바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

"최초 임상단계 진입" 경구 PARIS 저해제 'YPD-01', 내년 상반기 1상 개시

옙바이오(YepBio)는 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘YPD-01’의 임상1상 시험계획(IND)을 지난 10일 국내 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 15일 밝혔다.

파킨슨병 환자는 전세계 1000만명 이상으로 추정되지만, 현재 허가된 치료제는 모두 증상을 일시적으로 완화하는 데 그칠 뿐 질병의 진행 자체를 늦추거나 멈추는 근본적 질병조절치료제(disease-modifying therapy, DMT)는 없다.

YPD-01은 PARIS(Parkin Interacting Substrate, ZNF746)를 타깃하는 중추신경계(CNS) 침투 저분자화합물이며 증상완화가 아닌 도파민 신경세포의 소실속도 자체를 늦추는 것을 목표로 개발하고 있다.

회사에 따르면 PARIS는 존스홉킨스 의대 연구진이 파킨슨병 신경퇴행의 상위 조절인자로 규명한 이후, 국내외 후속연구 등을 통해 주목받고 있는 차세대 질병조절치료제 유망 표적이다. PARIS가 세포내에 과도하게 축적되면 미토콘드리아 기능과 에너지 대사를 조절하는 PGC-1α의 발현이 억제돼 미토콘드리아 기능장애와 도파민 신경세포 소실이 촉진되며, YPD-01은 PARIS를 억제해 PGC-1α 경로를 회복시킴으로써 신경세포를 보호하는 기전이다. 회사는 YPD-01이 PARIS를 직접 표적으로 임상개발 단계에 진입한 최초의 파킨슨병 신약 후보물질이라고 설명하고 있다.

이번 임상1상은 건강한 성인을 대상으로 YPD-01의 안전성, 내약성, 약동학(PK)적 특성 및 음식물의 영향 등을 평가하며, 단일기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식으로 단회용량상승시험(SAD)과 반복용량상승시험(MAD)을 순차적으로 진행할 예정이다.

옙바이오는 추가로 치료제 개발과 함께 혈액 기반의 PARIS 바이오마커를 활용한 환자선별 진단기술을 개발하고 있으며, 향후 PARIS 발현이 높은 환자군을 선별해 치료 반응성을 높이고 렘수면행동장애(RBD) 등 파킨슨병 고위험 전구기(prodromal stage) 환자에서 조기진단 및 치료 가능성도 검토할 계획이다.

회사는 이번 IND 승인을 계기로 내년 상반기 국내 임상1상 개시를 추진하고, 향후 미국 식품의약국(FDA) 임상진입과 글로벌 제약·바이오기업 대상 기술이전 및 공동개발을 본격화할 계획이다.

김성준 옙바이오 대표는 “이번 IND 승인은 옙바이오가 세계 최초 PARIS 표적 치료제를 임상단계로 발전시킨 중요한 이정표이며, 향후 글로벌 기술이전과 공동개발을 통해 파킨슨병 질환조절치료제 분야의 새로운 표준을 만들어 가겠다”고 말했다.