바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

1회투여, 모든 환자에서 AAT 농도 보호역치↑, 정상 단백질 비율 ‘94% 달성’..투여량 60mg 선정, 허가임상 “하반기 예정”

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 인비보(in vivo) 염기편집 유전자치료제 ‘BEAM-302’가 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 임상1/2상에서 고무적인 결과를 내놨다.

BEAM-302는 CRISPR를 활용해 타깃 DNA의 아데노신(adenosine)을 구아닌(guanine)으로 변경하는 염기편집 약물이다. 이를 지질나노입자(LNP)에 탑재(encapsulation)해 투여하면, 간에서 AATD를 유발하는 PiZ 돌연변이 염기서열을 편집해 독성 단백질인 Z-AAT를 감소시키고 정상적인 형태의 M-ATT를 생성하는 기전이다.

이번 임상에서 빔은 12개월의 추적관찰 동안 모든 환자에서 폐질환 위험을 줄이기 위한 보호역치(protective AAT threshold)인 11µM 이상의 AAT 농도유지를 확인했다고 설명했다. 특히 존 에반스(John Evans) 빔 CEO는 “BEAM-302 1회투여 후 총 AAT 수치의 유의미한 증가, M-AAT 생성량 증가, 그리고 Z-AAT 수치의 감소가 확인됐다”며 “이번 결과는 BEAM-302가 first-in-class이자 best-in-class의 1회투여 AATD 치료제가 될 잠재력을 보여준다”고 말했다.

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 지난 25일(현지시간) BEAM-302의 긍정적인 AATD 임상1/2상 업데이트 결과를 발표했다.... <계속>