바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

FDA, ‘대조군·대리효능지표’ 등 임상설계 문제 제기..리젠엑스, 효능 바이오마커 관련 'FDA 입장 번복' 검토결과에 “우려”..FDA 미팅·추가 데이터 확보 후 “재신청 계획”

미국 식품의약국(FDA)이 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 헌터증후군(Hunter syndrome) AAV 유전자치료제에 대한 허가를 거절하며 AAV 유전자치료제의 규제 불확실성 사례를 더했다.

FDA는 이번 승인거절 사유로 자연사 외부대조군 활용과 대리 효능지표 등을 들었다. FDA는 앞서 헌터증후군 AAV 에셋 ‘RGX-121(clemidsogene lanparvovec)’ 관련 사전미팅에서 리젠엑스와 이같은 임상 프로토콜에 대해 이미 합의했었지만, FDA는 이번에 기존에 논의한 내용과는 다른 판단을 내리며 승인을 거절한 것이다.

FDA는 지난해 5월 RGX-121의 허가신청서를 가속승인(accelerated approval) 경로로 접수하고 허가결정일(PDUFA)을 11월 9일로 정했으나, 같은해 8월 추가 임상데이터를 요청하며 이를 올해 2월 8일로 3개월 연장한 바 있다.

같은 사례로, FDA는 지난해 11월 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(HD) AAV 유전자치료제에 대해서도 자연사 외부 대조군과의 비교를 사유로 승인을 거절한 바 있다. 비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장은 신약승인을 위한 대리 효능지표의 사용과 단일군 임상시험에 대해 지속적으로 부정적인 입장을 취하고 있다.... <계속>