바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

올해초 FDA 임상중단·승인거절 'RGX-121', 1/2/3상 환자 5명서 "척추MRI 종양" 발생으로 FDA 중단조치..주가 27% 급락

미국 식품의약국(FDA)은 리젠엑스바이오(RegenXBio)의 헌터증후군(Hunter syndrome)을 적응증으로 개발하는 유전자치료제 ‘RGX-121(clemidsogene lanparvovec)’에 대해 임상중단(clinical hold) 조치를 내렸다.

RGX-121을 투여받았던 환자 5명에서부터 척추 MRI 결과 작은 결절(small nodule)이나 작은 낭성종괴(small cystic mass) 등의 종양이 발생한 데 따른 조치이다.

RGX-121에 대한 FDA의 임상중단 조치는 이번에 두번째다. 앞서 올해 초 리젠엑스의 다른 유전자치료제 에셋 ‘RGX-111’의 헐러증후군(huller syndrome) 초기임상에서 환자 1명에게서 뇌종양이 발생했는데, FDA는 해당 에셋과 RGX-121과의 유사성과 임상 대상환자 집단, 위험성 공유 등을 이유로 함께 임상을 중단시킨 바 있다.

추가로 리젠엑스는 올해 초 FDA로부터 RGX-121에 대한 신약승인을 거절받은 상태로, 회사는 지난달 진행한 FDA와의 미팅(Type A meeting) 결과, FDA가 당시 보완요구서한(CRL)을 발행하며 승인거절 사유로 들었던 추가 임상데이터가 필요하지 않다는 점을 확인했으며, 올해 3분기에 승인신청서(BLA)를 다시 제출할 계획을 알렸었다.... <계속>