바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

내년 국내 품목허가 목표

앱클론(AbClon)은 식품의약품안전처에 CD19 CAR-T ‘네스페셀(nespe-cel, AT101)’에 대한 첨단바이오의약품 신속처리대상 지정을 신청했다고 24일 밝혔다.

신속처리대상 지정제도는 생명을 위협하는 중증 질환 치료제 중 기존 치료법이 없거나 의학적 개선 가능성이 현저한 경우 식약처가 허가심사를 우선적으로 진행하는 제도다. 지정될 경우 ▲전담 심사팀 배정 ▲심사기간 단축 ▲임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택을 받고 품목허가까지의 기간을 획기적으로 단축할 수 있다.

앱클론은 맞춤형 심사 및 사전검토 제도를 적극 활용해 내년 하반기 국내 품목허가 획득을 목표로 하고 있다.

이번 신청은 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 환자에게서 네스페셀 투여시 전체반응률(ORR) 94%, 완전관해(CR) 63%를 확인한 국내 임상2상 중간 결과가 근거가 됐다. 앱클론에 따르면 국내에서 시판된 CD19 CAR-T ‘킴리아’ 대비 경쟁력 있는 효능 결과이다.

앱클론 관계자는 “중간 결과는 기존 치료에 반응하지 않던 재발 또는 불응성 혈액암 환자”라며 “대부분의 환자들은 임상에서 더이상 치료수단이 없는 어려운 상황이라는 점에서 의미가 있다”고 설명했다.

네스페셀은 기존에 시판된 CD19 CAR-T와 에피토프(epitope)가 차별화되며, 자체 발굴한 항체(h1218)이 적용됐다. 앱클론의 네스페셀은 CD19의 세포막에 근접한 부위(엑손2)에 결합하는 반면, 기존 CD19 타깃 항체(FMC63)는 막과 떨어진 부위(엑손3~4)에 결합한다. 또한 네스페셀은 CD19에 빠르게 결합 및 해리하는 특성을 가진다.

이윤 앱클론 임상연구소장은 “네스페셀은 기존 치료에 실패한 중증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 획기적인 결과를 보여주고 있다”며 “신속처리대상 지정을 통해 보다 빠르게 환자들에게 치료 기회를 제공하겠다”고 밝혔다.

네스페셀의 해외 사업화도 진행하고 있다. 튀르키예(터키)에서는 바이오기업 TCT 가 앱클론으로부터 네스페셀 기술이전을 받고 현지 사업화를 위한 공정개발을 진행 중이다. 국내에서는 종근당이 한국 내 상업화 우선권을 확보하고 파트너십을 이어가고 있다.