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카루나(Karuna Therapeutics)의 M1/M4 무스카린 수용체 작용제(muscarinic agonist) ‘KarXT(xanomeline-trospium)’가 두번째 임상3상에서도 조현병 증상지표인 PANSS 점수를 개선시키며 1차종결점을 충족시켰다. 그러나 지난해 8월에 발표된 첫번째 임상3상과는 달리 2차종결점에서는 일부 지표를 충족하지 못했다. KarXT는 일라이 릴리(Eli Lilly)가 부작용 문제로 개발을 중단한 ‘자노멜린(xanomeline)’을 도입해 개발해온 약물이다. 카루나는 자노멜린에 ‘트로스피움(t
메디어 테라퓨틱스(Mediar Therapeutics)는 지난 15일(현지시간) 시리즈A로 8500만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈A는 노바티스벤처펀드(Novartis Venture Fund)와 소피노바 파트너스(Sofinnova Partners)가 주도했으며, 화이자 벤처스(Pfizer Ventures), BMS, 일라이릴리(Eli Lilly), 오노벤처 인베스트먼트(Ono Venture Investment) 등 10곳이 참여했다. 메디어는 투자금을 전임상단계 항체 파이프라인의 임상진입 개발을 위해 사용할 계획이다. 메디
리프 테라퓨틱스(Leap Therapeutics)는 지난 16일(현지시간) 베이진(Beigene)으로부터 일본외 아시아와 호주, 뉴질랜드 지역에 대한 DKK1 항체 ‘DKN-01’ 개발 및 상업화의 독점 라이선스 옵션 권리를 반환받는다고 밝혔다. 이번 결정에 따라 리프는 전세계 지역에 대한 DKN-01의 개발, 생산, 상업화 권리를 갖게 된다. 베이진의 옵션권리 반환에 대한 구체적인 이유는 공개되지 않았다. 지난 2020년 베이진은 리프와 DKN-01의 아시아-태평양 지역 내 개발, 상업화 독점권리에 대한 옵션딜을 체결했다. 당시
플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 링 테라퓨틱스(Ring Therapeutics)가 공생 바이러스(commensal virome)인 아넬로바이러스(Anellovirus) 기반의 새로운 유전자치료제 벡터 플랫폼 개발을 위해 8650만달러를 유치했다. 인간과 함께 진화해온 아넬로바이러스는 인체 내에서 사람의 DNA와 결합하지 않는(non-intergrating) 원형 단일가닥 DNA를 전달하는데, 세포 및 조직에 대한 선택성(tropism)이 넓고, 체내 면역반응을 자극하지 않아 안전성이 높으며 재투
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 후보물질 ‘SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)’에 대한 자문위원회 회의가 열린다. 지난 2월 사렙타는 2022년 연간 및 4분기 실적발표를 통해 미국 식품의약국(FDA)과 SRP-9001의 바이오의약품 허가신청(BLA)에 대한 중간회의(midcycle meeting)를 마쳤으며, 자문위원회 회의(Advisory Committee meeting, adcomm)
세르비에(Servier)가 IDH1/2 저해제 ‘보라시데닙(vorasidenib)’의 저등급 신경교종(low grade glioma) 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)과 다음치료까지의 기간(time to time to next intervention, TTNI)을 유의미하게 개선한 결과를 내놨다. 패트릭 테라세(Patrick Therasse) 세르비에 부사장은 "이번 임상3상 결과는 저등급 신경교종 환자들에게 20년만에 처음으로 수술 이외에 새로운 치료옵션에 대한 희망을 제공한다”고 강조했다. 보라시데닙은 세르비에가 지난 202
벨리쿰 파마슈티컬(Bellicum Pharmaceuticals)이 스위치 CAR-T의 고형암 임상 2개를 자체 중단했다. 임상을 중단한 파이프라인은 PSCA(prostate stem cell antigen) CAR-T ‘BPX-601’과 HER2 CAR-T 'BPX-603'으로 각각 전립선암 1/2상, 고형암 1상을 진행중이었다. 전립선암(prostate cancer) 환자 대상 BPX-601 임상1/2상에서 4등급 사이토카인방출증후군(CRS)이 발생한 것이 이유였다. 벨리쿰은 HER2 발현 고형암 대상 BPX-603 임상1상도
큐알리스(QurAlis Corporation)가 지난9일(현지시간) 시리즈B로 8800만달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈B 투자는 EQT 라이프사이언스(EQT Life Science)가 주도했으며 사노피벤처스(Sanofi Ventures), 드로자벤처스(Droja Ventures), 암젠벤처스(Amgen Ventures), LS 폴라리스이노베이션펀드(LS Polaris Innovation Fund), Mission BioCapital, INKEF Capital, Dementia Discovery Fund, Dolby Fami
GSK의 수막구균(Neisseria meningitides) 백신 후보물질 ‘GSK3536819A(MenABCWY)’이 수막구균성 질환(Meningococcal disease) 임상3상에서 기존 다른 수막구균 백신 대비 비열등성(non-inferiority)을 보였다. GSK3536819A는 수막구균(Neisseria meningitides) 혈청그룹(serogroup) A, B, C, W, Y(ABCWY)를 타깃하는 5가백신이다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 전세계적으로 A, B, C, W, X, Y의 6개 수막구균
중추신경계(CNS) 질환의 약물을 개발하는 스위스 노에마 파마(Noema Pharma)는 지난7일(현지시간) 시리즈B로 1억300만스위스프랑(약 1억1200만달러)을 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈B 투자는 포비온(Forbion)과 지토캐피탈(Jeito Capital)이 주도했으며 소피노바파트너스(Sofinnova Partners), 인버스(Invus), 폴라리스파트너스(Polaris Partners), UPMC Enterprises, Glide Heathcare 등 총 7개 회사가 참여했다. 노에마는 이번 투자금을 mGluR5
칼리디타스(Calliditas Therapeutics)의 IgA신증(IgA Nephropathy) 스테로이드 약물 ‘타페이오(Tarpeyo, budesonide)’가 24개월 장기 데이터를 추적하는 임상3상 파트B에서 환자의 사구체여과율(estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR)을 개선한 긍정적인 결과를 내놨다. 이에 정식승인(full approval)에 한발짝 다가섰다. 칼리디타스는 이번 결과를 기반으로 올해 미국 식품의약국(FDA), 유럽위원회(EC), 영국 의약품규제당국(MHRA)에 타페이
시나픽스(Synaffix)는 지난 14일(현지시간) 마크로제닉스(MacroGenics)와 ADC 개발 파트너십을 확장하기 위해 22억달러 규모의 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 파트너십 확장계약은 시나픽스와 마크로제닉스가 지난해 2월 계약을 맺고 1년여 만의 소식이다. 시나픽스는 올해 허밍버드(Hummingbird Bioscience), 암젠(Amgen), 국내 종근당(CKD) 등 회사와 ADC 딜을 맺어왔으며, 이번 마크로제닉스와의 딜로 1분기만에 4개 회사와 ADC 딜을 맺었다. 계약에 따르면 마크로제닉스는 시나픽스에 비공개
메조블라스트(Mesoblast)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인거절 받은 바 있는 소아 스테로이드 불응성 급성이식편대숙주병(steroid-refractory acute graft versus host disease, SR-aGVHD) 후보물질 ‘라이온실(Ryoncil, remestemcel-L)’의 FDA 승인에 재도전한다. 라이온실은 정맥투여(IV) 방식의 동종유래 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cells, MSC) 유래 세포치료제다. 라이온실은 조직에 항염증반응 유발 세포(anti-inflammatory
로슈(Roche)의 CD79b 항체약물접합체(ADC) ‘폴리비(Polivy, polatuzumab vedotin-piig)’가 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)의 초기치료라인으로 승인에 한걸음 다가섰다. 폴리비와 ‘R-CHP’ 병용요법은 허가(pivotal) 임상에서 전체생존기간(overall survival, OS)의 진전이 없었음에도 불구 무진행생존기간(progression-free survival, PFS)을 개선한 점을 인정받아 미국 식품의약국(FDA) 항암제 자문위원
화이자(Pfizer)의 비강스프레이(nasal spray) 방식 CGRP 수용체 길항제(calcitonin gene-related peptide receptor antagonist) ‘자브즈프렛(Zavzpret, zavegepant)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 급성편두통 치료제(acute treatment of migraine)로 승인받았다. 자브즈프렛은 FDA의 승인을 받은 첫 비강스프레이 방식의 CGRP 저해 기전의 약물이다. 자브즈프렛은 기존에 승인받은 CGRP 항체 또는 CGRP 저해제 보다 신속하게 치료효과
치료제가 없던 희귀질환인 레트증후군(Rett Syndrome)에 대한 첫 치료제가 나왔다. 아카디아 파마슈티컬(Acadia Pharmaceuticals)은 지난 10일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 레트증후군 치료제로 GPE 합성유사체(synthetic analog) '데이부(Daybue, tropinetide)’를 승인받았다고 발표했다. 데이부는 2세이상 소아 및 성인 레트증후군 환자를 대상으로 사용이 가능하다. 아카디아는 데이부를 오는 4월말에 시판할 계획이다. 레트증후군은 MECP2 유전자 돌연변이가 주요 원
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