바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

첫 시판 XPO1 저해제 ‘셀리넥서’, 핵심 후속 적응증 골수섬유증(MF) 3상서 공동1차 “증상개선 실패”, 주가 20%↓

캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)가 XPO1 저해제인 ‘셀리넥서(selinexor, 제품명: Xpovio)’로 진행한 골수섬유증(MF) 임상3상 결과, 2가지 공동 1차종결점(co-primary endpoint) 중 증상개선에 실패한 혼재된 데이터를 내놨다.

셀리넥서와 골수섬유증 표준치료제인 인사이트(Incyte)의 JAK 저해제 ‘자카피(Jakafi, ruxolitinib)’를 병용투여한 결과, 자카피 단독투여와 비교해 비장의 크기(spleen volume)를 개선하는데 성공했다. 그러나 공동 1차종결점인 총 증상점수(TSS) 지표를 개선하지 못했다.

셀리넥서는 처음이자 유일하게 시판된 XPO1 저해제로, 지난 2019년 다발성골수종(MM) 치료제로 시장에 나왔다. 이후 지난 2020년 림프종(DLBCL) 등으로도 미국 라벨을 확대하는데 성공했으나, 지난해 미국 매출액은 전년 대비 1.9% 성장한 1억1490만달러에 그쳤다.

이번 골수섬유증 적응증은, 라벨확대에 성공하게 되면 셀리넥서의 매출이 3배까지 증가하는 등 매출성장을 위한 핵심적인 후속 질환으로 평가받아왔다. 그러나 혼재된 데이터로 인해 셀리넥서의 시판허가 가능성이 불투명해졌다. 이날 캐리오팜의 주가는 20% 이상 하락했다.... <계속>