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SK바이오팜이 미국 FDA의 신약승인신청(NDA)을 앞둔 뇌전증 신약 후보물질 ‘YKP3089'의 임상 데이터를 공개했다. YKP3089(성분명: 세노바메이트, Cenobamate)는 국내 최초로 기술수출 없이 글로벌 임상3상까지 독자적으로 개발함으로써 글로벌 신약 탄생 가능성에 대해 주목받고 있는 약물이다. SK바이오팜의 미국 법인 SK LSI(Life Science Inc)는 지난달 21-27일동안 미국 로스앤젤러스에서 열린 미국신경학회 연례학술회의(American Academy of Neurology Annual Meeting
이번 연재에서는 지금 항암요법의 가장 핫 이슈로 떠오르고 있는 면역 체크포인트 억제제(Immune Checkpoint inhibitors, ICI)를 가능케 한 연구결과, 즉 면역체크포인트 억제제의 주요 타깃인 CTLA-4와 PD-1/PD-L1의 발견 과정을 알아보도록 하자. 지금까지 알아본 다른 신약들과 마찬가지로 궁극적으로 블록버스터 신약을 낳게하는 배경이 된 연구들도 연구의 초기에는 미래의 잠재력을 전혀 짐작할 수 없었던 기초연구에 바탕을 두고 있다. 즉 면역체크포인트 억제제의 타깃들과 아이디어는 1980년대에 들어서 분자생물
한미약품이 차세대 저분자화합물 항암제 파이프라인 데이터를 새롭게 공개했다. 국내 신약개발 선두주자로서 신약 후보물질 발굴에 속도를 내는 모습이다. 한미약품은 올해초 JP모건 헬스케어컨퍼런스에서 올해 상반기에 임상에 돌입하는 차세대 FLT3 저해제인 'HM43239'를 공개한데 이어, 이달초 미국 시카고에서 열린 2018년 미국암학회(AACR)에서 LSD1 저해제인 'HM97211'와 FGFR4 저해제인 'HM81422'를 선보였다. 두 타깃 모두 글로벌에서도 아직 개념입증(PoC, Proof of Concept)의 초기 임상개발
1세대 CAR-T(chimeric antigen T cells)가 가진 독성, 재발 등의 한계를 극복하기 위해 2세대 CAR-T(2.0 CAR-T)에 대한 연구가 집중적으로 진행되고 있다. 보스톤대학의 Wilson Wong 교수 연구팀은 필요에 따라 사용할 수 있는 다양한 무기를 갖춘 '스위스군용칼(Swiss army knife)'이라는 컨셉의 2.0 CAR-T를 고안해 이 문제를 해결하겠다고 나섰다. SUPRA(split, universal, and programmable) CAR 시스템으로 명명된 시스템으로 자세한 기술에 대
"국내에서 헌팅턴병 치료제 개발단계에 있는 회사는 종근당이 유일하다. 현재 유전자치료제로 헌팅턴병의 원인인자인 헌팅턴변이를 없애거나 줄이는 접근방법이 주류를 이룬다. 가장 근본적이고, 중요한 전략이지만 사실상 이미 만들어진 헌팅턴변이 단백질로 인한 병리현상은 해결하지 못한다는 한계점을 가진다. 때문에 발병전 혹은 발병 초기부터 약물을 투약해야 된다. 종근당은 다른 접근법을 제시하려고 한다. 종근당이 개발하는 헌팅턴 치료제는 경구투여가 가능한 저분자화합물로 전임상에서 운동, 인지기능 등 다양한 증상을 개선할 가능성을 가지는 것을 확
전문의약품 개발회사 유영제약이 ‘CAR-T 치료제’를 개발한다는 소식이 전해지면서 업계의 궁금증을 자아냈다. 제네릭 중심의 중견 제약사에서 바이오 혁신신약, 그 중에서도 전세계에서 가장 ‘핫‘한 CAR-T 개발이라니. 일반적으로 중소형 제약사가 제네릭에 집중하는 것과 달리 유영제약은 CAR-T 개발에 나서며 과감한 도전을 선택했다. 바이오스펙테이터는 서울 구로구에 위치한 유영제약 중앙연구소에서 김정주 부사장을 만나 CAR-T 개발현황에 대한 자세한 얘기를 들어봤다. 김정주 유영제약 부사장은 “2000년 의약분업 이후 제네릭의약품이
이수앱지스가 ErbB3 항체 ‘ISU104’의 비임상 데이터를 2018 미국암학회(AACR)에서 처음으로 선보였다. 다양한 암종을 보유한 이종이식 동물모델에서 70% 이상의 종양성장 억제효과를 비롯해 기존 표적치료제인 ‘얼비툭스(성분명 세툭시맙)’와 병용투여 및 내성 극복 가능성을 제시했다. 현재 ISU104은 국내 임상1상 단계로 진행성 고형암 환자에서 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가하고 있다. 임상시험은 용량증량 코호트(dose-escalation cohort)와 용량확대 코호트(dose-expansion coho
유한양행-제노스코가 공동개발하고 있는 약물내성 타깃하는 항암제인 'YH25448'이 지난주에 열린 AACR에서 그모습을 드러냈다. YH25448는 현재 국내 임상1/2상(NCT03046992)을 진행하는 단계로 유한양행은 이날 전임상 데이터와 일부 임상데이터를 공개했다. YH25448는 비소세포폐암 환자에서 나타나는 EGFR 변이를 타깃하는 3세대 TKI(tyrosine kinase inhibitors) 약물이다. 3세대 EGFR TKI 약물로는 지난해 아스트라제네카의 '타그리소(osimertinib, AZD9291)'가 유일하
뇌가 아닌 신체의 다른 부위에 염증반응이 뇌 면역세포의 기억작용에 영향을 미치고, 이러한 현상이 특정 뇌질환의 병기진행에 영향을 미칠수 있을까? 흥미롭게도 뇌에 거주하는 면역세포인 미세아교세포(microglia)는 말초염증 반응에 노출되는 횟수에 따라 상반되는 기억반응을 형성하며, 알츠하이머병 병기진행에 영향을 준다는 것이 쥐모델에서 증명돼 학계에 큰 반향을 일으키고 있다. 독일 튀빙겐 퇴행성뇌질환센터의 Jonas Neher 연구팀은 기억면역에 따라 미세아교세포의 표현형을 조절하는 후성유전학적 메커니즘을 규명했다. 퇴행성뇌질환 치
“타우가 과인산화되면 응집되면서 신경세포를 망가뜨린다. 응집된 타우는 알츠하이머병 환자 뇌에서 가장 두드리지는 병리단백질이다. 주목할 점은 타우에서 인산화, 아세틸레이션 작용이 경쟁적으로 일어난다는 것이다. 우리는 질병모델에서 아세틸레이션을 억제하는 HDAC6(histone deacetylase 6) 저해제를 투여하는 것이, 인산화 타우의 양을 늘리고 결과적으로 UPS 시스템(ubiquitin–proteasome system)에 의해 제거되도록 유도한다는 작용기전을 밝혔다. HDAC6 저해제가 알츠하이머병 치료제 후보물질이 될 수
네오이뮨텍이 제넥신과 공동개발하는 면역항암제 후보물질인 하이루킨-7(Long-acting Interleukin-7, HyLeukin-7, 프로젝트명: NT-I7)이 지난 16일 미국 암학회(AACR)에서 첫 데뷔무대를 가졌다. 네오이뮨텍은 제넥신에서 스핀오프한 회사로 핵심 프로젝트로 NT-I7를 진행하고 있으며 미국, 유럽 임상 및 사업개발에 집중하고 있다. 네오이뮨텍과 제넥신은 건강한 일반인을 대상으로 NT-I7의 임상1상을 마치고, 지난해말부터 한국과 미국에서 암환자를 대상으로 임상1b상에 돌입했다. NT-I7은 지속형 IL-
새로운 접근법으로 마이크로바이옴 치료제를 개발하는 회사가 있다. 유용한 미생물을 그대로 치료제로 사용하는 것이 아니라 미생물이 분비하는 대사산물 및 단백질을 대량 생산하도록 균주를 개량해 장에서 치료물질을 분비, 발현시키는 개념이다. 최근 ‘신약개발’에 도전장을 던지며 제3막을 열고 있는 제노포커스가 그 주인공이다. 산업용 효소 생산부터 시작해 바이오화학 소재를 개발하던 제노포커스가 이제는 효소 및 마이크로바이옴 신약개발에 본격 뛰어들었다. 김의중 제노포커스 대표는 최근 대전 유성구 관평동에 위치한 본사에서 기자와 만나 “안전성이
크리스탈지노믹스의 pan-FLT3/pan-BTK 저해제인 ‘CG’806’의 비임상 결과가 공개됐다. 동종 계열약물과 직접 비교해 in vitro에서 CG‘806의 세포사멸 효과가 10배 더 우수하고 약물내성을 극복한다는 내용이다. 크리스탈로부터 CG‘806을 기술이전한 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences)는 미국 시카고에서 열린 2018년 미국암학회(AACR)에서 CG‘806의 in vitro 효능과 작용기전 연구를 발표하면서 급성 골수성백혈병(AML) 치료제로서 가능성을 제시했다. CG‘806는 세계최
선천성면역인자인 TLR9(toll-like receptor 9)과 면역관문억제제의 병용투여 치료법이 PD-1 약물내성을 극복할 수 있는 대안이 될까? Checkmate Pharmaceuticals가 TLR9 작용제(agonist)인 ‘CMP-001’와 머크의 키트루다를 병용투여한 임상1상 결과를 '미국암연구학회(AACR) 2018'에서 17일(현지시간) 처음으로 공개했다. 이전 PD-1 항체 투여에 따라 PD-1 내성이 생긴 진행성흑색종(advanced melanoma) 환자를 대상으로 했다. 임상1상은 이전 2개 이상의 치료요법을
'아밀로이드 가설(amyloid cascade hypothesis)'은 끝났다는 말이 나왔다. 지난 20년간 아밀로이드를 겨냥한 약물이 임상에서 연이어 실패했기 때문이다. 아밀로이드 결합 항체, BACE 저해제, RAGE 저해제 등 시도한 종류만 해도 매우 다앙했다. 알츠하이머병의 병리원인이라고 생각한 아밀로이드를 제거하더라도 대규모 임상에서 유의미한 차이를 확인하지 못했기에, 애초에 치료타깃이 잘못됐다는 해석도 나왔다. 업계는 차세대 타깃으로 눈길을 돌리고 있지만 상황은 나아지고 있지 않다. 그런데 여기서 한가지 의문점이 생긴다.
바이로메드가 유전자치료제 VM202의 신경병증성 통증 완화 기전을 규명했다. VM202는 중추신경계 및 말초 감각신경계에서 신경손상에 의한 통증을 유도한다고 알려진 인자들을 억제하고 염증반응을 조절하는 것으로 나타났다. 바이로메드는 17일 VM202의 신경병증성 통증 완화 기전을 밝힌 연구결과가 국제학술지 'Federation of American Societies for Experimental Biology(FASEB)' 온라인판에 게재됐다고 밝혔다. 당뇨병성 신경병증 치료제로 임상 3상 중인 VM202의 통증 감소 기전을 분자생
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