국제
유니큐어, '헌팅턴 AAV' FDA 접수거절.."주가 42%↓"
기사입력 : 2026-03-04 06:43수정 : 2026-03-04 06:43
바이오스펙테이터 이주연 기자
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헌팅턴병 유전자치료제 ‘AMT-130’, FDA 승인신청 데이터 불충분 판단..’위약대조 3상’ 요구..최근 허가 불확실성으로 주가 36%하락 이후 “추가 42% 주가급락”
유니큐어(uniQure)는 지난 2일(현지시간) 헌팅턴병(HD)을 적응증으로 하는 유전자치료제 ‘AMT-130’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인신청을 위한 접수를 거절당했다고 밝혔다.
유니큐어는 지난 1월30일 FDA와 AMT-130에 대해 논의했던 A형회의의 최종 회의록을 이번에 수령했는데, FDA는 AMT-130의 임상1/2상 데이터가 외부대조군(external control)과 비교했을 때 승인신청에 필요한 주요 효능근거를 제공하기에 충분하지 않다고 판단했다.
FDA는 유니큐어에 전향적, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상을 실시할 것을 강력하게 권고했다. 이같은 소식이 알려진 당일 유니큐어 주가는 42.05%까지 급락했다.
앞서 지난달 26일 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장이 미국 한 경제방송에 출연해 희귀질환 치료제 승인에 대해서 "비판자들(critics)이 최근 승인거절을 비난할 원인을 찾고 있는데, 근본적인 이유는 이러한 치료제 중 일부가 아직 효과가 확인되지 않았기 때문"이라고 설명했다.... <계속>
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