바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

주요 효능결과 NASAA 지표서 '1년 0.7점→3년 4.39점' 통계적 유의미한 차이, 다른 운동기능도 70% 이상 개선 확인..더그 인그램 CEO 엘레비디스 둘러싼 "논의 균형 되찾을 것"..환자 사망, 라벨제한, 매출부진 등 이슈속 "오랜만에 숨통"

사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 지난해 3월부터 지난한 시간을 견뎌오는 가운데, 마침내 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidy)’를 투여한지 3년 시점의 효능 데이터에서 반전의 기미를 찾고 있다. 어려움 속에서 최근 1년간 사렙타의 주가는 80% 하락했다.

사렙타는 26일(현지시간) 보행가능한(ambulatory) 뒤센근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제 엘레비디스를 평가한 EMBARK 임상3상 3년추적 결과에서 질병진행을 유의미하게 늦췄다고 밝혔다.

이번에 새롭게 도출된 핵심 결과로 1차 종결점 운동기능(NSAA) 지표에서 엘레비디스를 투여한지 3년이 된 시점에서 치료받지 않은 외부 대조군(external control group) 4.39점 차이를 내며, 통계적으로 유의미한 개선을 확인했다. 앞서 52주차 데이터에서 두 그룹간 차이는 0.7점에 불과했고 통계적인 차이가 없었다. 그런데 추적 2년에서 3년 사이에 운동기능 차이가 ‘상당히 벌어지기(significantly widening)’ 시작했다. 다른 운동 지표에서도 70% 이상 개선이 관찰됐다.

더그 인그램(Doug Ingram) 사렙타 대표는 안전성 우려와 라벨 제한으로 매출이 둔화된 엘레비디스를 둘러싼 “논의의 균형(rebalance the discussion)을 되찾을 기회”로 보고 있다. 이날 사렙타의 주가는 7.71% 올랐다.... <계속>