컨셉이다. 크루즈 교수가 2018년 설립한 바이오텍 할다 테라퓨틱스(Halda Therapeutics)는 이를 암세
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