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암세포의 성장 및 전이와 관련이 깊은 p53변이와 PI3K/AKT 경로를 매개하는 메커니즘을 규명한 연구결과가 나왔다. 이 메커니즘에서 핵심 역할을 하는 lncRNA(long non-coding RNA)의 타깃으로 유방암을 비롯한 다양한 전이성암의 진단과 치료제로의 이용 가능성을 제시한다. 이번 논문의 주요 내용은 p53의 변이가 TAp63를 저해해 lncRNA(TROLL-2, TROLL-3)를 발현시키고, lncRNA와 WDR26의 상호작용이 PI3K/AKT의 과활성(over activation)을 유도해 다양한 암세포의 성장과
앞서가는 CDK7(cyclin-dependent kinase) 저해제의 ‘first-in-human’ 임상 결과가 나왔다. 시로스 파마슈티컬(Syros Pharmaceuticals)은 지난 24일 열린 EORTC-NCI-AACR 학회에서 고형암 환자를 대상으로 진행한 비공유결합(non-covalent), 선택적, 경구용 CDK7 저해제 ‘SY-5609’의 초기 임상1상 결과를 발표했다. 시로스가 지난해 정맥투여 제형의 CDK7 저해제의 개발을 중단하고, 약물 효능과 편의성이 높은 경구투여 제형 개발에 집중키로 전략 변경을 결정한
로슈가 리제네론과 코로나19(COVID-19) 치료 항체를 공동 개발하고 있는 상황에서, 경구용 항바이러스제까지 개발 영역을 확장한다. 로슈는 내년초 임상3상을 계획하고 있는 코로나19 경구용 항바이러스제 후보물질에 계약금 3억5000만달러를 베팅한다. 아테아 파마슈티컬(Atea Pharmaceuticals)은 로슈와 코로나19를 치료하기 위한 경구용 항바이러스제 ‘AT-527’에 대한 미국을 제외한 전세계 연구, 개발 독점 권리를 라이선스아웃하는 계약을 체결했다고 지난 22일 밝혔다. 계약 조건에 따라 로슈는 아테아에 계약금 3
로슈와 프로테나(Prothena)가 파킨슨병 환자를 대상으로 알파시누클레인(alpha-synuclein, αSyn) 항체의 임상2b상을 추진한다. 알파시누클레인 항체의 첫 후기 임상이다. 프로테나는 로슈가 내년 파킨슨병 환자를 대상으로 후기 임상2b상을 진행하기로 결정했다고 지난 20일 밝혔다. 레보도파(levodopa) 치료를 안정적으로 받고 있는 환자 등 초기 파킨슨병 환자가 그 대상이며, 효능 평가에 초점이 맞춰진다. 첫 환자 투약이 시작되면 로슈는 프로테나에게 마일스톤으로 6000만달러를 지급하게 되며, 임상은 내년 시작될
지난 2019년말 SARS-CoV-2(Severe acute respiratory syndrome corona virus 2)가 처음 보고된 후 급격히 퍼져 나가면서 전 세계는 2020년 COVID-19(Coronavirus disease 19) 팬데믹 시대를 살아가고 있다. 2020년 10월 20일 기준, SARS-CoV-2는 전 세계적으로 약 4000만 명을 감염시켰고, 112만 명의 환자가 이로 인해 사망하였다. SARS-CoV-2 확진자의 상당수는 증상이 없거나 경증의 증상을 보이는 것으로 보고되고 있으나, 중증의 증상을 보
분변이 한 사람의 마이크로바이옴을 대변할 수 있을까? 대부분의 마이크로바이옴(Microbiome)은 장에 있다. 약 1000가지 종류의 박테리아(Bacteria)가 있으며 그 수만 10^14개가 넘는다. 따라서 마이크로바이옴이 대장암, 당뇨, 파킨슨병 등 다양한 질환에 미치는 영향을 연구하기 위해 분변(Feces)이 가장 많이 사용되고 있다. 분변의 마이크로바이옴이 한 사람의 마이크로바이옴을 대표한다고 생각하기 때문이다. 그런데 최근에 점막의 마이크로바이옴이 중요하다는 연구결과가 나왔다. 질병상황에서 장내 미생물 불균형(Dysbio
노바티스(Novartis)의 ‘자이드라(Xiidra, liftegrast)’ 이후 새로운 블록버스터 안구건조증 약물을 시판하기 위한 경쟁이 치열하다. 기존보다 개선된 약물로 시장을 선점하기 위해서다. 시장조사기관 이벨류에이트파마(evaluatepharma)는 안구건조증 시장이 2024년까지 30억달러(약 3조4000억원)가 넘을 것으로 예측하고 있다. 애브비/앨러간(Abbvie/Allergan)의 ‘레스타시스(Restasis)’는 2002년 승인받으며 안구건조증 시장을 선점했으며, 노바티스 자이드라의 출시와 다른 제네릭 약물들이
급격하게 변화하고 있는 면역항암제 분야에서, ‘Next PD-1, PD-L1’ 타이틀을 거머쥐기 위한 경쟁이 치열하다. 올해는 어떤 차세대 면역항암제가 주목받을까? 면역항암제 분야에서 가장 큰 학회인 ‘미국 면역항암학회(The Society for Immunotherapy of Cancer, SITC) 2020’의 11월 온라인 개최를 앞두고 지난 14일(현지시간) 학회에서 공개될 타이틀 및 발표자에 대한 초록 정보가 공개됐다. 이어 다음달 2일에는 late-breaking 초록 정보가 발표될 예정이다. 특히 올해는 새로운 국내
일라이 릴리(Eli Lilly)가 신경세포의 축삭 퇴행(axonal degeneration)을 억제하는 새로운 컨셉의 비임상 단계 ‘SARM1 저해 저분자화합물’에 1억3500만달러(계약금)를 베팅한다. 이로써 릴리는 통증(pain)과 신경퇴행 치료제 연구개발까지 영역을 넓힌다. 아직까지 축삭 퇴행을 해결할 수 있는 치료제는 없다. 릴리는 15일(현지시간) 디스암 테라퓨틱스(Disarm Therapeutics)을 인수키로 최종 합의했다고 밝혔다. 릴리는 디스암에 계약금 1억3500만달러를 포함해 향후 개발, 허가, 상업화 마일스톤
올릭스가 안과질환 siRNA 치료제 후보물질을 프랑스 안과 전문기업 떼아(Théa Open Innovation)에 약 6억7000만 유로(약 9100억원) 규모의 기술이전을 성사시키며 기술력을 재차 확인했다. 국내 상장사 중에서는 올릭스가 RNAi 치료제를 개발하고 있는 유일한 회사다. 이번 기술이전은 건성·습성 황반변성 치료제 후보물질인 ‘OLX301A’과 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 후보물질인 ‘OX301D’에 더해 추가로 2개의 옵션 딜에 관한 것이다. 올릭스는 자체 개발한 비대칭 siRNA 플랫폼을 이용해 비대
PD-1 타깃 면역항암제가 간으로 암이 전이된 환자에서 한계를 보이는 이유를 밝힌 연구가 나왔다. 간으로 암이 전이된 환자의 경우 암 치료를 위해 PD-1과 CTLA-4 항체를 병용투여하는 접근법이 효과가 있다는 대안도 제시됐다. 제프리 A. 블루스톤(Jeffrey A. Bluestone) 캘리포니아대(University of California) 연구팀은 간 전이 모델에서 조절T세포에 의한 PD-1 항체 저항성 메커니즘을 밝힌 연구결과를 지난 2일 사이언스이뮤놀로지(Science Immunology)에 발표했다(DOI: 10.1
암 항원 타깃 항체와 면역조절 인자가 융합된 ‘면역사이토카인(Immunocytokine)’을 이용해 교모세포종(Glioblastoma) 내 면역억제 환경을 극복할 수 있다는 전임상 결과가 나왔다. 다리오 네리(Dario Neri) 필로젠(Philogen) 창립자이자 취리히대학(Zurich) 교수 연구진은 지난 7일(현지시간) 교모세포종 타깃 항체와 사이토카인(Cytokine)을 융합시킨 ‘면역사이토카인’을 이용해 교모세포종을 치료할 수 있다는 연구결과를 사이언스트랜스레이셔널메디슨(Science Translational Medici
혈액의 면역세포중 3~4% 밖에 되지않는 '감마델타(γδ, Gammadelta) T세포'에 대한 빅파마와 기관투자자들의 관심이 뜨겁다. 그 이유는 무엇일까? 바이오스펙테이터는 기존 T세포치료제와 비교해 감마델타T세포가 가진 특징은 무엇인지, 관련 기업은 어떠한 접근법을 이용해 감다델타T세포 기반 세포치료제를 개발하는지를 살펴봤다. 그동안 CAR-T와 같은 T세포 기반 세포치료제들은 혈액 내 T세포 중 약 70%를 차지하는 알파베타(αβ, Alphabeta) T세포를 기반으로 개발됐다. T세포 수용체가 α-사슬(Chain)과 β-사
치료제가 없는 희귀질환 분야에서 상업화 잠재력을 보여주는 RNAi(RNA interference) 신약에 대한 빅딜이 이어지고 있다. 다케다 파마슈티컬(Takeda Pharmaceutical)은 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)이 개발하는 임상2상 단계의 희귀 유전질환을 타깃하는 RNAi 치료제인 ‘ARO-AAT’의 공동 개발·상업화 및 라이선스 계약을 체결했다고 지난 8일 밝혔다. 총 10억4000만달러 규모의 빅딜이다. 다케다는 지난달 애로우헤드가 발표된 긍정적인 임상2상 결과에 근거해 RN
마이크로바이옴(microbiome) 신약 개발 분야가 전환점을 맞고 있다. 올해 8월 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)가 '마이크로바이옴 신약의 첫 임상3상 성공'이라는 결과가 나오면서, 마이크로바이옴 치료제가 시판될 것이라는 기대감을 불어 넣었다. 이 소식에 회사 주가는 389% 급등하면서 회사의 시가총액은 2조원에 이르렀다. 2020년 10월 5일 기준 나스닥에 상장한 마이크로바이옴 회사 가운데 가장 큰 규모다. 이제 업계의 시선은 미국 식품의약국(FDA)이 첫 마이크로바이옴 신약 시판을 허가할 것인가에 집
올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)는 핵산 중합체(nucleic acid polymers)로, 이를 이용한 치료제는 유전자 발현을 조절하는 혁신적인 기술과 함께 차세대 약품으로 엄청난 잠재력을 보이고 있다. 올리고뉴클레오타이드는 타깃 유전자를 선택적으로 표적화하도록 설계될 수 있기 때문에 정밀의학(Precision medicine)을 가능하게 하는데, 예를 들어 난치 질환 환자가 가진 SNP와 같은 특정 대립 유전자와 같은 특이적 서열들을 표적하는 치료제를 고안할 수 있다. 대부분의 올리고뉴클레오타이드 치료제는 유전자
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