바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

작년 유럽 CHMP ‘거절권고’ 이후 규제당국·환자단체 논의해 “新3상 디자인”, 시판허가 “재도전”..로슈, 엘레비디스 ‘긍정 장기효능’에 “자신감”, 보행가능 환자서 ‘72주차 운동기능’ 평가

로슈(Roche)가 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 새로운 허가 임상3상을 시작한다. 이번 새로운 임상3상 평가를 통해 앞서 실패한 엘레비디스의 유럽(EU) 시판허가를 다시 시도할 예정이다.

로슈는 지난 2019년 사렙타와 계약금 11억5000만달러를 포함해 총 28억5000만달러 규모의 딜을 체결하며 엘레비디스의 미국외 지역에 대한 판권을 확보했다. 엘레비디스는 현재 미국, 일본, 브라질과 이스라엘, 아랍에미리트(UAE) 등 중동국가를 포함해 9개국에서 시판되고 있다.

사렙타는 지난해 엘레비디스의 안전성 문제로 인해 힘든 시기를 겪어오고 있으며, 미국에서는 시판이 전면 중단됐다가 보행 가능한 환자로 라벨이 제한돼 다시 판매가 이뤄지고 있다. 사렙타는 보행이 불가능한(non-ambulatory) 환자로까지 다시 적응증을 확대하기 위해, 간 손상을 줄이는 전략으로 면역억제제 투여에 따른 엘레비디스의 효과를 임상1b상에서 평가중이다.

로슈는 지난 16일(현지시간) 엘레베디스로 새로운 글로벌 허가(pivotal) 임상3상을 시작할 예정이라고 밝혔다.... <계속>