바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘톨레브루티닙’ 작년말 ‘간독성·효능 불균형’ 이유 FDA 거절後 유럽서 “긍정 의견”, 간손상(DILI) 위험 불구 “효능 인정”, 첫 nrSPMS 치료제 가능성

미국에서 시판허가에 실패한 사노피(Sanofi)의 BTK 저해제 ‘톨레브루티닙(tolebrutinib)’이 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인 권고의견을 받아냈다.

앞서 톨레브루티닙은 지난해 12월 재발이 없는 2차진행성 다발성경화증(nrSPMS) 적응증에 대해 간독성 위험과 하위그룹의 효능 불균형을 이유로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절당했다. 당시 FDA는 톨레브루티닙이 BTK 계열 중에서도 특히 높은 치명적인 간손상(DILI) 위험과 함께, 오히려 재발이 있는 하위그룹에서 더 큰 효능이 나타난 점을 지적하며 승인을 거절했다.

그러나 EMA가 지난 23일(현지시간) 밝힌 톨레브투티닙에 대한 CHMP의 의견서에 따르면, CHMP는 FDA와 다른 기준을 적용한 것으로 보이며 톨레브투티닙이 임상에서 위약군과 비교해 질병진행 위험을 31% 낮춘 이점을 보였다고 설명했다.

CHMP는 톨레브루티닙이 보인 질병진행 억제 효능과 함께, 질병진행과 관련한 병변 마커(T2-hyperintense lesion)도 38% 줄였다고 부연했다. 사노피는 톨레브루티닙으로 진행한 2차진행성 다발성경화증(secondary progressive multiple sclerosis, SPMS) 환자 대상 HERCULES 임상3상에서 이같은 효능 결과를 도출한 바 있으며, 이는 FDA의 허가검토에서도 주요 데이터로 심사됐다.... <계속>