바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ATS 2026] 2년전 인히브릭스 ‘22억弗 인수’ 에셋, 희귀질환 AATD 2상서 32주 전체 “AAT 정상수준 확인”, 40년만에 치료제 “진전”

사노피(Sanofi)가 22억달러를 베팅해 확보한 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 대체요법 임상2상에서, 정상수준의 AAT 단백질 양을 처음으로 달성한 긍정적인 결과를 내놨다.

사노피는 지난 2024년 인히브릭스(Inhibrx)를 총 22억달러 규모로 인수하며 AAT-Fc 융합단백질인 ‘에프도랄프린 알파(efdoralprin alfa)’를 확보했다. 에프도랄프린은 희귀질환인 AATD에서 유일하게 승인된 혈장 유래 AAT(pdAAT) 대체요법과 달리 반감기를 늘린 재조합 단백질이다.

그러나 pdAAT는 정상의 절반수준 밖에 AAT 단백질 양을 높여주지 못해 효능이 제한적인 한계가 있는 것으로 알려져 있다. 에프도랄프린은 AAT 양을 더욱 높게 유지시켜 효능을 개선하고, 기존 주1회 투여하는 pdAAT와 달리 3~4주1회 투여로 편의성까지 함께 개선하는 접근법의 약물이다. 사노피는 에프도랄프린이 ‘듀피젠트(Dupixent)’에 이어 회사의 새로운 성장동력이 돼줄 주요 에셋 중 하나라고 강조해왔다.

사노피는 앞서 지난해 10월 에프도랄프린으로 진행한 이번 임상2상에서 표준치료제(SoC)인 pdAAT와 직접비교한 결과 AAT 양에서 우월성(superiority)을 확인했다고 알린 바 있다.... <계속>