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웨이브 라이프사이언스(Wave Life Science)가 C9orf72 연관 퇴행성 뇌질환인 루게릭병(ALS) 및 전두측두엽치매(FTD) 환자(C9-ALS/FTD) 대상 C9orf72 ASO(antisense oligonucleotide)의 임상개발을 중단한다. 임상에서 질병을 유발하는 것으로 알려진 C9orf72의 바이오마커인 poly(GP)를 유의미하게 감소시켰지만 임상적이점(clinical benefit)으로 이어지지 못한 탑라인 결과에 따른 것이다. 대뇌 피질의 신경세포와 운동뉴런 등에서 발현되는 C9orf72는 루게릭병
아이언우드(Ironwood)가 벡티브바이오(VectivBio Holding AG)를 10억달러 규모에 인수하며 희귀 위장관질환(GI) 파이프라인을 강화했다. 이번 인수로 아이언우드는 장부전 동반 단장증후군(Short Bowel Syndrome with Intestinal Failure, SBS-IF) 임상3상과 급성 이식편대숙주병(acute GvHD, aGvHD) 임상2상을 진행중인 GLP-2 유사체(analog) ‘아프라글루타이드(apraglutide)’를 비롯한 초기단계의 다양한 대사질환 에셋을 확보했다. 아이언우드는 올해말
노바티스(Norvatis)가 렌티바이러스(Lentivirus) 기반 유전자치료제 개발회사 아브로바이오(Avrobio)의 시스틴증(cystinosis) 유전자치료제 에셋을 사들였다. 아브로는 최근 리드 파이프라인 파브리병(Fabrey disease) 치료제 ‘AVR-RD-01’의 가속승인을 포기한 뒤, 임상개발까지 중단하며 재정적 타격을 입은 상태였다. 아브로는 이번 유전자치료제 에셋 매각을 통해 확보한 현금으로 당분간 숨통이 트일 전망이다. 아브로바이오는 지난 22일(현지시간) 노바티스에 초기 임상단계 시스틴증 유전자치료제 에셋을
희귀 피부질환의 환부에 바르는 겔타입의 유전자치료제가 처음으로 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다. 미국 크리스탈 바이오텍(Krystal Biotech)이 개발한 ‘비주벡(Vyjuvek, beremagene geperpavec-svdt)’으로 이영양성 수포성 표피박리증(dystrophic epidermolysis bullosa, DEB) 치료제로 승인받았다. 비주벡은 미국 FDA의 허가를 받은 첫 DEB 치료제이자 첫 국소제형(topical) 유전자치료제라는 타이틀을 갖게 됐다. 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)은 유전
KSQ 테라퓨틱스(KSQ Therapeutics)는 지난 17일(현지시간) 다케다(Takeda)와 암환자의 저항성 매커니즘을 해결하는 표적치료제를 개발하기 위해 신규 타깃을 발굴하는 파트너십 확장계약을 체결했다고 밝혔다. 이에 앞서 다케다는 지난 2021년 KSQ와 T세포와 NK세포의 새로운 타깃을 발굴하는 내용의 면역항암제 개발 파트너십을 체결한 바 있다. 이번 확장 파트너십 계약에 따르면 다케다는 KSQ에 계약금과 투자(investment)로 수천만달러를 지급하고 계약기간내 특정한 마일스톤을 달성할 경우 최대 5억1000만달러
일라이릴리(Eli Lilly)의 자회사인 프리베일(Prevail Therapeutics)이 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)와 신경 및 신경근육(neuromuscular) 질환에 대한 인비보(in vivo) CRISPR 치료제를 개발하기 위해 15억7500만달러 규모의 계약을 체결했다. 프리베일은 스크라이브의 CRISPR 유전자편집 기술을 이용해 신경 질환의 원인으로 알려진 특정 타깃(specific target)에 대한 약물을 개발할 계획이다. 스크라이브는 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)
니도바이오사이언스(Nido Bioscience)는 지난 15일(현지시간) 시드투자와 시리즈A, B로 총 1억900만달러를 유치했다고 발표했다. 이번에 시리즈B 투자를 마무리하면서 그동안 투자받은 총 규모에 대한 소식을 처음으로 알렸다. 니도바이오는 지난 2018년 미국 보스톤에 설립된 바이오텍이다. 5AM 벤처스(5AM Ventures)의 4:59 이니셔티브(4:59 Initiative)가 시드투자에 참여했고, 지난 2020년 시리즈A에는 베세머 벤처파트너스(Bessemer Venture Partners), 오세이지 유니버시티파트
바운드리스 바이오(Boundless Bio)는 지난 16일(현지시간) 시리즈C로 1억달러를 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈C 투자는 립스바이바이엘(Leaps by Bayer)과 RA캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management)가 주도했으며 기존 투자자와 더불어 섹토럴에셋 매니지먼트(Sectoral Asset Management), 파이퍼허트랜드 헬스케어캐피탈(Piper Heartland Healthcare Capital)이 추가되며 총 16개 투자사가 참여했다. 바운드리스는 이번 투자금을 경구용 CHK1(checkpo
암젠(Amgen)의 호라이즌(Horizon Therapeutics) 인수가 반독점 이슈로 제동이 걸렸다. 미국 연방거래위원회(Federal Trade Commission, FTC)는 16일(현지시간) 암젠이 278억달러 규모의 호라이즌의 인수를 저지하기 위해 연방법원에 행정소송을 제기했다고 발표했다. 암젠은 지난해 12월 호라이즌을 278억달러에 인수하는 계약을 체결하며 갑상선안병증(thyroid eye disease, TED) 치료제 ‘테페자(Tepezza, teprotumumab)’, 만성 통풍(chronic gout) 치료제
바이엘(Bayer)이 자궁내막증 임상1상 등 총 4건의 초기 임상 프로그램 개발을 중단한다. 바이엘은 지난 11일(현지시간) 올해 1분기 실적발표 자리에서 이같은 파이프라인 개발중단 소식을 알렸다. 발표에 따르면 바이엘은 독일 에보텍(Evotec)과 공동개발한 BDKRB1(bradykinin receptor B1) 길항제(antagonist)인 ‘BAY 2395840’의 자궁내막증(endometriosis) 임상1상과 당뇨병성신경통증(diabetic neuropathic pain, DNP) 임상2상을 중단한다. 또한 P2X4 길항
길리어드(Gilead Science)가 아커스(Arcus Biosciences)와 10억3500만달러 규모의 옵션 계약을 체결하며 항암제 분야에서 염증질환(inflammatory disease) 분야로 치료제 개발 파트너십을 확장했다. 이번 파트너십 확장으로 길리어드는 염증질환 파이프라인을 강화하고 아커스는 항암분야 이외에 염증질환 분야로 개발역량을 확장할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 길리어드는 최근 신테라(Xinthera)를 인수하며 올해 임상진입 예정인 PARP1 저해제와 염증질환에 대한 MK2 저해제를 확보한데 이어, 초
최근 길을 잃고 헤매던 아테넥스(Athenex)가 결국 파산한다. 이로써 아테넥스가 지난 2003년 설립돼 만성 전암성 피부질환(precancerous skin disease) 제품을 출시하는 등 항암제 회사로 포지셔닝해 온 20년의 여정이 끝난다. 아테넥스는 지난 14일(현지시간) 미국 텍사스 남부 파산법원에 챕터11(Chapter 11)에 따른 자발적인 파산보호절차를 신청했으며, 자산매각을 추진한다고 밝혔다. 아테넥스는 국내에서는 한미약품(Hanmi Pharmaceuticals)의 파트너사로 알려져 있다. 아테넥스는 지난 20
다케다(Takeda)가 마이크로바이옴 관련 약물 개발을 추가로 중단한다. 다케다는 지난해 8월 핀치 테라퓨틱스(Finch Therapeutics)와 마이크로바이옴 파트너십을 중단한데 이어 이번에는 2018년 프랑스 엔테롬(Enterome)으로부터 6억9000만달러에 라이선스인(L/I)한 마이크로바이옴 타깃 약물 ‘시보핌록(sibofimloc)’의 임상개발을 중단한다. 다케다가 이번에 중단하는 임상은 회장(Ileum) 절제수술후 크론병 재발방지(prevention)에 대한 시보핌록의 효능을 평가하는 임상2상과 내강(luminal)
중국 바이오텍 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)도 비만에서 글루카곤(glucagon, GCG)/GLP-1 이중작용제(dual-agonist) ‘마즈두타이드(mazdutide)’의 긍정적인 임상결과를 발표했다. 하루전 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 같은 기전의 약물로 긍정적 비만 임상결과를 발표하며 비만 치료제 시장에 존재감을 알린 바 있다. 마즈두타이드는 지난 2019년 8월 이노벤트가 일라이릴리(Eli Lilly)로부터 중국내 개발, 상업화 권리를 라이선스인(L/I) 한 약물이다.
알츠하이머병(Alzheimer’s disease, AD) 환자에게서 나타나는 초조증(agitation)에 대한 첫 치료제가 나왔다. 덴마크 룬드벡(Lundbeck)과 오츠카(Otsuka Pharmaceutical)는 11일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SDAM(Serotonin Dopamine Activity Modulator) 약물 ‘렉설티(Rexulti, brexipiprazole)’의 알츠하이머병 초조증에 대한 보충신약허가신청서(sNDA)를 승인받았다고 발표했다. 렉설티는 지난 2015년 FDA로부터 주요우울장
이탈리아 안젤리니파마(Angelini Pharma)가 일본 JCR 파마슈티컬스(JCR Pharmaceuticals)와 혈뇌장벽(BBB) 투과기술 ‘J-Brain Cargo’를 이용해 뇌전증(epilepsy) 신약을 개발하는 총 5억550만달러 규모의 옵션딜을 맺었다. J-Brain Cargo는 트랜스페린(transferrin) 수용체를 매개로 약물이 BBB를 투과할 수 있게하는 기술이다. JCR은 지난 3월 아스트라제네카(AstraZeneca)의 알렉시온(Alexion)과 J-Brain Cargo를 이용해 신경퇴행성 질환의 약물을
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